Experimentálny liek je sľubný pri obnove pamäte v modeli Alzheimerovej choroby

Experimentálny liek je sľubný pri obnove pamäte v modeli Alzheimerovej choroby

Štúdia zameraná na zmenu paradigmy z Centra pre závislosť a duševné zdravie (CAMH) ukazuje, že experimentálny liek GL-II-73 má potenciál obnoviť pamäť a kognitívne funkcie na myšom modeli Alzheimerovej choroby. Nedávno uverejnené vNeurobiológia starnutiaŠtúdia ukazuje, že liek zlepšuje pamäťové deficity a zvráti poškodenie mozgových buniek, čo môže pomôcť zlepšiť kognitívne funkcie, oddialiť progresiu Alzheimerovej choroby a zabrániť niektorým poškodeniam mozgu spojeným s touto chorobou.

Alzheimerova choroba je najbežnejšou formou demencie a takmer 50 miliónov ľudí na celom svete trpí Alzheimerovou chorobou alebo príbuznou demenciou. Ide o progresívne neurologické ochorenie, ktoré spôsobuje stratu pamäti, kognitívny pokles a zmeny správania a výrazne ovplyvňuje životy pacientov a ich rodín.

Tento článok stavia na 12 rokoch predchádzajúceho výskumu, ktorý viedli Dr. Etienne Sibille, vedecký riaditeľ Programu neurobiológie depresie a starnutia v CAMH, a Dr. Thomas Prevot, vedec z rovnakého programu, ktorí sú spoluvedúcimi autormi štúdie co-lace. "Odhalili sme kritickú zraniteľnosť mozgových dráh postihnutých Alzheimerovou chorobou a inými kognitívnymi poruchami a tento liek je sľubný ako nová liečba," povedal Dr. Sibille. "Obnovením funkcie neurónov a zvrátením deficitov pamäte predstavuje GL-II-73 potenciálny skorý zásah pri Alzheimerovej chorobe, ktorý rieši hlavnú príčinu straty pamäti, čo žiadne súčasné lieky nedokážu dosiahnuť."

Štúdia testovala liek na myšom modeli Alzheimerovej choroby a použila mladé aj staršie myši na znázornenie skorého a neskoršieho štádia ochorenia. Boli zahrnuté dve skupiny: normálne myši a myši geneticky modifikované tak, aby boli náchylné na vývoj beta-amyloidu, ktorý je charakteristickým znakom Alzheimerovej choroby. Geneticky upravené myši buď dostali jednu dávku GL-II-73 pred testovaním, alebo sa liečili chronicky počas štyroch týždňov. Vedci potom hodnotili výkonnosť pamäte vo všetkých skupinách.

Výsledky ukázali, že GL-II-73 sa výrazne zlepšil u mladších a starších myší so symptómami Alzheimerovej choroby. V modeloch choroby v počiatočnom štádiu jedna dávka zvrátila deficity pamäte lieku, čo umožnilo liečeným myšiam, ako aj zdravým kontrolám. Chronická liečba, aj keď menej účinná, bola stále prospešná pre myši v neskorších štádiách ochorenia, čo naznačuje, že GL-II-73 môže čiastočne zlepšiť poruchy pamäti aj po výraznom kognitívnom poklese.

Výsledky naznačujú, že liek by mohol mať významný vplyv na Alzheimerovu chorobu, ktorá nemá v súčasnosti žiadnu liečbu, ktorá by mohla úplne spomaliť alebo zvrátiť kognitívny pokles. Na rozdiel od mnohých existujúcich liekov, ktoré sa zameriavajú na tvorbu beta-amyloidu, GL-II-73 selektívne cieli na GABA receptory v hipokampe, aby obnovil funkciu mozgu a opravoval poškodené neurónové spojenia. Skoré štúdie tiež naznačujú, že liek je prísľubom pre ďalšie duševné choroby súvisiace s kognitívnym poškodením, vrátane depresie, epilepsie a schizofrénie.

GL-II-73 demonštroval neuveriteľnú schopnosť obnoviť kognitívnu funkciu na myšom modeli Alzheimerovej choroby, najmä keď sa podával na začiatku choroby. Okrem zlepšenia pamäti liek pomohol rásť a posilňovať nervové spojenia v mozgu, ktoré sú nevyhnutné na udržanie učenia a pamäti. To by mohol byť kritický krok vpred pri liečbe Alzheimerovej choroby a iných kognitívnych porúch. “

Dr. Thomas Prevot, vedec, Program neurobiológie depresie a starnutia v Camh

V roku 2019 Camh podporil Dr. Sibille a jeho tím založil Damona Pharmaceuticals, vedľajšiu spoločnosť na komercializáciu tohto výskumu. Tento proces uľahčili priemyselné partnerstvá spoločnosti Camh a kancelária pre transfer technológií. „Damona bola založená s cieľom zamerať sa na vývoj liečby, ktorá zvráti kognitívne deficity a zlepší životy pacientov s Alzheimerovou chorobou, depresiou, schizofréniou a inými mozgovými poruchami,“ povedal John Reilly, generálny riaditeľ Damona Pharmaceuticals. "S financovaním v počiatočnej fáze od špičkových firiem rizikového kapitálu sme vybudovali výnimočný manažérsky tím a pokročilý vývoj tejto vedúcej molekuly, ktorá nedávno získala povolenie amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na klinické skúšky na ľuďoch. Tešíme sa na zapísanie pacientov do 1. fázy klinického skúšania v prvej polovici roku 2025."

Financovanie štúdie poskytol Weston Brain Institute.

Zdroje: