Duvyzat

Duvyzat

Was ist Duvyzat?

Die FDA-Zulassung für Duvyzat wurde am 21. März 2024 auf der Grundlage positiver Ergebnisse der klinischen Studie EPIDYS (NCT02851797) erhalten. Diese Studie zeigte, dass bei Patienten, die Duvyzat einnahmen, im Vergleich zur Placebogruppe ein statistisch signifikanter und klinisch bedeutsamer Zeitunterschied zum Abschluss der Vier-Stufen-Steigbewertung auftrat.

Duvyzat enthält den Wirkstoff (Givinostat), einen neuartigen Histondeacetylase (HDAC)-Hemmer.

Was ist Duchenne-Muskeldystrophie?

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste Form der Muskeldystrophie, einer genetischen Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche und -schädigung führt. DMD wird durch Mutationen in einem Gen verursacht, das für die ordnungsgemäße Herstellung eines Proteins namens Dystrophin verantwortlich ist. Ohne das richtige Dystrophin werden Muskelfasern leicht verletzt, was zu Entzündungen und Problemen bei der Muskelregeneration führt, und Muskelgewebe kann durch fibrotisches und Fettgewebe ersetzt werden. Eine Schädigung der Muskulatur führt dazu, dass sich die Symptome mit der Zeit verschlimmern und die Gehfähigkeit beeinträchtigt wird. Schließlich sind auch die Herz- und Atemmuskulatur betroffen, die beiden Hauptursachen für einen frühen Tod.

Wie funktioniert Duvyzat?

Bei DMD besteht ein Mangel an Dystrophin, der zu einer Überaktivität des Enzyms HDACs (Histon-Deacetylasen) führt, was zu Muskelproblemen und DMD-Symptomen führt. Duvyzat wirkt, indem es das Enzym HDAC blockiert, das Überaktivität reduziert und so dazu beiträgt, den Muskelabbau zu verlangsamen und das Fortschreiten der DMD-Erkrankung zu verlangsamen.

Nebenwirkungen von Duvyzat

Häufige Nebenwirkungen von Duvyzat

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Duvyzat gehören Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Fieber, Magenschmerzen, niedrige Blutplättchenzahlen und erhöhte Blutfettwerte. Diese Nebenwirkungen treten bei 10 % oder mehr der mit diesem Arzneimittel behandelten Patienten auf.

Schwerwiegende Nebenwirkungen von Duvyzat

Duvyzat kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, einschließlich Veränderungen der elektrischen Aktivität Ihres Herzens, die als QT-Verlängerung bezeichnet werden. Eine QT-Verlängerung kann das Risiko erhöhen, eine Art unregelmäßigen Herzrhythmus zu entwickeln, der als Torsades de Pointes bekannt ist. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn Sie sich schwach fühlen, einen unregelmäßigen Herzschlag haben, sich schwindelig fühlen oder das Bewusstsein verlieren.

Weitere schwerwiegende Nebenwirkungen finden Sie im Abschnitt „Warnhinweise“.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen dieses Arzneimittels. Für weitere Informationen fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, die Sie stören oder nicht verschwinden. Wenden Sie sich für medizinischen Rat an Ihren Arzt. Sie können der FDA Nebenwirkungen unter 1-800-FDA-1088 melden.

Warnungen

Duvyzat kann schwerwiegende Nebenwirkungen haben, darunter:

Niedrige Blutplättchenzahl (Thrombozytopenie). Blutplättchen sind wichtig für die Blutgerinnung und eine Verringerung ihrer Anzahl kann zu einem erhöhten Risiko für Blutungen oder Blutergüsse führen. Ihr Arzt wird Ihr Blutbild vor Beginn und regelmäßig während der Behandlung auf Anzeichen einer Thrombozytopenie überprüfen. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn Sie ungewöhnliche Blutungen oder kleine rote oder violette Flecken auf der Haut, sogenannte Petechien, bemerken.

Erhöhte Fettwerte (Triglyceride) in Ihrem Blut. Auch wenn bei Ihnen möglicherweise keine Symptome eines hohen Triglyceridspiegels auftreten, wird Ihr Arzt vor der Einnahme dieses Arzneimittels und regelmäßig während der Behandlung Blutuntersuchungen durchführen, um Ihren Triglyceridspiegel zu überprüfen.

Häufiger wässriger, weicher Stuhlgang (Durchfall) und Erbrechen. Duvyzat kann Erbrechen und mittelschweren bis schweren Durchfall verursachen. Wenn Durchfall auftritt, sollten Sie die Häufigkeit und Schwere Ihrer Symptome überwachen, viel Flüssigkeit trinken und sich an Ihren Arzt wenden.

Ihr Arzt kann Ihre Dosis ändern oder die Behandlung abbrechen, wenn eines der oben genannten Nebenwirkungen nicht behandelt werden kann.

Bevor Sie dieses Arzneimittel einnehmen

Bevor Sie dieses Arzneimittel einnehmen, ist es wichtig, dass Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen informieren, einschließlich:

• irgendwelche Herzprobleme oder wenn Sie Arzneimittel einnehmen, die das Risiko von Herzrhythmusstörungen erhöhen könnten.
• irgendwelche Blutungsprobleme haben.

Bevor Sie mit der Einnahme dieses Arzneimittels beginnen, werden bei Ihnen Blutuntersuchungen durchgeführt, um Ihre Ausgangswerte der Blutplättchen und Triglyceride zu überprüfen. Diese werden auch während der Behandlung überwacht.

Bei Patienten, die an einer Herzerkrankung leiden oder andere Medikamente einnehmen, die zu einer QT-Verlängerung führen, wird zu Beginn der Behandlung mit Duvyzat bei gleichzeitiger Anwendung und bei klinischer Indikation ein EKG erstellt.

Wie soll ich Duvyzat einnehmen?

Duvyzat ist eine Flüssigkeit (Suspension zum Einnehmen), die zweimal täglich zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen wird.

Schütteln Sie die Flasche mindestens 30 Sekunden lang, indem Sie die Flasche kontinuierlich auf und ab drehen. Hören Sie auf zu schütteln, wenn das Arzneimittel gut vermischt und überall gleich aussieht.

Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie viel und wann Sie es einnehmen müssen.

Nehmen Sie die verschriebene Dosis Duvyzat oral (oral) mit der Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen ein, die Ihrem Arzneimittel beiliegt. Bewahren Sie die Applikationsspritze zur erneuten Verwendung auf.

Duvyzat sollte nicht mit Wasser oder anderen Flüssigkeiten gemischt werden.

Ihr Arzt kann Ihre Dosis bei Bedarf ändern. Ändern Sie Ihre Dosis dieses Arzneimittels nicht ohne

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt.

Detaillierte Anweisungen zur korrekten Einnahme finden Sie in der Gebrauchsanweisung, die Ihrem Duvyzat-Arzneimittel beiliegt.

Informationen zur Duvyzat-Dosierung

Die empfohlene Duvyzat-Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht.

Duvyzat ist als Suspension zum Einnehmen mit 8,86 mg/ml Givinostat erhältlich.

Was passiert, wenn ich eine Dosis verpasse?

Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, lassen Sie die vergessene Dosis aus und nehmen Sie Ihre nächste Dosis Duvyzat wie geplant ein.

Interaktionen

Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente

Medikamente, Vitamine und pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel.

Die Einnahme von Duvyzat mit bestimmten anderen Arzneimitteln kann sich gegenseitig beeinflussen und schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen. Beginnen oder beenden Sie keine anderen Arzneimittel, ohne mit Ihrem Arzt gesprochen zu haben.

Informieren Sie sich über die Medikamente, die Sie einnehmen. Führen Sie eine Liste davon, um sie Ihrem Arzt und Apotheker zu zeigen, wenn Sie ein neues Arzneimittel erhalten.

Hier sind nicht alle möglichen Interaktionen aufgeführt.

Lagerung

• Bei 20 °C bis 25 °C (68 °F bis 77 °F) lagern.
• Nicht einfrieren.
• Aufrecht lagern.
• Entsorgen Sie nicht verwendete Suspension 60 Tage nach dem ersten Öffnen der Flasche.

Zutaten

Wirkstoff: Givinostat

Inaktive Zutaten: Sahnearoma, Glycerin, nicht kristallisierende Sorbitlösung, Pfirsicharoma, Polysorbat 20, gereinigtes Wasser, Saccharin-Natrium, Natriumbenzoat, Natriumhydroxid, Weinsäure und Traganth

Hersteller

LLCITF Therapeutics, LLC Concord, MA 01742.

Verweise

1. Duvyzat-Packungsbeilage FDA
2. FDA genehmigt nichtsteroidale Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie – Pressemitteilung der FDA
3. Verband der Muskeldystrophie: Duchenne-Muskeldystrophie
4. Histon-Deacetylase-Inhibitoren bei der Behandlung von Muskeldystrophien: Epigenetische Medikamente für genetische Erkrankungen

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