Устройството Nanospresso носи прецизна медицина в болничните аптеки

Устройството Nanospresso носи прецизна медицина в болничните аптеки

Ново устройство за доставяне на генна терапия може да доведе до това болничните аптеки да предоставят персонализирани нанолекарства по поръчка. Този демократизиран подход към прецизната медицина, публикуван вГраници в наукатаможе да революционизира начина, по който болниците лекуват редки болести, дори в условия с ниски ресурси.

Редките заболявания засягат милиони по света, но универсалният модел за разработване на лекарства оставя на пациентите малко възможности за лечение. Сега европейски изследователски проект, наречен Nanospresso, има за цел да промени баланса в полза на пациентите чрез увеличаване на достъпа до евтини индивидуални генетични и РНК терапии.

Прототипът на устройството Nanospresso съчетава две доказани технологии - терапевтици на нуклеинова киселина и липидни наночастици - в преносима производствена единица. Болничните фармацевти могат да използват устройството за приготвяне на стерилни, инжекционни нанолекарства, съобразени със специфичната генетична аномалия, причиняваща състоянието на пациента, заобикаляйки необходимостта от централизирано производство на лекарства.

Повечето лекарства, включително генните терапии, се произвеждат в централизирани съоръжения, модел, който работи за големи количества лекарства, но не и за редки заболявания, всяко от които засяга малък брой пациенти. Високите производствени разходи и ограниченото търсене означават, че много редки заболявания остават нелекувани.

Водени от проф. Реймънд Шифърс от UMC Utrecht, Nanospresso може да подкопае тези блокери чрез децентрализиране на производството на нанолекарства от нуклеинови киселини в местната болница. Това може да увеличи достъпа до тези терапии дори при условия с ниски ресурси.

Редките заболявания са част от нашите глобални здравни предизвикателства по отношение на разпространението. Тяхното комбинирано въздействие подчертава спешната нужда от платформа, която позволява на болниците да персонализират лекарствата на място и при поискване. Чрез преместване на производството до точката на грижа, Nanospresso може да помогне за поставянето на променящи живота прецизни лекарства в обсега на пациентите. “

Проф. Реймънд Шифър от UMC Utrecht

Редките заболявания засягат 300 милиона души по света - 36 милиона само в ЕС - като седем от десет започват в детството. Въпреки че всяка болест засяга само малка популация, описана от Европейската агенция по лекарствата (EMA) като не повече от пет на 10 000 души, има между 5000 и 8000 такива заболявания.

„Ние изграждаме път към прецизна наномедицина на нуклеинова киселина“, казва първият автор д-р Мариона Естапе Сенти, също от UMC Utrecht. „Nanospresso може да революционизира начина, по който лекуваме редки заболявания, като предостави персонализирана медицина на повече пациенти. Лесното за използване и достъпно устройство може да позволи на медицинските специалисти да лекуват заболявания, които конвенционалните подходи не могат.“

От таван до изработка по мярка

Терапиите с нуклеинови киселини са насочени специално към генетичните инструкции, отговорни за дефектното производство на протеини. Освен това са много адаптивни. Като променят само последователността на използваната РНК или ДНК, те могат да бъдат инструктирани да лекуват различни заболявания и някои видове рак, да деактивират важни протеини във вирусни или бактериални клетки за лечение на инфекции. Специфичността на лекарството също може да намали вероятността и тежестта на страничните ефекти.

Финансиран от Холандската научна програма, Nanospresso използва малки преносими касети, които фармацевтите могат да заредят с комбинация от липидни компоненти и специфични за пациента терапии с нуклеинова киселина.

След това те се смесват на място с помощта на преносимо микрофлуидно устройство за създаване на капсули за еспресо, съобразени с вкуса на потребителя. Липидните наночастици в устройството защитават заряда на нуклеиновата киселина и по този начин спомагат за достигане на правилната цел в клетката.

Резултатът е прецизно формулирано, насочено нанолекарство, което е готово за инжектиране. Тъй като системата е малка, самостоятелна и проектирана от болнични протезисти, тя може да се използва в клиники и болници по целия свят, което позволява най-модерните лекарства да се използват в болнични условия.

Предизвикайте модела

Nanospresso повдига въпроси за това как подходът се вписва в настоящите здравни системи и регулаторни рамки.

„Настоящият модел не работи за милиони по света и ние вярваме, че Nanospresso ще запълни тази празнина в лечението. За тази цел ние сме активно ангажирани в дискусии с регулаторни органи и разработчици на лекарства за това как да направим това за пациентите“, казва Шифлерс.

Авторите цитират исторически прецеденти в аптеките: До 20-ти век фармацевтите рутинно приготвяха персонализирани лекарства в процес, известен като „комбиниране“. Те също цитират успеха в използването на подобни платформи на нуклеинова киселина за генериране на иРНК ваксини, например по време на пандемията Covid-19, и казват, че съвременният напредък в микрофлуидиката със затворена система е позволил такива пробиви като Nanospresso.

„Нашата цел е да увеличим достъпа до тези терапии“, казва Естапе Сенти. „Въпреки че Nanospresso предизвиква конвенционалния медицински подход, ние също се ангажираме с регулаторните органи, за да гарантираме съответствие със стандартите за качество, безопасност и ефективност, инструменти и защити.“

В момента системата е в прототипна форма и екипът активно се справя с технологичните, научните, медицинските и регулаторните предизвикателства. Бъдещата работа ще проучи как Nanospresso може безопасно да се интегрира в реални здравни настройки.

Проектът Nanospresso-NL получи финансиране от Холандската научна програма, холандска организация за научни изследвания.

източници: