Experimentální lék je slibný při obnově paměti v modelu Alzheimerovy choroby

Experimentální lék je slibný při obnově paměti v modelu Alzheimerovy choroby

Studie měnící paradigma z Centra pro závislost a duševní zdraví (CAMH) ukazuje, že experimentální lék, GL-II-73, má potenciál obnovit paměť a kognitivní funkce u myšího modelu Alzheimerovy choroby. Nedávno zveřejněné vNeurobiologie stárnutíStudie ukazuje, že lék zlepšuje paměťové deficity a zvrátit poškození mozkových buněk, což může pomoci zlepšit kognitivní funkce, oddálit progresi Alzheimerovy choroby a zabránit některým poškozením mozku spojeným s touto nemocí.

Alzheimerova choroba je nejběžnější formou demence a téměř 50 milionů lidí na celém světě trpí Alzheimerovou chorobou nebo příbuznou demencí. Jde o progresivní neurologické onemocnění, které způsobuje ztrátu paměti, kognitivní pokles a změny chování a významně ovlivňuje životy pacientů a jejich rodin.

Tento článek navazuje na 12 let předchozího výzkumu vedeného Dr. Etiennem Sibillem, vědeckým ředitelem programu Neurobiology of Depression and Aging Program na CAMH, a Dr. Thomasem Prevotem, vědcem ze stejného programu, kteří jsou spoluautory studie co-lace. "Odhalili jsme kritickou zranitelnost vůči mozkovým drahám postiženým Alzheimerovou chorobou a dalšími kognitivními poruchami a tento lék je slibný jako nová léčba," řekl Dr. Sibille. "Obnovením neuronálních funkcí a zvrácením deficitů paměti představuje GL-II-73 potenciální včasnou intervenci u Alzheimerovy choroby, která řeší hlavní příčinu ztráty paměti, čehož nemohou dosáhnout žádné současné léky."

Studie testovala lék na myším modelu Alzheimerovy choroby a použila mladé i starší myši k reprezentaci raného a pozdějšího stadia onemocnění. Byly zahrnuty dvě skupiny: normální myši a myši geneticky modifikované tak, aby byly náchylné k rozvoji nahromadění beta-amyloidu, což je charakteristický znak Alzheimerovy choroby. Geneticky upravené myši buď dostaly jednu dávku GL-II-73 před testováním, nebo byly léčeny chronicky po dobu čtyř týdnů. Výzkumníci poté hodnotili výkonnost paměti ve všech skupinách.

Výsledky ukázaly, že GL-II-73 se významně zlepšil u mladších a starších myší s příznaky Alzheimerovy choroby. V modelech raného stádia onemocnění jedna dávka zvrátila deficity paměti léku, což umožnilo léčeným myším i zdravým kontrolám. Chronická léčba, i když méně účinná, byla stále prospěšná pro myši v pozdějších stádiích onemocnění, což naznačuje, že GL-II-73 může částečně zlepšit poruchy paměti i po významném kognitivním poklesu.

Výsledky naznačují, že lék by mohl mít významný dopad na Alzheimerovu chorobu, která nemá v současné době žádnou léčbu, která by mohla zcela zpomalit nebo zvrátit kognitivní pokles. Na rozdíl od mnoha existujících léků, které se zaměřují na nahromadění beta-amyloidu, GL-II-73 selektivně cílí na receptory GABA v hipokampu, aby obnovil funkci mozku a opravoval poškozená neuronální spojení. Dřívější studie také naznačují, že lék je příslibem pro další duševní choroby související s kognitivní poruchou, včetně deprese, epilepsie a schizofrenie.

GL-II-73 prokázal neuvěřitelnou schopnost obnovit kognitivní funkce u myšího modelu Alzheimerovy choroby, zvláště když je podáván v časném stádiu onemocnění. Kromě zlepšení paměti lék pomohl růst a posílit nervová spojení v mozku, která jsou nezbytná pro udržení učení a paměti. To by mohl být zásadní krok vpřed v léčbě Alzheimerovy choroby a dalších kognitivních poruch. “

Dr. Thomas Prevot, vědec, program neurobiologie deprese a stárnutí v Camh

V roce 2019 Camh podpořil Dr. Sibille a jeho tým založil Damona Pharmaceuticals, spin-off společnost za účelem komercializace tohoto výzkumu. Tento proces byl usnadněn průmyslovým partnerstvím společnosti Camh a kanceláří pro transfer technologií. „Damona byla založena s cílem zaměřit se na vývoj léčebných postupů, které zvrátijí kognitivní deficity a zlepší životy pacientů s Alzheimerovou chorobou, depresí, schizofrenií a dalšími mozkovými poruchami,“ řekl John Reilly, generální ředitel Damona Pharmaceuticals. "S financováním v počáteční fázi od špičkových firem rizikového kapitálu jsme vybudovali výjimečný manažerský tým a pokročilý vývoj této hlavní molekuly, která nedávno získala povolení amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro klinické studie na lidech. Těšíme se, že pacienty zapíšeme do fáze 1 klinické studie v první polovině roku 2025."

Financování studie poskytl Weston Brain Institute.

Zdroje: