Eksperimentalno zdravilo je obetavno pri obnavljanju spomina v Alzheimerjevem modelu

Eksperimentalno zdravilo je obetavno pri obnavljanju spomina v Alzheimerjevem modelu

Študija Centra za zasvojenost in duševno zdravje (CAMH), ki spreminja paradigmo, kaže, da ima eksperimentalno zdravilo GL-II-73 potencial za obnovitev spomina in kognitivnih funkcij pri mišjem modelu Alzheimerjeve bolezni. Nedavno objavljeno vNevrobiologija staranjaŠtudija kaže, da zdravilo izboljša pomanjkljivosti spomina in odpravi poškodbe možganskih celic, kar lahko pomaga izboljšati kognitivno funkcijo, upočasni napredovanje Alzheimerjeve bolezni in prepreči nekatere poškodbe možganov, povezane z boleznijo.

Alzheimerjeva bolezen je najpogostejša oblika demence in za Alzheimerjevo boleznijo ali sorodno demenco trpi skoraj 50 milijonov ljudi po vsem svetu. Je progresivna nevrološka bolezen, ki povzroča izgubo spomina, kognitivni upad in vedenjske spremembe ter pomembno vpliva na življenja bolnikov in njihovih družin.

Ta članek temelji na 12-letnih prejšnjih raziskavah, ki sta jih vodila dr. Etienne Sibille, znanstveni direktor programa za nevrobiologijo depresije in staranja pri CAMH, in dr. Thomas Prevot, znanstvenik iz istega programa, ki sta soglavna avtorja študije co-lace. "Odkrili smo kritično ranljivost za možganske poti, ki jih prizadenejo Alzheimerjeva bolezen in druge kognitivne motnje, in to zdravilo obeta kot novo zdravljenje," je dejal dr. Sibille. "Z obnovitvijo delovanja nevronov in odpravo pomanjkljivosti spomina GL-II-73 predstavlja potencialno zgodnjo intervencijo za Alzheimerjevo bolezen, ki obravnava temeljni vzrok izgube spomina, česar ne morejo doseči nobena trenutna zdravila."

Študija je testirala zdravilo na mišjem modelu Alzheimerjeve bolezni in uporabila mlade in starejše miši za predstavitev zgodnjih in kasnejših faz bolezni. Vključeni sta bili dve skupini: normalne miši in miši, gensko spremenjene, da so dovzetne za razvoj kopičenja beta-amiloida, ki je znak Alzheimerjeve bolezni. Gensko spremenjene miši so prejele en odmerek GL-II-73 pred testiranjem ali pa so bile kronično zdravljene štiri tedne. Raziskovalci so nato ocenili zmogljivost spomina v vseh skupinah.

Rezultati so pokazali, da se je GL-II-73 znatno izboljšal pri mlajših in starejših miših s simptomi Alzheimerjeve bolezni. V modelih bolezni v zgodnji fazi je en sam odmerek obrnil pomanjkanje spomina na zdravilo, kar je omogočilo zdravljenje miši in zdravih kontrolnih miši. Kronično zdravljenje, čeprav manj učinkovito, je bilo še vedno koristno za miši v kasnejših fazah bolezni, kar kaže, da lahko GL-II-73 delno izboljša motnje spomina tudi po znatnem kognitivnem upadu.

Rezultati kažejo, da bi zdravilo lahko pomembno vplivalo na Alzheimerjevo bolezen, za katero trenutno ni zdravil, ki bi lahko popolnoma upočasnila ali obrnila kognitivni upad. Za razliko od mnogih obstoječih zdravil, ki ciljajo na kopičenje beta-amiloida, GL-II-73 selektivno cilja na receptorje GABA v hipokampusu, da obnovi delovanje možganov in popravi poškodovane nevronske povezave. Zgodnje študije tudi kažejo, da je zdravilo obetavno za druge duševne bolezni, povezane s kognitivnimi motnjami, vključno z depresijo, epilepsijo in shizofrenijo.

GL-II-73 je pokazal neverjetno sposobnost ponovne vzpostavitve kognitivne funkcije pri mišjem modelu Alzheimerjeve bolezni, zlasti če je bil uporabljen v zgodnji fazi bolezni. Poleg izboljšanja spomina je zdravilo pomagalo pri rasti in krepitvi nevronskih povezav v možganih, ki so bistvenega pomena za ohranjanje učenja in spomina. To bi lahko bil kritičen korak naprej pri zdravljenju Alzheimerjeve bolezni in drugih kognitivnih motenj. “

Dr. Thomas Prevot, znanstvenik, program za nevrobiologijo depresije in staranja pri Camh

Leta 2019 je Camh podprl dr. Sibilleja in njegovo ekipo, ki je ustanovila Damona Pharmaceuticals, odcepljeno podjetje za komercializacijo te raziskave. Ta proces so omogočila Camhova industrijska partnerstva in urad za prenos tehnologije. "Damona je bila ustanovljena, da bi se osredotočila na razvoj zdravljenj, ki odpravijo kognitivne pomanjkljivosti in izboljšajo življenja bolnikov z Alzheimerjevo boleznijo, depresijo, shizofrenijo in drugimi možganskimi motnjami," je povedal John Reilly, izvršni direktor Damona Pharmaceuticals. "Z začetnim financiranjem vrhunskih podjetij tveganega kapitala smo zgradili izjemno vodstveno ekipo in napreden razvoj te vodilne molekule, ki je nedavno prejela odobritev ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA) za klinična preskušanja na ljudeh. Veselimo se vključitve bolnikov v 1. fazo kliničnega preskušanja v prvi polovici leta 2020." 2025."

Sredstva za študijo je zagotovil Weston Brain Institute.

Viri: