AAN veröffentlicht Beweise im Fokusartikel über eine neue Gentherapie für die Duchenne -Muskeldystrophie

Um Neurologen, Klinikern und Familien zu helfen Amerikanische Akademie für Neurologie (AAN) hat im Fokusartikel, veröffentlicht am 14. Mai 2025, online in Focus veröffentlicht. Neurology®.

AAN -Beweise in den Fokusartikeln unterstreichen die Stärke der aktuellen Beweise für neue Therapien für neurologische Erkrankungen. Ihr Zweck ist es nicht, Empfehlungen für die Praxis zu geben, sondern einen Überblick über die verfügbaren Daten und einen Rahmen zur Unterstützung der Pflege. Dieser Artikel überprüft Nachweise für die Wirksamkeit und Sicherheit von Delandistrogen Moxeparvovec.

Duchenne -Muskeldystrophie, die hauptsächlich diejenigen des männlichen Geschlechts betrifft, ist ein ererbter genetischer Zustand, der Muskelschwäche verursacht. Die Symptome treten normalerweise zwischen zwei und vier Jahren auf und werden im Laufe der Zeit schwerwiegender. Menschen mit dieser Krankheit fehlen ein Protein namens Dystrophin, das dazu beiträgt, die Muskelgesundheit aufrechtzuerhalten.

Delandistrogene Moxeparvovec ist eine einmalige Gentherapie-Infusion, die im Juni 2024 von der Food and Drug Administration zur Verwendung im Alter von vier Jahren zugelassen wurde. Die Therapie verwendet ein behindertes Virus, um eine miniaturisierte Version des Gens zu injizieren, die eine kleine Form von Dystrophin in die Muskelzellen macht.

„Während sich die Prognose für Personen mit Duchenne -Muskeldystrophie in den letzten Jahrzehnten dank Kortikosteroiden und unterstützender Versorgung verbessert hat, bestehen signifikante funktionelle Einschränkungen für Personen, die von der Erkrankung betroffen sind.„Die Autorin Maryam Oskoui, MD, von der McGill University in Quebec, Kanada, und Fellow der American Academy of Neurology.“Die jüngsten Fortschritte bei Gentherapien für diese Krankheit haben viele Hoffnung gebracht, wobei mehrere Gen-Ersatztherapien derzeit in klinischen Studien und von der FDA zugelassen wurden. Dieser Evidence in Focus -Artikel bietet einen zeitnahen und objektiven Überblick über die vorhandenen Daten und untersucht wichtige klinische Überlegungen im Zusammenhang mit der Verwendung von Delandistrogen MoxeParvovec. Es ist jedoch wichtig anzuerkennen, dass Beweise für die potenzielle Wirksamkeit und Sicherheit weiterhin begrenzt sind.„

Die Beweise im Fokusartikel besagen, dass beide Studien der Klasse I von Delandistrogen MoxeParvovec ihre primären Ergebnismaßnahmen in Bezug auf die motorische Funktion, die Fähigkeit einer Person, Bewegungen zu kontrollieren, nicht erfüllt haben.

Untersuchungen ergaben, dass die Therapie möglicherweise den Rückgang anderer Messungen der motorischen Funktion um eine geringe Menge verlangsamen kann. Der Artikel besagt jedoch, dass es schwierig ist, zu wissen, wie viel von diesem Nutzen auf die Gentherapie zurückzuführen ist und wie viel zusätzlich von den mit der Therapie eingenommenen Hochdosis -Steroid -Medikamenten beeinflusst werden kann.

In dem Artikel wird hervorgehoben, dass Neurologen und andere Kliniker, die Menschen mit Duchenne -Muskeldystrophie behandeln, der Grenzen dieser Behandlung und der Notwendigkeit, Patienten auf Nebenwirkungen zu überwachen und zu beraten, einschließlich Muskelentzündungen und verwandter Muskelschmerzen und Schwäche, Herzentzündung, Through -Blut -Thrombozyten, Leberverletzung und möglichen Todesfällen.

Auf der Grundlage der aktuellen Forschung muss noch festgelegt werden, ob die Therapie das Leben einer Person verlängert oder ihre Lebensqualität verbessert. Die Therapie heilt Duchenne -Muskeldystrophie nicht.

Diejenigen, die diese Gentherapie berücksichtigen, sollten ihren Arzt fragen, ob die Versicherung die Behandlung bezahlen wird. Die einmalige Infusion kostet 3,2 Millionen US-Dollar, ohne andere Kosten im Zusammenhang mit der Infusion im Krankenhaus und der engen Follow-up.

„Zusätzliche klinische Studien, die Menschen, die diese Behandlung erhalten, genau folgen, sind wichtig, um die kurz- und langfristige Wirksamkeit von Delandistrogen Moxeparvovec zu bestimmen und das Verständnis der Vorteile und Risiken dieser Therapie über die Lebensdauer einer Person zu informieren.„Der Autor James J. Dowling, MD, PhD, von der University of Pennsylvania in Philadelphia und Mitglied der American Academy of Neurology.

Der Artikel wurde mit finanzieller Unterstützung der American Academy of Neurology entwickelt.

Quellen: