يوفر جهاز Nanospresso الطب الدقيق لصيدليات المستشفيات

يوفر جهاز Nanospresso الطب الدقيق لصيدليات المستشفيات

يمكن لجهاز جديد لتوصيل العلاج الجيني أن يؤدي إلى قيام صيدليات المستشفيات بإتاحة أدوية نانوية مخصصة للطلب. هذا النهج الديمقراطي للطب الدقيق، كما نشر فيالحدود في العلميمكن أن يحدث ثورة في كيفية علاج المستشفيات للأمراض النادرة، حتى في البيئات منخفضة الموارد.

تؤثر الأمراض النادرة على الملايين في جميع أنحاء العالم، ولكن نموذج تطوير الأدوية ذو المقاس الواحد الذي يناسب الجميع يترك للمرضى خيارات علاجية قليلة. والآن يهدف مشروع بحثي أوروبي يسمى Nanospresso إلى ترجيح كفة الميزان لصالح المرضى من خلال زيادة الوصول إلى علم الوراثة المصمم بتكلفة منخفضة وعلاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA).

يجمع النموذج الأولي لجهاز Nanospresso بين تقنيتين مثبتتين - علاجات الحمض النووي والجسيمات الدهنية النانوية - في وحدة تصنيع محمولة. يمكن لصيادلة المستشفيات استخدام الوحدة لتحضير أدوية نانوية معقمة قابلة للحقن مصممة خصيصًا للخلل الجيني المحدد الذي يسبب حالة المريض، والتحايل على الحاجة إلى إنتاج دوائي مركزي.

يتم تصنيع أغلب الأدوية، بما في ذلك العلاجات الجينية، في منشآت مركزية، وهو النموذج الذي يصلح للأدوية بكميات كبيرة ولكن ليس للأمراض النادرة التي يؤثر كل منها على عدد صغير من المرضى. إن ارتفاع تكاليف التصنيع والطلب المحدود يعني أن العديد من الأمراض النادرة تظل دون علاج.

بقيادة البروفيسور ريموند شيفرز من UMC Utrecht، يمكن لـ Nanospresso تقويض هذه الحاصرات من خلال تحقيق اللامركزية في إنتاج الأدوية النانوية للحمض النووي ونقلها إلى المستشفى المحلي. وقد يؤدي هذا إلى زيادة إمكانية الوصول إلى هذه العلاجات حتى في البيئات منخفضة الموارد.

تعد الأمراض النادرة جزءًا من التحديات الصحية العالمية التي نواجهها من حيث انتشارها. ويؤكد تأثيرها المشترك على الحاجة الملحة لمنصة تسمح للمستشفيات بتخصيص الأدوية داخل المستشفى وعند الطلب. من خلال نقل الإنتاج إلى نقطة الرعاية، يمكن أن يساعد Nanospresso في جعل الأدوية الدقيقة التي تغير الحياة في متناول المرضى. "

البروفيسور ريموند شيفر في UMC Utrecht

تؤثر الأمراض النادرة على 300 مليون شخص في مختلف أنحاء العالم - 36 مليوناً في الاتحاد الأوروبي وحده - ويبدأ سبعة من كل عشرة منهم في مرحلة الطفولة. على الرغم من أن كل مرض يؤثر فقط على مجموعة صغيرة من السكان التي وصفتها وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بأنها لا تزيد عن خمسة من كل 10000 شخص، إلا أن هناك ما بين 5000 إلى 8000 من هذه الأمراض.

تقول المؤلفة الأولى الدكتورة ماريونا إستابي سينتي، وهي أيضًا من UMC Utrecht: "نحن نبني طريقًا نحو الطب النانوي الدقيق للحمض النووي". "يمكن أن يُحدث Nanospresso ثورة في الطريقة التي نعالج بها الأمراض النادرة من خلال توفير الطب الشخصي لعدد أكبر من المرضى. ويمكن للجهاز سهل الاستخدام وبأسعار معقولة أن يمكّن المتخصصين الطبيين من علاج الأمراض التي لا تستطيع الطرق التقليدية علاجها."

من السقف إلى مصممة خصيصا

تستهدف علاجات الحمض النووي على وجه التحديد التعليمات الجينية المسؤولة عن إنتاج البروتين المعيب. كما أنها قابلة للتكيف للغاية. ومن خلال تغيير تسلسل الحمض النووي الريبوزي (RNA) أو الحمض النووي (DNA) المستخدم فقط، يمكن توجيههم لعلاج أمراض مختلفة وبعض أنواع السرطان، وإلغاء تنشيط البروتينات المهمة في الخلايا الفيروسية أو البكتيرية لعلاج الالتهابات. يمكن لخصوصية الدواء أيضًا أن تقلل من احتمالية وشدة الآثار الجانبية.

بتمويل من برنامج أجندة العلوم الهولندية، تستخدم شركة Nanospresso خراطيش صغيرة محمولة يمكن للصيادلة تحميلها بمزيج من مكونات الدهون وعلاجات الحمض النووي الخاصة بالمريض.

يتم بعد ذلك خلطها في الموقع باستخدام جهاز محمول ميكروفلويديك لإنشاء كبسولات إسبرسو مصممة خصيصًا لتناسب ذوق المستهلك. تعمل جزيئات الدهون النانوية الموجودة في الجهاز على حماية شحنة الحمض النووي وبالتالي تساعد في الوصول إلى الهدف الصحيح في الخلية.

والنتيجة هي دواء نانوي مُصمم بدقة وموجه وجاهز للحقن. ونظرًا لأن النظام صغير ومستقل ومصمم من قبل أخصائيي الأطراف الاصطناعية في المستشفيات، فيمكن استخدامه في العيادات والمستشفيات في جميع أنحاء العالم، مما يسمح باستخدام الأدوية الأكثر تقدمًا في المستشفيات.

تحدي النموذج

يثير Nanospresso تساؤلات حول كيفية تناسب هذا النهج مع أنظمة الرعاية الصحية والأطر التنظيمية الحالية.

يقول شيفلر: "النموذج الحالي لا يعمل لصالح الملايين حول العالم، ونعتقد أن Nanospresso سوف يسد هذه الفجوة العلاجية. ولتحقيق هذه الغاية، نحن نشارك بنشاط في مناقشات مع المنظمين ومطوري الأدوية حول كيفية القيام بذلك للمرضى".

يستشهد المؤلفون بسوابق تاريخية في الصيدليات: بحلول القرن العشرين، كان الصيادلة يقومون بشكل روتيني بإعداد أدوية مخصصة في عملية تعرف باسم "التركيب". كما يستشهدون أيضًا بالنجاح في استخدام منصات الحمض النووي المماثلة لإنتاج لقاحات mRNA، على سبيل المثال، خلال جائحة كوفيد-19، ويقولون إن التقدم الحديث في نظام الموائع الدقيقة المغلق قد مكنت من تحقيق اختراقات مثل Nanospresso.

يقول إستابي سينتي: "هدفنا هو زيادة الوصول إلى هذه العلاجات". "على الرغم من أن Nanospresso تتحدى النهج الطبي التقليدي، إلا أننا نتعاون أيضًا مع السلطات التنظيمية لضمان الامتثال لمعايير الجودة والسلامة والفعالية والأدوات ووسائل الحماية."

النظام حاليًا في شكل نموذج أولي ويعمل الفريق بنشاط على مواجهة التحديات التكنولوجية والعلمية والطبية والتنظيمية. سوف يستكشف العمل المستقبلي كيف يمكن دمج Nanospresso بأمان في إعدادات الرعاية الصحية في العالم الحقيقي.

حصل مشروع Nanospresso-NL على تمويل من أجندة العلوم الهولندية، المنظمة الهولندية للبحث العلمي.

مصادر: