Un farmaco sperimentale si mostra promettente nel ripristinare la memoria nel modello di Alzheimer

Un farmaco sperimentale si mostra promettente nel ripristinare la memoria nel modello di Alzheimer

Uno studio rivoluzionario del Center for Addiction and Mental Health (CAMH) mostra che un farmaco sperimentale, GL-II-73, ha il potenziale per ripristinare la memoria e la funzione cognitiva in un modello murino di malattia di Alzheimer. Recentemente pubblicato inNeurobiologia dell'invecchiamentoLo studio mostra che il farmaco migliora i deficit di memoria e inverte il danno delle cellule cerebrali, il che può aiutare a migliorare la funzione cognitiva, ritardare la progressione dell'Alzheimer e prevenire alcuni dei danni cerebrali associati alla malattia.

La malattia di Alzheimer è la forma più comune di demenza e quasi 50 milioni di persone in tutto il mondo sono affette dalla malattia di Alzheimer o da demenza correlata. È una malattia neurologica progressiva che causa perdita di memoria, declino cognitivo e cambiamenti comportamentali e influenza in modo significativo la vita dei pazienti e delle loro famiglie.

Questo articolo si basa su 12 anni di ricerca precedente condotta dal dottor Etienne Sibille, direttore scientifico del programma di neurobiologia della depressione e dell'invecchiamento presso il CAMH, e dal dottor Thomas Prevot, scienziato dello stesso programma e co-autori principali dello studio co-lace. "Abbiamo scoperto una vulnerabilità critica nei percorsi cerebrali colpiti dall'Alzheimer e da altri disturbi cognitivi, e questo farmaco è promettente come nuovo trattamento", ha affermato il dottor Sibille. "Ripristinando la funzione neuronale e invertendo i deficit di memoria, GL-II-73 rappresenta un potenziale intervento precoce per l'Alzheimer che affronta la causa principale della perdita di memoria, qualcosa che nessun farmaco attuale può ottenere."

Lo studio ha testato il farmaco in un modello murino di malattia di Alzheimer e ha utilizzato topi sia giovani che anziani per rappresentare le fasi iniziali e successive della malattia. Sono stati inclusi due gruppi: topi normali e topi geneticamente modificati per essere suscettibili allo sviluppo di accumulo di beta-amiloide, un segno distintivo della malattia di Alzheimer. Topi geneticamente modificati hanno ricevuto una singola dose di GL-II-73 prima di essere testati o sono stati trattati cronicamente per quattro settimane. I ricercatori hanno poi valutato le prestazioni della memoria in tutti i gruppi.

I risultati hanno mostrato che GL-II-73 era significativamente migliorato nei topi più giovani e più anziani con sintomi di Alzheimer. Nei modelli di malattia in stadio iniziale, una singola dose ha invertito i deficit di memoria del farmaco, consentendo il trattamento sia dei topi che dei controlli sani. Il trattamento cronico, sebbene meno efficace, è stato comunque benefico per i topi nelle fasi successive della malattia, indicando che GL-II-73 può parzialmente migliorare i disturbi della memoria anche dopo un significativo declino cognitivo.

I risultati suggeriscono che il farmaco potrebbe avere un impatto significativo sulla malattia di Alzheimer, che non dispone attualmente di trattamenti in grado di rallentare o invertire completamente il declino cognitivo. A differenza di molti farmaci esistenti che mirano all’accumulo di beta-amiloide, GL-II-73 prende di mira selettivamente i recettori GABA nell’ippocampo per ripristinare la funzione cerebrale e riparare le connessioni neuronali danneggiate. I primi studi suggeriscono anche che il farmaco è promettente per altre malattie mentali legate al deterioramento cognitivo, tra cui depressione, epilessia e schizofrenia.

GL-II-73 ha dimostrato un'incredibile capacità di ripristinare la funzione cognitiva in un modello murino di malattia di Alzheimer, in particolare se somministrato nelle fasi iniziali della malattia. Oltre a migliorare la memoria, il farmaco ha contribuito a far crescere e rafforzare le connessioni neurali nel cervello che sono essenziali per mantenere l’apprendimento e la memoria. Questo potrebbe essere un passo avanti fondamentale nel trattamento dell'Alzheimer e di altri disturbi cognitivi. “

Dr. Thomas Prevot, scienziato, programma di neurobiologia della depressione e dell'invecchiamento a Camh

Nel 2019, Camh ha supportato il dottor Sibille e il suo team ha fondato Damona Pharmaceuticals, una società spin-off per commercializzare questa ricerca. Questo processo è stato facilitato dalle partnership industriali e dall'ufficio di trasferimento tecnologico di Camh. "Damona è stata fondata per concentrarsi sullo sviluppo di trattamenti in grado di invertire i deficit cognitivi e migliorare la vita dei pazienti affetti da morbo di Alzheimer, depressione, schizofrenia e altri disturbi cerebrali", ha affermato John Reilly, CEO di Damona Pharmaceuticals. "Con finanziamenti iniziali da parte delle principali società di venture capital, abbiamo creato un team di gestione eccezionale e sviluppato uno sviluppo avanzato di questa molecola di punta, che ha recentemente ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per gli studi clinici sull'uomo. Non vediamo l'ora di arruolare i pazienti in uno studio clinico di Fase 1 nella prima metà del 2020." 2025."

Il finanziamento per lo studio è stato fornito dal Weston Brain Institute.

Fonti: