Nanospresso-apparatet bringer præcisionsmedicin til hospitalsapoteker

Nanospresso-apparatet bringer præcisionsmedicin til hospitalsapoteker

En ny genterapi-leveringsanordning kan føre til, at hospitalsapoteker stiller personaliseret nanomedicin til rådighed for bestilling. Denne demokratiske tilgang til præcisionsmedicin, som offentliggjort iGrænser i videnskabkunne revolutionere, hvordan hospitaler behandler sjældne sygdomme, selv i miljøer med få ressourcer.

Sjældne sygdomme påvirker millioner af mennesker verden over, men den ensartede model for lægemiddeludvikling efterlader patienter med få behandlingsmuligheder. Nu sigter et europæisk forskningsprojekt kaldet Nanospresso på at vippe balancen til patienternes fordel ved at øge adgangen til billige skræddersyede genetik- og RNA-terapier.

Prototypen af ​​Nanospresso-enheden kombinerer to gennemprøvede teknologier - nukleinsyreterapi og lipidnanopartikler - til en bærbar produktionsenhed. Hospitalsfarmaceuter kunne bruge enheden til at fremstille sterile, injicerbare nanomedicin, der er skræddersyet til den specifikke genetiske abnormitet, der forårsager patientens tilstand, og dermed omgå behovet for centraliseret lægemiddelproduktion.

De fleste lægemidler, herunder genterapier, fremstilles i centraliserede faciliteter, en model, der virker til højvolumenmedicin, men ikke til sjældne sygdomme, der hver især påvirker et lille antal patienter. Høje produktionsomkostninger og begrænset efterspørgsel betyder, at mange sjældne sygdomme forbliver ubehandlede.

Ledet af prof. Raymond Schiffers ved UMC Utrecht kunne Nanospresso underminere disse blokkere ved at decentralisere produktionen af ​​nukleinsyrenanomedicin til det lokale hospital. Dette kan øge adgangen til disse terapier selv i miljøer med få ressourcer.

Sjældne sygdomme er en del af vores globale globale sundhedsudfordringer med hensyn til udbredelse. Deres kombinerede effekt understreger det presserende behov for en platform, der gør det muligt for hospitaler at personalisere medicin internt og on-demand. Ved at flytte produktionen til plejepunktet kunne Nanospresso hjælpe med at bringe livsændrende præcisionsmedicin inden for patienternes rækkevidde. “

Prof. Raymond Schiffer ved UMC Utrecht

Sjældne sygdomme rammer 300 millioner mennesker på verdensplan - 36 millioner i EU alene - med syv ud af ti, der starter i barndommen. Selvom hver sygdom kun rammer en lille befolkning, beskrevet af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) som ikke mere end fem ud af 10.000 mennesker, er der mellem 5.000 og 8.000 sådanne sygdomme.

"Vi bygger en vej til præcision nukleinsyre nanomedicin," siger førsteforfatter Dr. Mariona Estapé Senti, også fra UMC Utrecht. "Nanospresso kunne revolutionere måden, vi behandler sjældne sygdomme på, ved at bringe personlig medicin til flere patienter. Den letanvendelige, prisbillige enhed kunne gøre det muligt for læger at behandle sygdomme, som konventionelle metoder ikke kan."

Fra loft til skræddersyet

Nukleinsyreterapier retter sig specifikt mod de genetiske instruktioner, der er ansvarlige for defekt proteinproduktion. De er også meget tilpasningsdygtige. Ved kun at ændre sekvensen af ​​det anvendte RNA eller DNA, kan de instrueres i at behandle forskellige sygdomme og visse kræftformer, at deaktivere vigtige proteiner i virale eller bakterielle celler til at behandle infektioner. Lægemidlets specificitet kan også reducere sandsynligheden for og sværhedsgraden af ​​bivirkninger.

Nanospresso er finansieret af den hollandske videnskabsagenda og bruger små bærbare patroner, som farmaceuter kan fylde med en kombination af lipidkomponenter og patientspecifikke nukleinsyrebehandlinger.

Disse blandes derefter på stedet ved hjælp af en bærbar mikrofluidisk enhed for at skabe espresso-puder skræddersyet til forbrugerens smag. Lipid-nanopartiklerne i enheden beskytter nukleinsyreladningen og hjælper dermed med at nå det rigtige mål i cellen.

Resultatet er et præcist formuleret, målrettet nanomedicin, der er klar til injektion. Fordi systemet er lille, selvstændigt og designet af hospitalsproteser, kan det bruges på klinikker og hospitaler rundt om i verden, hvilket gør det muligt at bruge den mest avancerede medicin i hospitalsmiljøer.

Udfordr modellen

Nanospresso rejser spørgsmål om, hvordan tilgangen passer ind i de nuværende sundhedssystemer og regulatoriske rammer.

"Den nuværende model virker ikke for millioner over hele verden, og vi tror på, at Nanospresso vil udfylde dette behandlingshul. Til dette formål er vi aktivt engageret i diskussioner med regulatorer og lægemiddeludviklere om, hvordan man gør dette for patienterne," siger Schifflers.

Forfatterne citerer historiske præcedenser i apoteker: I det 20. århundrede forberedte farmaceuter rutinemæssigt tilpassede lægemidler i en proces kendt som "sammensætning". De nævner også succes med at bruge lignende nukleinsyreplatforme til at generere mRNA-vacciner, for eksempel under Covid-19-pandemien, og siger, at moderne fremskridt inden for mikrofluidik med lukkede systemer har muliggjort sådanne gennembrud som Nanospresso.

"Vores mål er at øge adgangen til disse terapier," siger Estapé Senti. "Selvom Nanospresso udfordrer den konventionelle medicinske tilgang, samarbejder vi også med regulerende myndigheder for at sikre overholdelse af kvalitets-, sikkerheds- og effektivitetsstandarder, værktøjer og beskyttelse."

Systemet er i øjeblikket i prototypeform, og teamet tager aktivt fat på de teknologiske, videnskabelige, medicinske og regulatoriske udfordringer. Fremtidigt arbejde vil undersøge, hvordan Nanospresso sikkert kan integreres i virkelige sundhedsmiljøer.

Nanospresso-NL-projektet modtog støtte fra den hollandske Science Agenda, en hollandsk organisation for videnskabelig forskning.

Kilder: