Η συσκευή Nanospresso φέρνει φάρμακα ακριβείας στα φαρμακεία των νοσοκομείων

Η συσκευή Nanospresso φέρνει φάρμακα ακριβείας στα φαρμακεία των νοσοκομείων

Μια νέα συσκευή παροχής γονιδιακής θεραπείας θα μπορούσε να οδηγήσει σε νοσοκομειακά φαρμακεία να διαθέσουν εξατομικευμένα νανοφάρμακα κατά παραγγελία. Αυτή η δημοκρατική προσέγγιση της ιατρικής ακριβείας, όπως δημοσιεύτηκε στοΌρια στην επιστήμηθα μπορούσε να φέρει επανάσταση στον τρόπο με τον οποίο τα νοσοκομεία αντιμετωπίζουν σπάνιες ασθένειες, ακόμη και σε περιβάλλοντα με χαμηλούς πόρους.

Οι σπάνιες ασθένειες επηρεάζουν εκατομμύρια σε όλο τον κόσμο, αλλά το μοντέλο ανάπτυξης φαρμάκων που ταιριάζει σε όλους αφήνει τους ασθενείς με λίγες επιλογές θεραπείας. Τώρα ένα ευρωπαϊκό ερευνητικό πρόγραμμα που ονομάζεται Nanospresso στοχεύει να ανατρέψει την ισορροπία προς όφελος των ασθενών αυξάνοντας την πρόσβαση σε χαμηλού κόστους προσαρμοσμένες θεραπείες γενετικής και RNA.

Η πρωτότυπη συσκευή Nanospresso συνδυάζει δύο αποδεδειγμένες τεχνολογίες-θεραπευτικά νουκλεϊκών οξέων και νανοσωματίδια λιπιδίων-σε μια φορητή μονάδα παραγωγής. Οι νοσοκομειακοί φαρμακοποιοί θα μπορούσαν να χρησιμοποιήσουν τη μονάδα για να παρασκευάσουν στείρα, ενέσιμα νανοφάρμακα προσαρμοσμένα στη συγκεκριμένη γενετική ανωμαλία που προκαλεί την κατάσταση του ασθενούς, παρακάμπτοντας την ανάγκη για κεντρική παραγωγή φαρμάκων.

Τα περισσότερα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων των γονιδιακών θεραπειών, κατασκευάζονται σε κεντρικές εγκαταστάσεις, ένα μοντέλο που λειτουργεί για φάρμακα μεγάλου όγκου αλλά όχι για σπάνιες ασθένειες που επηρεάζουν το καθένα μικρό αριθμό ασθενών. Το υψηλό κόστος παραγωγής και η περιορισμένη ζήτηση σημαίνουν ότι πολλές σπάνιες ασθένειες παραμένουν χωρίς θεραπεία.

Με επικεφαλής τον καθηγητή Raymond Schiffers στο UMC Utrecht, το Nanospresso θα μπορούσε να υπονομεύσει αυτούς τους αναστολείς αποκεντρώνοντας την παραγωγή νανοφαρμάκων νουκλεϊκού οξέος στο τοπικό νοσοκομείο. Αυτό θα μπορούσε να αυξήσει την πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες ακόμη και σε ρυθμίσεις χαμηλών πόρων.

Οι σπάνιες ασθένειες αποτελούν μέρος των παγκόσμιων προκλήσεων για την υγεία μας όσον αφορά τον επιπολασμό. Ο συνδυασμένος αντίκτυπός τους υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη για μια πλατφόρμα που επιτρέπει στα νοσοκομεία να εξατομικεύουν τα φάρμακα εντός και κατ' απαίτηση. Μεταφέροντας την παραγωγή στο σημείο φροντίδας, το Nanospresso θα μπορούσε να βοηθήσει να φέρει τα φάρμακα ακριβείας που αλλάζουν τη ζωή στην προσιτότητα των ασθενών. "

Καθ. Raymond Schiffer στο UMC Utrecht

Οι σπάνιες ασθένειες επηρεάζουν 300 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως - 36 εκατομμύρια μόνο στην ΕΕ - με επτά στους δέκα να ξεκινούν από την παιδική ηλικία. Αν και κάθε ασθένεια επηρεάζει μόνο έναν μικρό πληθυσμό που περιγράφεται από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ως όχι περισσότερο από πέντε στους 10.000 ανθρώπους, υπάρχουν μεταξύ 5.000 και 8.000 τέτοιες ασθένειες.

«Χτίζουμε ένα μονοπάτι προς τη νανοϊατρική νουκλεϊκών οξέων ακριβείας», λέει η πρώτη συγγραφέας Δρ. Mariona Estapé Senti, επίσης από το UMC Utrecht. "Το Nanospresso θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε τις σπάνιες ασθένειες φέρνοντας εξατομικευμένη ιατρική σε περισσότερους ασθενείς. Η εύχρηστη, προσιτή συσκευή θα μπορούσε να επιτρέψει στους επαγγελματίες του ιατρικού τομέα να θεραπεύσουν ασθένειες που οι συμβατικές προσεγγίσεις δεν μπορούν."

Από ταβάνι μέχρι tailor-made

Οι θεραπείες με νουκλεϊκό οξύ στοχεύουν συγκεκριμένα τις γενετικές οδηγίες που είναι υπεύθυνες για την ελαττωματική παραγωγή πρωτεϊνών. Είναι επίσης πολύ προσαρμόσιμα. Αλλάζοντας μόνο την αλληλουχία του RNA ή του DNA που χρησιμοποιείται, μπορούν να λάβουν οδηγίες για τη θεραπεία διαφόρων ασθενειών και ορισμένων καρκίνων, για την απενεργοποίηση σημαντικών πρωτεϊνών σε ιικά ή βακτηριακά κύτταρα για τη θεραπεία λοιμώξεων. Η ειδικότητα του φαρμάκου μπορεί επίσης να μειώσει την πιθανότητα και τη σοβαρότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών.

Χρηματοδοτούμενο από την Ολλανδική Επιστημονική Ατζέντα, το Nanospresso χρησιμοποιεί μικρά φορητά φυσίγγια που μπορούν να φορτώσουν οι φαρμακοποιοί με έναν συνδυασμό λιπιδικών συστατικών και θεραπειών νουκλεϊκών οξέων για τον ασθενή.

Στη συνέχεια, αναμειγνύονται επιτόπου χρησιμοποιώντας μια φορητή συσκευή μικρορευστοποίησης για τη δημιουργία λοβών εσπρέσο προσαρμοσμένα στα γούστα του καταναλωτή. Τα νανοσωματίδια λιπιδίων στη συσκευή προστατεύουν το φορτίο νουκλεϊκού οξέος και έτσι βοηθούν στην επίτευξη του σωστού στόχου στο κύτταρο.

Το αποτέλεσμα είναι ένα επακριβώς διαμορφωμένο, στοχευμένο νανοφάρμακο που είναι έτοιμο για ένεση. Επειδή το σύστημα είναι μικρό, αυτόνομο και σχεδιασμένο από προσθετολόγους νοσοκομείων, θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί σε κλινικές και νοσοκομεία σε όλο τον κόσμο, επιτρέποντας τη χρήση των πιο προηγμένων φαρμάκων σε νοσοκομειακά περιβάλλοντα.

Προκαλέστε το μοντέλο

Το Nanospresso εγείρει ερωτήματα σχετικά με το πώς η προσέγγιση ταιριάζει στα τρέχοντα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και στα ρυθμιστικά πλαίσια.

"Το τρέχον μοντέλο δεν λειτουργεί για εκατομμύρια σε όλο τον κόσμο και πιστεύουμε ότι το Nanospresso θα καλύψει αυτό το κενό θεραπείας. Για το σκοπό αυτό, συμμετέχουμε ενεργά σε συζητήσεις με ρυθμιστικές αρχές και προγραμματιστές φαρμάκων για το πώς να το κάνουμε αυτό για τους ασθενείς", λέει ο Schifflers.

Οι συγγραφείς αναφέρουν ιστορικά προηγούμενα στα φαρμακεία: Μέχρι τον 20ο αιώνα, οι φαρμακοποιοί παρασκεύαζαν τακτικά εξατομικευμένα φάρμακα σε μια διαδικασία γνωστή ως «σύνθεση». Επικαλούνται επίσης την επιτυχία στη χρήση παρόμοιων πλατφορμών νουκλεϊκών οξέων για τη δημιουργία εμβολίων mRNA, για παράδειγμα, κατά τη διάρκεια της πανδημίας Covid-19, και λένε ότι οι σύγχρονες εξελίξεις στη μικρορευστοποίηση κλειστού συστήματος έχουν επιτρέψει τέτοιες ανακαλύψεις όπως το Nanospresso.

«Στόχος μας είναι να αυξήσουμε την πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες», λέει ο Estapé Senti. «Αν και η Nanospresso αμφισβητεί τη συμβατική ιατρική προσέγγιση, συνεργαζόμαστε επίσης με τις ρυθμιστικές αρχές για να διασφαλίσουμε τη συμμόρφωση με τα πρότυπα, τα εργαλεία και τις προστασίες ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας».

Το σύστημα βρίσκεται επί του παρόντος σε πρωτότυπη μορφή και η ομάδα αντιμετωπίζει ενεργά τις τεχνολογικές, επιστημονικές, ιατρικές και ρυθμιστικές προκλήσεις. Μελλοντικές εργασίες θα διερευνήσουν πώς το Nanospresso θα μπορούσε να ενσωματωθεί με ασφάλεια σε πραγματικές εγκαταστάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Το έργο Nanospresso-NL έλαβε χρηματοδότηση από την Ολλανδική Επιστημονική Ατζέντα, Ολλανδικός οργανισμός για επιστημονική έρευνα.

Πηγές: