Emflaza

Was ist Emflaza?

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere Form der Muskeldystrophie, die durch ein abnormales Gen verursacht wird, das zu niedrigen Spiegeln eines Proteins namens Dystrophin führt. Dystrophin trägt dazu bei, die Muskelzellen intakt zu halten. Ein Mangel an diesem Protein führt zu Muskelschwäche und Muskelschwund (Atrophie). Weitere Anzeichen einer Duchenne-Muskeldystrophie sind chronische Entzündungen und eine Aktivierung des Immunsystems.

Emflaza wirkt entzündungshemmend und immunsuppressiv. Emflaza ist ein Prodrug, das vom Körper in einen aktiven Metaboliten namens 21-desDFZ umgewandelt wird. Es ist diese aktive Form des Arzneimittels, die hilft, Entzündungen zu lindern und das Immunsystem zu unterdrücken.

Emglaza wurde 2017 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Wofür wird Emflaza verwendet?

Emflaza wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab 2 Jahren angewendet

Wichtige Informationen

Emflaza kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:

• Veränderungen der endokrinen Funktion. Brechen Sie die Einnahme von Emflaza nicht ab und ändern Sie nicht die Menge, die Sie einnehmen, ohne vorher mit Ihrem Arzt Rücksprache zu halten, da möglicherweise eine schrittweise Dosisreduktion erforderlich sein kann, um das Risiko einer Nebenniereninsuffizienz und eines Steroid-Entzugssyndroms zu verringern. Bei abruptem Absetzen der Kortikosteroide kann es zu einer akuten Nebenniereninsuffizienz kommen, die tödlich verlaufen kann. Ein Steroid-„Entzugssyndrom“, das scheinbar nichts mit einer Nebennierenrindeninsuffizienz zu tun hat, kann auch nach einem plötzlichen Absetzen von Kortikosteroiden auftreten. Bei Patienten, die in stressigen Zeiten bereits Kortikosteroide einnehmen, muss die Dosierung möglicherweise erhöht werden.
• Ein erhöhtes Infektionsrisiko. Informieren Sie den Arzt, wenn der Patient kürzlich oder bereits an Infektionen gelitten hat oder vor kurzem einen Impfstoff erhalten hat. Wenn der Patient Fieber oder andere Anzeichen einer Infektion entwickelt, sollte sofort ärztlicher Rat eingeholt werden. Patienten und/oder Betreuer sollten darauf hingewiesen werden, dass einige Infektionen möglicherweise schwerwiegend und tödlich sein können. Warnen Sie Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, davor, sich Windpocken oder Masern auszusetzen, und benachrichtigen Sie sofort ihren Arzt, wenn sie einer Exposition ausgesetzt sind.
• Ein Anstieg des Blutdrucks und Wassereinlagerungen. In diesem Fall sind möglicherweise eine Salzbeschränkung in der Nahrung und eine Kaliumergänzung erforderlich.
• Bei Patienten mit bestimmten Magen- oder Darmerkrankungen besteht ein erhöhtes Risiko für die Entstehung eines Lochs im Magen oder Darm.
• Schwere Verhaltens- und Stimmungsänderungen. Suchen Sie bei Auftreten von Verhaltens- oder Stimmungsveränderungen einen Arzt auf.
• Bei längerer Anwendung besteht die Gefahr einer Osteoporose, die zu Wirbel- und Röhrenknochenbrüchen führen kann.
• Katarakte oder Glaukom. Ein Arzt sollte diese Erkrankungen überwachen, wenn die Kortikosteroidtherapie länger als 6 Wochen fortgesetzt wird.
• Schwerwiegende Hautausschläge. Suchen Sie beim ersten Anzeichen eines Ausschlags einen Arzt auf.
• Anaphylaxie. In seltenen Fällen kam es bei Patienten, die eine Kortikosteroidtherapie erhielten, einschließlich Emflaza, zu einer Anaphylaxie.

Vor Beginn der Therapie mit Emflaza sollten die Impfungen gemäß den Impfrichtlinien auf dem neuesten Stand sein. Abgeschwächte Lebendimpfstoffe oder Lebendimpfstoffe sollten mindestens 4 bis 6 Wochen vor Beginn der Einnahme dieses Arzneimittels verabreicht werden. Attenuierte Lebendimpfstoffe oder Lebendimpfstoffe sollten bei Patienten, die Emflaza einnehmen, nicht angewendet werden.

Wer sollte Emflaza nicht einnehmen?

Nehmen Sie Emflaza nicht ein, wenn Sie allergisch gegen Deflazacort oder einen der anderen Inhaltsstoffe dieses Arzneimittels sind. Unten finden Sie eine vollständige Liste der Zutaten.

Was sollte ich meinem Arzt sagen, bevor ich Emflaza einnehme?

Bevor Sie oder Ihr Kind Emflaza einnehmen, informieren Sie Ihren Arzt über alle Erkrankungen, unter denen Sie oder Ihr Kind leiden, auch wenn Sie oder Ihr Kind:

• eine Infektion oder eine Vorgeschichte von Infektionen haben
• hohen Blutdruck haben
• eine Magen- oder Darmstörung haben
• an Osteoporose oder geringer Knochendichte leiden
• Katarakte haben
• Glaukom haben
• eine Erkrankung haben, die die Schilddrüse, die Hypophyse oder die Nebennieren betrifft
• eine Lebererkrankung haben
• eine Nierenerkrankung haben

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind in den letzten 4 bis 6 Wochen einen attenuierten Lebendimpfstoff oder einen Lebendimpfstoff erhalten haben oder einen solchen erhalten sollen.

Wie soll ich Emflaza einnehmen?

• Nehmen Sie Emflaza-Tabletten oder Suspension zum Einnehmen genau nach den Anweisungen Ihres Arztes ein.
• Emflaza kann unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen werden. Nicht zusammen mit Grapefruitsaft einnehmen.
• Beenden Sie die Einnahme von Emflaza nicht abrupt oder ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt. Möglicherweise müssen Sie oder Ihr Kind die Dosis schrittweise reduzieren, anstatt die Behandlung ganz abzubrechen.
• Die Dosierung dieses Arzneimittels muss schrittweise verringert werden, wenn Sie oder Ihr Kind es länger als ein paar Tage eingenommen haben
• Um festzustellen, ob die Dosis angemessen ist, sollte die Gewichtszunahme beurteilt werden
• Möglicherweise müssen Sie die Dosis aufgrund einer Gewichtszunahme anpassen, insbesondere wenn Sie dieses Medikament bei einem heranwachsenden Kind anwenden. Verfolgen Sie das Körpergewicht, um die richtige Dosierung zu ermitteln.

Tablets

• Die Tabletten können ganz oder zerkleinert und mit Apfelmus vermischt verabreicht werden. Sofort nach dem Mischen mit Apfelmus einnehmen.
• Sie können mehrere Tabletten kombinieren, um die verschriebene Dosis zu erreichen, und dabei auf die nächste Dosismenge aufrunden.

Orale Suspendierung

• Wichtige Informationen
  • Verwenden Sie bei der Anwendung dieses Arzneimittels ausschließlich den in Ihrer Packung enthaltenen oralen Spender.
  • Nehmen Sie die Suspension zum Einnehmen mit Saft oder Milch ein. Nicht zusammen mit Grapefruitsaft einnehmen.
  • Entsorgen Sie nicht verwendete Suspension zum Einnehmen nach einem Monat nach dem ersten Öffnen der Flasche.
• Sammeln Sie die folgenden Vorräte:
  • 1 Emflaza-Flasche mit Suspension zum Einnehmen
  • 1 oraler Spender (2 orale Spender sind im Karton enthalten. Verwenden Sie einen oralen Spender, um das Produkt zu verabreichen (verabreichen). Der andere zusätzliche orale Spender ist bei Bedarf als Ersatz enthalten.
  • 1 Haushaltsbecher gefüllt mit 3 bis 4 Unzen Saft oder Milch
  • 1 Löffel
• Bereiten Sie eine Dosis Emflaza-Suspension zum Einnehmen vor und verabreichen Sie sie
  • Schritt 1. Nehmen Sie die Flasche mit der Suspension zum Einnehmen und einen der Spender zum Einnehmen aus dem Karton.
  • Schritt 2. Stellen Sie sicher, dass der Flaschenverschluss fest sitzt, und schütteln Sie ihn vor jedem Gebrauch gut.
  • Schritt 3. Entfernen Sie den Verschluss von der Flasche, indem Sie ihn fest nach unten drücken und ihn gegen den Uhrzeigersinn (nach links) drehen. Stellen Sie die geöffnete Flasche aufrecht auf eine ebene Fläche.

    Erstmalige Verwendung nur der Flasche:

    • Packen Sie den Flaschenadapter aus.
    • Setzen Sie das gerippte Ende des Flaschenadapters in den Flaschenaufsatz ein.
    • Wickeln Sie beide Hände um die Flasche.
    • Drücken Sie den Flaschenadapter mit beiden Daumen nach unten.
    • Drücken Sie das gerippte Ende des Flaschenadapters fest in den Flaschenhals, bis die Oberseite des Adapters mit der Flaschenoberseite bündig ist.
    • Entfernen Sie den Flaschenadapter nach dem Einsetzen nicht von der Flasche.
    • Schreiben Sie das Datum, an dem Sie die Flasche zum ersten Mal öffnen, auf das Flaschenetikett.
  • Schritt 4: Packen Sie den Mundspender aus, wenn Sie ihn zum ersten Mal verwenden.
    Überprüfen Sie Ihre von Ihrem Arzt verordnete Dosis in Millilitern (ml). Diese Nummer finden Sie auf dem Schaft des Mundspenders.

    Der orale Spender fasst jeweils nur 1 ml Arzneimittel. Wenn Ihre Dosis mehr als 1 ml beträgt, müssen Sie die Schritte 5 bis 8 mit demselben oralen Spender wiederholen, bis Ihre gesamte Dosis aus der Flasche entnommen wurde.

  • Schritt 5. Drücken Sie den Kolben des Mundspenders ganz nach unten. Stecken Sie den oralen Spender in den Flaschenadapter.
  • Schritt 6. Drehen Sie die Flasche mit dem oralen Spender im Flaschenadapter vorsichtig um. Ziehen Sie den Kolben langsam zurück, bis sich der breiteste Teil des Kolbens an der Markierungslinie auf dem oralen Spender befindet, die die für Ihre Dosis benötigte ml-Anzahl anzeigt. Verwenden Sie zum Abmessen der Dosis nicht die schmale Spitze am Ende des Kolbens.

    Wenn Sie Luftblasen in der Suspension zum Einnehmen sehen, drücken Sie den Kolben vollständig hinein, damit die Suspension zum Einnehmen in die Flasche zurückfließt. Ziehen Sie dann die Dosis der Suspension zum Einnehmen ab, die Sie benötigen.

  • Schritt 7. Lassen Sie den Mundspender im Flaschenadapter und drehen Sie die Flasche in eine aufrechte Position. Stellen Sie die Flasche auf eine ebene Fläche. Entfernen Sie den Mundspender vom Flaschenadapter, indem Sie den Mundspender vorsichtig drehen und gleichzeitig gerade nach oben ziehen.
  • Drücken Sie den Kolben des oralen Spenders langsam ganz nach unten, um die Emflaza-Suspensionsdosis zum Einnehmen in einen Haushaltsbecher mit 3 bis 4 Unzen Saft oder Milch zu geben.
  • Schritt 9. Rühren Sie die Suspension zum Einnehmen und den Saft oder die Milch mit einem Löffel gut um.
  • Schritt 10. Trinken Sie sofort den Saft oder die Milch, die mit der Suspension zum Einnehmen vermischt werden.
• Nach Gabe einer Dosis Emflaza
  • Schritt 11. Setzen Sie den Verschluss wieder fest auf die Flasche, indem Sie ihn im Uhrzeigersinn (nach rechts) drehen.
  • Schritt 12. Waschen Sie den Mundspender nach jedem Gebrauch. Der Mundspender sollte auseinandergenommen werden, indem der Kolben zurückgezogen und aus dem Zylinder des Mundspenders entfernt wird.
  • Schritt 13. Nachdem der Zylinder und der Kolben trocken sind, setzen Sie den Mundspender wieder zusammen, indem Sie den Kolben zurück in den Zylinder drücken.

Was passiert, wenn ich eine Dosis verpasse?

Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, nehmen Sie sie ein, sobald Sie daran denken. Wenn es jedoch fast Zeit für Ihre nächste Dosis ist, lassen Sie die vergessene Dosis aus und folgen Sie Ihrem regulären Dosierungsplan. Nehmen Sie nicht zwei Dosen auf einmal ein.

Was passiert, wenn ich eine Überdosis nehme?

Wenn Sie zu viel Emflaza einnehmen oder verabreichen, rufen Sie sofort Ihren Arzt oder Ihre Giftnotrufzentrale unter 1-800-222-1222 an oder gehen Sie zur nächsten Notaufnahme des Krankenhauses.

Dosierungsinformationen

Die empfohlene Dosis von Emflaza beträgt etwa 0,9 mg/kg/Tag und wird einmal täglich oral verabreicht.

Welche Nebenwirkungen hat Emflaza?

Emflaza kann schwerwiegende Nebenwirkungen haben. Siehe „Wichtige Informationen“ oben.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Emflaza gehören:

• Schwellungen im Gesicht oder Cushingoid-Erscheinungsbild
• Gewicht nahm zu
• gesteigerter Appetit
• Infektionen der oberen Atemwege
• Husten
• häufiges Wasserlassen tagsüber
• unerwünschter Haarwuchs
• zentrale Fettleibigkeit
• Erkältungen

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen.

Um ein unerwünschtes Ereignis zu melden, rufen Sie bitte 1-866-562-4620 an oder senden Sie eine E-Mail an usmedinfo@ptcbio.com. Sie können Nebenwirkungen auch der FDA unter 1-800-FDA-1088 oder unter www.fda.gov/medwatch melden.

Interaktionen

Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente (wie Insulin, Aspirin oder andere NSAR), Vitamine und pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel.

Informieren Sie Ihren Arzt insbesondere, wenn Sie Folgendes einnehmen:

• Clarithromycin
• Fluconazol
• Diltiazem
• Verapamil
• Rifampin
• Efavirenz
• Carbamazepin
• Phenytoin

Während der Behandlung können alternative Behandlungen, Dosisanpassungen und/oder spezielle Tests erforderlich sein.

Die obige Liste ist keine vollständige Liste der Medikamente, die mit Emflaza interagieren können.

Emflaza interagiert auch mit Grapefruitsaft. Nicht zusammen mit Grapefruitsaft einnehmen.

Schwangerschaft und Stillzeit

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen. Emflaza kann Ihrem ungeborenen Kind schaden. Es sollte während der Schwangerschaft nur angewendet werden, wenn der potenzielle Nutzen das Risiko für den Fötus rechtfertigt. Die Anwendung von Kortikosteroiden wie Emflaza während der Schwangerschaft kann zu einer Lippenspalte mit oder ohne Gaumenspalte, einer Einschränkung des intrauterinen Wachstums und einem verringerten Geburtsgewicht führen.

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder stillen möchten. Emflaza kann in die Muttermilch gelangen und sich auf ein gestilltes Kind auswirken. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby während der Einnahme dieses Arzneimittels am besten ernähren können.

Lagerung

• Lagern Sie Emflaza bei Raumtemperatur zwischen 20 °C und 25 °C.
• Bewahren Sie die Flasche mit der Suspension zum Einnehmen aufrecht auf.
• Setzen Sie den Verschluss wieder fest auf die Flasche und reinigen Sie den Mundspender nach jedem Gebrauch.
• Entsorgen Sie nicht verwendete Suspension zum Einnehmen nach einem Monat nach dem ersten Öffnen der Flasche.

Außerhalb der Sicht- und Reichweite von Kindern aufbewahren.

Welche Inhaltsstoffe enthält Emflaza?

Wirkstoff: Deflazacort

Inaktive Zutaten:

Tablets: Siliciumdioxid, Lactose-Monohydrat, Magnesiumstearat, vorverkleisterte Maisstärke.

Orale Suspendierung: Essigsäure, Aluminiummagnesiumsilikat, Benzylalkohol, Carboxymethylcellulose-Natrium, Polysorbat 80, gereinigtes Wasser und Sorbit.

Emflaza wird für PTC Therapeutics, Inc. South Plainfield, NJ 07080 USA hergestellt

Verweise

1. DailyMed Emflaza-Produktetikett
2. Griggs RC, Miller JP, Greenberg CR, et al. Wirksamkeit und Sicherheit von Deflazacort im Vergleich zu Prednison und Placebo bei Duchenne-Muskeldystrophie. Neurologie. 2016;87(20):2123-2131. doi:10.1212/WNL.0000000000003217

Weitere Informationen

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