El dispositivo Nanospresso lleva la medicina de precisión a las farmacias hospitalarias

El dispositivo Nanospresso lleva la medicina de precisión a las farmacias hospitalarias

Un nuevo dispositivo de administración de terapia génica podría permitir que las farmacias hospitalarias pongan a disposición nanomedicinas personalizadas bajo pedido. Este enfoque democratizado de la medicina de precisión, publicado enLímites en la cienciapodría revolucionar la forma en que los hospitales tratan las enfermedades raras, incluso en entornos de bajos recursos.

Las enfermedades raras afectan a millones de personas en todo el mundo, pero el modelo de desarrollo de fármacos único para todos deja a los pacientes con pocas opciones de tratamiento. Ahora, un proyecto de investigación europeo llamado Nanospresso pretende inclinar la balanza a favor de los pacientes aumentando el acceso a terapias genéticas y de ARN personalizadas y de bajo coste.

El prototipo del dispositivo Nanospresso combina dos tecnologías probadas (terapia con ácido nucleico y nanopartículas de lípidos) en una unidad de fabricación portátil. Los farmacéuticos de los hospitales podrían utilizar la unidad para preparar nanomedicamentos inyectables estériles adaptados a la anomalía genética específica que causa la condición del paciente, evitando la necesidad de una producción centralizada de medicamentos.

La mayoría de los medicamentos, incluidas las terapias genéticas, se fabrican en instalaciones centralizadas, un modelo que funciona para medicamentos de gran volumen pero no para enfermedades raras que afectan a un pequeño número de pacientes. Los altos costos de fabricación y la demanda limitada significan que muchas enfermedades raras siguen sin tratar.

Dirigido por el profesor Raymond Schiffers de la UMC Utrecht, Nanospresso podría socavar estos bloqueadores descentralizando la producción de nanomedicamentos de ácido nucleico al hospital local. Esto podría aumentar el acceso a estas terapias incluso en entornos de bajos recursos.

Las enfermedades raras son parte de nuestros desafíos de salud global en términos de prevalencia. Su impacto combinado subraya la necesidad urgente de una plataforma que permita a los hospitales personalizar los medicamentos internamente y bajo demanda. Al trasladar la producción al punto de atención, Nanospresso podría ayudar a poner al alcance de los pacientes medicamentos de precisión que cambian la vida. “

Prof. Raymond Schiffer en la UMC Utrecht

Las enfermedades raras afectan a 300 millones de personas en todo el mundo (36 millones sólo en la UE), y siete de cada diez comienzan en la infancia. Aunque cada enfermedad sólo afecta a una pequeña población descrita por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en no más de cinco de cada 10.000 personas, existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades de este tipo.

"Estamos construyendo un camino hacia la nanomedicina de precisión de ácidos nucleicos", dice la primera autora, la Dra. Mariona Estapé Senti, también de la UMC Utrecht. "Nanospresso podría revolucionar la forma en que tratamos las enfermedades raras al llevar la medicina personalizada a más pacientes. El dispositivo asequible y fácil de usar podría permitir a los profesionales médicos tratar enfermedades que los enfoques convencionales no pueden".

Del techo a la medida

Las terapias con ácidos nucleicos se dirigen específicamente a las instrucciones genéticas responsables de la producción defectuosa de proteínas. También son muy adaptables. Con sólo cambiar la secuencia del ARN o ADN utilizado, se les puede instruir para tratar diversas enfermedades y ciertos cánceres, desactivar proteínas importantes en células virales o bacterianas para tratar infecciones. La especificidad del medicamento también puede reducir la probabilidad y la gravedad de los efectos secundarios.

Financiado por la Agenda Científica de los Países Bajos, Nanospresso utiliza pequeños cartuchos portátiles que los farmacéuticos pueden cargar con una combinación de componentes lipídicos y terapias de ácidos nucleicos específicas para cada paciente.

Luego se mezclan in situ utilizando un dispositivo de microfluidos portátil para crear cápsulas de espresso adaptadas al gusto del consumidor. Las nanopartículas lipídicas del dispositivo protegen la carga de ácido nucleico y ayudan así a alcanzar el objetivo correcto en la célula.

El resultado es una nanomedicina específica, formulada con precisión y lista para inyectarse. Debido a que el sistema es pequeño, autónomo y está diseñado por protesistas hospitalarios, podría usarse en clínicas y hospitales de todo el mundo, permitiendo el uso de los medicamentos más avanzados en entornos hospitalarios.

Desafía el modelo

Nanospresso plantea dudas sobre cómo encaja este enfoque en los sistemas sanitarios y los marcos regulatorios actuales.

"El modelo actual no funciona para millones de personas en todo el mundo y creemos que Nanospresso llenará esta brecha en el tratamiento. Con este fin, participamos activamente en discusiones con reguladores y desarrolladores de medicamentos sobre cómo hacer esto para los pacientes", dice Schifflers.

Los autores citan precedentes históricos en las farmacias: en el siglo XX, los farmacéuticos preparaban rutinariamente medicamentos personalizados en un proceso conocido como "composición". También citan el éxito en el uso de plataformas de ácido nucleico similares para generar vacunas de ARNm, por ejemplo, durante la pandemia de Covid-19, y dicen que los avances modernos en microfluidos de sistema cerrado han permitido avances como el Nanospresso.

"Nuestro objetivo es aumentar el acceso a estas terapias", afirma Estapé Senti. "Aunque Nanospresso desafía el enfoque médico convencional, también colaboramos con las autoridades reguladoras para garantizar el cumplimiento de los estándares, herramientas y protecciones de calidad, seguridad y eficacia".

El sistema se encuentra actualmente en forma de prototipo y el equipo está abordando activamente los desafíos tecnológicos, científicos, médicos y regulatorios. El trabajo futuro explorará cómo Nanospresso podría integrarse de forma segura en entornos sanitarios del mundo real.

El proyecto Nanospresso-NL recibió financiación de la Agenda Científica de los Países Bajos, organización holandesa para la investigación científica.

Fuentes: