Adzynma
Adzynma
Was ist Adzynma?
Adzynma ist eine synthetische Version des ADAMTS13-Proteins, die das fehlende oder defekte ADAMSTS13-Enzym ersetzt. In einer Studie zeigten Patienten, die eine einzelne intravenöse Adzynma-Infusion von 40 IE/kg erhielten (n=23), einen vier- bis fünffachen Anstieg der ADAMTS13-Aktivität im Vergleich zu herkömmlichen plasmabasierten Behandlungen.
cTTP ist eine seltene chronische Blutgerinnungsstörung, die mit niedrigen Werten des ADAMTS13-Enzyms verbunden ist. Es führt zu schwerwiegenden Ereignissen und anhaltenden Symptomen, einschließlich niedriger Blutplättchenzahl, hämolytischer Anämie, Kopfschmerzen und Bauchschmerzen. Ohne Behandlung liegt die Sterblichkeitsrate bei akuten cTTP-Ereignissen bei über 90 %.
Adzynma wurde am 9. November 2023 von der FDA zugelassen und ist damit die erste zugelassene rekombinante ADAMTS13-Behandlung, die die Grundursache von cTTP bekämpft.
Warnungen
Kann Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, verursachen. Nicht anwenden bei Personen, bei denen lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktionen auf Adzynma oder seine Bestandteile aufgetreten sind.
Ihr Körper kann Hemmstoffe für ADAMTS13 bilden. Ein Hemmstoff ist Teil des normalen Abwehrsystems des Körpers. Wenn Sie Hemmstoffe bilden, können diese die ordnungsgemäße Wirkung von Adzynma beeinträchtigen. Wenden Sie sich an Ihren Arzt, um sicherzustellen, dass Sie sorgfältig durch Blutuntersuchungen auf die Entwicklung von ADAMTS13-Inhibitoren überwacht werden.
Vor der Einnahme
Nehmen Sie Adzynma nicht ein, wenn bei Ihnen eine lebensbedrohliche allergische Reaktion darauf oder auf einen der inaktiven Inhaltsstoffe in der Durchstechflasche aufgetreten ist.
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie:
- Sie haben Allergien, auch gegen Hamster
- schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen
- stillen oder planen zu stillen.
Schwangerschaft und Stillzeit
Es ist nicht bekannt, ob Adzynma Ihrem ungeborenen Kind schadet. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie schwanger werden.
Es ist nicht bekannt, ob Adzynma in die Muttermilch übergeht. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby am besten ernähren können.
Wie wird Adzynma verabreicht?
Adzynma wird durch eine langsame intravenöse Infusion mit einer Geschwindigkeit von 2 bis 4 ml pro Minute verabreicht und von einem Gesundheitsdienstleister verabreicht.
Ihr Arzt wird die Dosis, die Sie benötigen, anhand Ihres Körpergewichts anhand der tatsächlichen Wirksamkeit (und nicht der angegebenen Wirksamkeit) berechnen, die auf der Adzynma-Durchstechflasche aufgedruckt ist.
Prophylaktische Dosierung
Die empfohlene prophylaktische Dosierung beträgt 40 IE/kg Körpergewicht einmal alle zwei Wochen.
Diese kann je nach vorherigem prophylaktischen Dosierungsschema oder klinischem Ansprechen auf 40 IE/kg Körpergewicht einmal wöchentlich angepasst werden.
Dosierung nach Bedarf
Die empfohlene Bedarfskur ist:
- 40 IE/kg Körpergewicht am ersten Tag
- 20 IE/kg Körpergewicht am 2. Tag
- 15 IE/kg Körpergewicht am 3. Tag und darüber hinaus bis zwei Tage nach Abklingen des akuten Ereignisses.
Was sind die Nebenwirkungen von Adzynma?
Adzynma kann eine allergische Reaktion hervorrufen. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an und brechen Sie die Behandlung ab, wenn Sie einen Ausschlag oder Nesselsucht, Juckreiz, Engegefühl im Hals, Brustschmerzen oder Engegefühl, Atembeschwerden, Benommenheit, Schwindel, Übelkeit oder Ohnmacht bemerken.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Adzynmaa, von denen mehr als 5 % der Menschen betroffen sind, gehören Kopfschmerzen, Durchfall, Migräne, Bauchschmerzen, Übelkeit, Infektionen der oberen Atemwege, Schwindel und Erbrechen.
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Nebenwirkungen, die Sie stören oder nicht verschwinden. Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Adzynma. Für weitere Informationen fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker. Sie können der FDA Nebenwirkungen unter 1-800-FDA-1088 melden.
Welche anderen Medikamente beeinflussen Adzynma?
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze.
Adzynma-Zutaten
Aktiv: rekombinantes ADAMTS13.
Inaktiv: Natriumchlorid, Calciumchlorid-Dihydrat, L-Histidin, Mannitol, Saccharose und Polysorbat 80.
Jede Durchstechflasche ist mit der tatsächlichen rADAMTS13-Aktivität gekennzeichnet, gemessen anhand ihrer Wirksamkeit in internationalen Einheiten (IE). Erhältlich als lyophilisiertes Pulver in Einzeldosisfläschchen mit nominal 500 oder 1500 IE.
Lagerung
Lagern Sie Adzynma im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C (36 °F bis 46 °F) bis zu 36 Monate lang ab dem Herstellungsdatum bis zu dem auf dem Etikett und dem Karton der Durchstechflasche angegebenen Verfallsdatum.
Adzyma kann bei Raumtemperatur (nicht über 30 °C/86 °F) bis zu 6 Monate lang gelagert werden. Nach der Lagerung bei Raumtemperatur nicht wieder in den Kühlschrank stellen.
Verwenden Sie es nicht nach Ablauf des auf dem Fläschchenetikett oder Karton aufgedruckten Verfallsdatums oder bei unsachgemäßer Lagerung.
Nicht einfrieren.
In der Originalverpackung aufbewahren und vor extremer Lichteinstrahlung schützen.
Verwenden Sie das rekonstituierte Produkt sofort oder innerhalb von 3 Stunden nach der Rekonstitution, wenn es bei Raumtemperatur gelagert wird. Nicht verwenden, wenn die Lösung in der Spritze trüb ist oder Partikel enthält
Hersteller
Takeda Pharmaceuticals USA, Inc.
Verweise
- Produktetikett
Weitere Informationen