Přístroj Nanospresso přináší precizní medicínu do nemocničních lékáren

Přístroj Nanospresso přináší precizní medicínu do nemocničních lékáren

Nové zařízení pro dodávání genové terapie by mohlo vést k tomu, že nemocniční lékárny zpřístupní personalizované nanomedicíny na objednávku. Tento demokratizovaný přístup k přesné medicíně, jak byl zveřejněn vLimity ve věděby mohla způsobit revoluci v tom, jak nemocnice léčí vzácná onemocnění, a to i v prostředí s nízkými zdroji.

Vzácná onemocnění postihují miliony lidí po celém světě, ale model vývoje léku typu one-size-fits-all ponechává pacientům jen málo možností léčby. Nyní si evropský výzkumný projekt s názvem Nanospresso klade za cíl naklonit rovnováhu ve prospěch pacientů zvýšením přístupu k nízkonákladové genetice a terapiím RNA na míru.

Prototyp zařízení Nanospresso kombinuje dvě osvědčené technologie – terapeutika nukleových kyselin a lipidové nanočástice – do přenosné výrobní jednotky. Nemocniční lékárníci by mohli jednotku používat k přípravě sterilních injekčních nanoléků přizpůsobených konkrétní genetické abnormalitě způsobující pacientovu nemoc, čímž by se obešli potřeba centralizované výroby léků.

Většina léků, včetně genových terapií, se vyrábí v centralizovaných zařízeních, což je model, který funguje pro velké objemy léků, ale ne pro vzácná onemocnění, z nichž každé postihuje malý počet pacientů. Vysoké výrobní náklady a omezená poptávka znamenají, že mnoho vzácných onemocnění zůstává neléčeno.

Nanospresso, vedené profesorem Raymondem Schiffersem z UMC Utrecht, by mohlo podkopat tyto blokátory decentralizací výroby nanoléků na bázi nukleových kyselin do místní nemocnice. To by mohlo zvýšit přístup k těmto terapiím i v prostředí s nízkými zdroji.

Vzácná onemocnění jsou součástí našich globálních výzev v oblasti zdraví, pokud jde o prevalenci. Jejich kombinovaný dopad podtrhuje naléhavou potřebu platformy, která by nemocnicím umožňovala personalizovat léky interně a na vyžádání. Přesunutím výroby na místo péče by Nanospresso mohlo pomoci dostat život měnící přesné léky na dosah pacientů. “

Prof. Raymond Schiffer z UMC Utrecht

Vzácná onemocnění postihují 300 milionů lidí na celém světě – 36 milionů v samotné EU – přičemž sedm z deseti začíná v dětství. Přestože každé onemocnění postihuje pouze malou populaci, kterou Evropská léková agentura (EMA) popisuje jako ne více než pět z 10 000 lidí, existuje mezi 5 000 a 8 000 takových onemocnění.

„Budujeme cestu k přesné nanomedicíně nukleových kyselin,“ říká první autorka Dr. Mariona Estapé Senti, rovněž z UMC Utrecht. "Nanospresso by mohlo způsobit revoluci ve způsobu léčby vzácných onemocnění tím, že přinese personalizovanou medicínu více pacientům. Snadno použitelné a cenově dostupné zařízení by mohlo lékařským profesionálům umožnit léčit nemoci, které konvenční přístupy nemohou."

Od stropu až po ušití na míru

Terapie nukleovými kyselinami se specificky zaměřují na genetické instrukce zodpovědné za defektní produkci proteinů. Jsou také velmi přizpůsobiví. Pouze změnou sekvence použité RNA nebo DNA mohou být instruováni k léčbě různých nemocí a některých druhů rakoviny, k deaktivaci důležitých proteinů ve virových nebo bakteriálních buňkách k léčbě infekcí. Specifičnost léku může také snížit pravděpodobnost a závažnost nežádoucích účinků.

Nanospresso, financované Nizozemskou vědeckou agendou, používá malé přenosné kazety, které mohou lékárníci naplnit kombinací lipidových složek a terapií nukleovými kyselinami specifickými pro pacienta.

Ty se pak na místě smíchají pomocí přenosného mikrofluidního zařízení a vytvoří se espresso kapsle přizpůsobené chuti spotřebitele. Lipidové nanočástice v zařízení chrání náboj nukleové kyseliny a pomáhají tak dosáhnout správného cíle v buňce.

Výsledkem je přesně formulovaná, cílená nanomedicína, která je připravena k injekci. Protože je systém malý, samostatný a navržený nemocničními protetiky, mohl by být používán na klinikách a v nemocnicích po celém světě, což umožňuje použití nejpokročilejších léků v nemocničním prostředí.

Vyzvěte model

Nanospresso vyvolává otázky, jak tento přístup zapadá do současných zdravotnických systémů a regulačních rámců.

"Současný model nefunguje pro miliony po celém světě a věříme, že Nanospresso tuto mezeru v léčbě zaplní. Za tímto účelem se aktivně zapojujeme do diskusí s regulačními orgány a vývojáři léků o tom, jak to udělat pro pacienty," říká Schifflers.

Autoři citují historické precedenty v lékárnách: Ve 20. století lékárníci běžně připravovali léky na míru v procesu známém jako „skládání“. Uvádějí také úspěch při použití podobných platforem nukleových kyselin pro generování vakcín mRNA, například během pandemie Covid-19, a říkají, že moderní pokroky v mikrofluidikách s uzavřeným systémem umožnily takové průlomy, jako je Nanospresso.

„Naším cílem je zvýšit přístup k těmto terapiím,“ říká Estapé Senti. "Ačkoli Nanospresso zpochybňuje konvenční lékařský přístup, spolupracujeme také s regulačními orgány, abychom zajistili soulad s normami kvality, bezpečnosti a účinnosti, nástroji a ochranou."

Systém je v současné době ve formě prototypu a tým aktivně řeší technologické, vědecké, lékařské a regulační výzvy. Budoucí práce prozkoumají, jak by mohlo být Nanospresso bezpečně integrováno do skutečných zdravotnických zařízení.

Projekt Nanospresso-NL získal finanční prostředky od Nizozemské vědecké agendy, nizozemské organizace pro vědecký výzkum.

Zdroje: