Acoziborole erhält positive Stellungnahme zur Behandlung der Schlafkrankheit mit einer Einzeldosis.

Positive Bewertung für Acoziborole Winthrop

Das Komitee für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (CHMP) hat eine positive Stellungnahme zu Acoziborole Winthrop (Acoziborole) als Einzeldosis-Bedarf für die Behandlung von gambiense Schlafkrankheit in frühen und fortgeschrittenen Stadien bei Erwachsenen sowie bei Jugendlichen ab 12 Jahren, die mindestens 40 Kilogramm wiegen, abgegeben.

Was bedeutet eine positive Bewertung durch das CHMP?

Eine positive Stellungnahme des CHMP durch das EU-M4all-Verfahren bedeutet, dass das Medikament die Standards der Europäischen Union (EU) erfüllt. Dieser Weg ist für hochpriorisierte Medikamente reserviert, die Krankheiten bekämpfen, für die es bisher keine ausreichenden Behandlungsmöglichkeiten gibt. Diese Entscheidung hilft, die regulatorische Genehmigung der Behandlung in der Demokratischen Republik Kongo (DRK) voranzutreiben und könnte dazu beitragen, die Behandlungsrichtlinien der WHO zur Schlafkrankheit zu überarbeiten. Eine solche Aktualisierung würde letztlich den Zugang zu dem Medikament in anderen von dieser Krankheit betroffenen Ländern in Zentral- und Westafrika erweitern.

Wie verbessert Acoziborole die Behandlung?

Wenn es in den betroffenen Ländern genehmigt wird, könnte das von der Initiative für Medikamente gegen vernachlässigte Krankheiten (DNDi) und Sanofi entwickelte Medikament einen bedeutenden Fortschritt im Vergleich zu den bisherigen Therapien darstellen. Die bestehenden Behandlungen erfordern entweder eine 10-tägige Einnahme von Tabletten oder eine Kombination aus Injektionen und oraler Therapie für fortgeschrittene Fälle.

Agnes Victor: Fortschritt in der Behandlung

Dr. Luis Pizarro, Direktor der DNDi, bemerkte: ‚In nur 20 Jahren sind wir von komplizierten Behandlungen mit Arsenverbindungen, die ernsthafte Nebenwirkungen hatten, zu einer Therapie mit einer Einzeldosis an einem Tag gekommen, die Patienten sicher heilen kann.‚ Dies zeigt, wie wichtig die Zusammenarbeit in der Wissenschaft ist und wie wir näher daran sind, die Schlafkrankheit zu beseitigen.

Was ist Schlafkrankheit?

Die Schlafkrankheit, auch bekannt als Menschliche Afrikatripanostomiasis, wird durch den Biss einer infizierten Tse-Tse-Fliege übertragen. Sie ist fast immer tödlich ohne Behandlung. In der frühen Phase der Krankheit haben Betroffene Symptome wie Kopfschmerzen oder Fieber. In der späten Phase überwindet der Parasit die Blut-Hirn-Schranke und greift das zentrale Nervensystem an, was zu Verhaltensänderungen, kognitiven und neurologischen Symptomen führt, darunter Krampfanfälle, Schlafstörungen, Aggression, Verwirrung, Lethargie und letztlich zum Tod.

Studien und Ergebnisse

DNDi führte eine entscheidende Phase II/III-Studie in der DRK und Guinea durch, während Sanofi den Genehmigungsprozess begleitete. Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf klinischen und nicht-klinischen Daten der Partner, wobei die Wirksamkeit und Sicherheit durch die Phase II/III-Studie unterstützt wird, die in der medizinischen Fachzeitschrift The Lancet Infectious Diseases veröffentlicht wurde. Diese zeigte Erfolgsquoten von bis zu 96 Prozent in beiden Stadien der Erkrankung mit einem guten Sicherheitsprofil.

Acoziborole Winthrop und seine Entwicklung

Acoziborole Winthrop ist das erste orale Einzeldosismedikament, das aus dem Entwicklungsprogramm von DNDi für Schlafkrankheit hervorgegangen ist. Es wurde durch die anfängliche Identifizierung eines Wirkstoffs in einer chemischen Bibliothek von Anacor Pharmaceuticals entdeckt, die 2016 von Pfizer übernommen wurde. Die ursprüngliche Struktur wurde dann optimiert und als Entwicklungs-Kandidat für Phase-I-Sicherheitsstudien ausgewählt, die erfolgreich in Frankreich, Großbritannien und Malaysia durchgeführt wurden.

Wichtigste Merkmale von Acoziborole

• Acoziborole kann als Einzeldosis in Form einer Tablette verabreicht werden.
• Es könnte ohne die Notwendigkeit einer stationären Behandlung oder Aufsicht bei der Einnahme zu Hause verabreicht werden.
• Dies macht es zu einem wesentlichen Mittel in den Bemühungen, die Schlafkrankheit endgültig zu beseitigen.

Die Rolle von Sanofi

Sanofi wird Acoziborole Winthrop über seine philanthropische Organisation, die Foundation S – The Sanofi Collective, an die WHO spenden. Das Medikament wird Patienten kostenlos zur Verfügung stehen.

Eine weitere Studie, die derzeit in der DRK und Guinea läuft, untersucht Acoziborole Winthrop für die Behandlung von Kindern im Alter von 1 bis 14 Jahren.

Quellen: