Das Nanospresso -Gerät bringt Präzisionsmedizin in Krankenhausapotheken ein

Ein neues Gentherapie -Abgabegerät könnte dazu führen, dass Krankenhausapotheken personalisierte Nanomedizin zur Bestellung machen. Dieser demokratisierte Ansatz zur Präzisionsmedizin, wie veröffentlicht in Grenzen in der Wissenschaftkönnte revolutionieren, wie Krankenhäuser seltene Krankheiten behandeln, auch in Umgebungen mit niedrigem Ressourcen.

Seltene Krankheiten betreffen Millionen weltweit, doch das einheitliche Modell der Arzneimittelentwicklung lässt Patienten nur wenige Behandlungsoptionen. Jetzt zielt ein europäisches Forschungsprojekt namens Nanospresso darauf ab, das Gleichgewicht zugunsten der Patienten zu geben, indem er den Zugang zu kostengünstigen maßgeschneiderten Genen und RNA-Therapien steigert.

Das Prototyp-Nanospresso-Gerät kombiniert zwei bewährte Technologien-Nukleinsäure-Therapeutika und Lipid-Nanopartikel-into eine tragbare Herstellungseinheit. Krankenhausapotheker konnten die Einheit verwenden, um sterile, injizierbare Nanomedizin vorzubereiten, die auf die spezifische genetische Anomalie zugeschnitten sind und den Zustand des Patienten verursachen, wodurch die Notwendigkeit einer zentralisierten Arzneimittelproduktion umgeht.

Die meisten Medikamente, einschließlich Gentherapien, werden in zentralisierten Einrichtungen hergestellt, ein Modell, das für Medikamente mit hohem Volumen funktioniert, jedoch nicht für seltene Erkrankungen, die jeweils eine geringe Anzahl von Patienten beeinflussen. Hohe Herstellungskosten und begrenzte Nachfrage bedeuten, dass viele seltene Krankheiten unbehandelt bleiben.

Unter der Leitung von Prof. Raymond Schiffers bei UMC Utrecht könnte Nanospresso diese Blocker untergraben, indem sie die Produktion von Nukleinsäure -Nanomedikinen in das örtliche Krankenhaus dezentralisieren. Dies könnte den Zugang zu diesen Therapien selbst in Einstellungen mit niedrigem Ressourcen steigern.

Seltene Krankheiten sind zusammen zu unseren globalen globalen gesundheitlichen Herausforderungen hinsichtlich der Prävalenz. Ihr kombinierter Auswirkungen unterstreicht den dringenden Bedarf an einer Plattform, auf der Krankenhäuser Medikamente im eigenen Haus und nach Bedarf personalisieren können. Durch die Verschiebung der Produktion in den Punkt der Versorgung könnte Nanospresso dazu beitragen, lebensverändernde Präzisionsmedikamente in Reichweite der Patienten zu bringen. “

Prof. Raymond Schiffer bei UMC Utrecht

Seltene Krankheiten betreffen 300 Millionen Menschen weltweit 36 ​​Millionen in der EU-allein mit sieben von zehn Menschen beginnen in der Kindheit. Obwohl jede Krankheit nur eine kleine Bevölkerung von der European Medicines Agency (EMA) als nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betrifft, gibt es zwischen 5.000 und 8.000 solcher Krankheiten.

„Wir bauen einen Weg zur Präzisionsnukleinsäure -Nanomedizin“, sagt der erste Autor Dr. Mariona Estapé Senti, ebenfalls von UMC Utrecht. „Nanospresso könnte die Art und Weise, wie wir seltene Krankheiten behandeln, revolutionieren, indem wir personalisierte Medizin zu mehr Patienten bringen. Das benutzerfreundliche, erschwingliche Gerät könnte Mediziner Erkrankungen behandeln, die konventionelle Ansätze nicht bewältigen können.“

Von der Decke bis maßgeschneidert

Nukleinsäuretherapien arbeiten spezifisch auf die genetischen Anweisungen, die für die fehlerhafte Proteinproduktion verantwortlich sind. Sie sind auch sehr anpassungsfähig. Indem sie nur die Sequenz der verwendeten RNA oder DNA verändern, können sie angewiesen werden, verschiedene Erkrankungen und bestimmte Krebsarten zu behandeln, um wichtige Proteine ​​in viralen oder Bakterienzellen zur Behandlung von Infektionen zu deaktivieren. Die Spezifität der Medizin kann auch die Wahrscheinlichkeit und Schwere der Nebenwirkungen verringern.

Nanospresso wird von der Niederlande Science Agenda finanziert und verwendet kleine tragbare Patronen, die Apotheker mit einer Kombination von Lipidkomponenten und patientenspezifischen Nukleinsäuretherapien laden können.

Diese werden dann vor Ort mit einem tragbaren mikrofluidischen Geräte-Akin bis Espressomapseln, die auf den Geschmack der Verbraucher zugeschnitten sind, gemischt. Die Lipid -Nanopartikel im Gerät schützen die Nukleinsäure -Ladung und helfen damit, das richtige Ziel in der Zelle zu erreichen.

Das Ergebnis ist eine genau formulierte, gezielte Nanomedizin, die zur Injektion bereit ist. Da das System klein, in sich geschlossen und von Krankenhausprotothekern ausgelegt ist, könnte es in Kliniken und Krankenhäusern auf der ganzen Welt eingesetzt werden, sodass die fortschrittlichsten Medikamente im Krankenhaus im Krankenhaus eingesetzt werden können.

Das Modell herausfordern

Nanospresso wirft Fragen darüber auf, wie der Ansatz in aktuelle Gesundheitssysteme und regulatorische Rahmenbedingungen passt.

„Das aktuelle Modell funktioniert nicht für Millionen auf der ganzen Welt, und wir glauben, dass Nanospresso diese Behandlungslücke füllen wird. Zu diesem Zweck führen wir aktiv Diskussionen mit Aufsichtsbehörden und Arzneimittelentwicklern darüber, wie dies bei Patienten geschehen kann“, sagt Schiffelers.

Die Autoren zitieren historische Präzedenzfälle in Apotheken: Bis zum 20. Jahrhundert haben Apotheker in einem als „Compounding“ bekannten Prozess routinemäßig maßgeschneiderte Medikamente vorbereitet. Sie zitieren auch den Erfolg bei der Verwendung ähnlicher Nukleinsäure-Plattformen, um beispielsweise mRNA-Impfstoffe während der Covid-19-Pandemie zu erzeugen, und sagen, dass moderne Fortschritte bei Mikrofluidik mit geschlossenem System miteinander ermöglicht haben, solche Durchbrüche wie Nanospresso.

„Unser Ziel ist es, den Zugang zu diesen Therapien zu erhöhen“, sagt Estapé Senti. „Obwohl Nanospresso den konventionellen medizinischen Ansatz in Frage stellt, beschäftigen wir uns auch mit den Aufsichtsbehörden, um die Einhaltung von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeitsstandards, Werkzeugen und Schutzmaßnahmen zu gewährleisten.“

Derzeit befinden sich Prototypen des Systems, und das Team befasst sich aktiv mit den technologischen, wissenschaftlichen, medizinischen und regulatorischen Herausforderungen. Zukünftige Arbeiten werden untersuchen, wie Nanospresso sicher in die realen Gesundheitseinstellungen integriert werden könnte.

Das Projekt Nanospresso-NL erhielt Finanzmittel von der Niederlande Science Agenda, Niederlandeorganisation für wissenschaftliche Forschung.

Quellen: