Nanospresso seade toob täppisravimi haiglaapteekidesse

Nanospresso seade toob täppisravimi haiglaapteekidesse

Uus geeniteraapia manustamisseade võib viia selleni, et haiglaapteegid teevad personaalseid nanomeditsiini tellimiseks kättesaadavaks. See demokratiseeritud lähenemine täppismeditsiinile, nagu avaldati aastalPiirid teadusesvõib pöördeliselt muuta seda, kuidas haiglad ravivad haruldasi haigusi isegi vähese ressursiga tingimustes.

Haruldased haigused mõjutavad miljoneid kogu maailmas, kuid universaalne ravimiarenduse mudel jätab patsientidele vähe ravivõimalusi. Nüüd on Euroopa uurimisprojekti Nanospresso eesmärk kallutada tasakaal patsientide kasuks, suurendades juurdepääsu odavatele kohandatud geneetika- ja RNA-teraapiatele.

Nanospresso seadme prototüüp ühendab kaasaskantavaks tootmisüksuseks kaks tõestatud tehnoloogiat – nukleiinhapperavi ja lipiidide nanoosakesed. Haigla farmatseudid saaksid seda üksust kasutada steriilsete süstitavate nanoravimite valmistamiseks, mis on kohandatud patsiendi seisundit põhjustava spetsiifilise geneetilise kõrvalekalde jaoks, vältides vajadust tsentraliseeritud ravimite tootmise järele.

Enamik ravimeid, sealhulgas geeniteraapiaid, toodetakse tsentraliseeritud rajatistes – mudel, mis töötab suurte ravimite puhul, kuid mitte haruldaste haiguste puhul, millest igaüks mõjutab väikest arvu patsiente. Kõrged tootmiskulud ja piiratud nõudlus tähendavad, et paljud haruldased haigused jäävad ravimata.

Utrechti UMC prof Raymond Schiffersi juhitud Nanospresso võib neid blokaatoreid kahjustada, detsentraliseerides nukleiinhapete nanomeditsiini tootmise kohalikku haiglasse. See võib suurendada juurdepääsu nendele ravimeetoditele isegi vähese ressursiga seadetes.

Haruldased haigused on levimuse poolest osa meie ülemaailmsetest terviseprobleemidest. Nende ühine mõju rõhutab tungivat vajadust platvormi järele, mis võimaldaks haiglatel isikupärastada ravimeid ettevõttesiseselt ja nõudmisel. Tootmise üleviimisega hoolduspunkti võib Nanospresso aidata tuua elumuutvad täppisravimid patsientide käeulatusse. “

Prof. Raymond Schiffer Utrechtis UMC

Haruldased haigused mõjutavad maailmas 300 miljonit inimest – ainuüksi ELis 36 miljonit inimest – seitse kümnest saavad alguse lapsepõlves. Kuigi iga haigus mõjutab ainult väikest populatsiooni, mida Euroopa Ravimiamet (EMA) kirjeldab kuni viiel inimesel 10 000-st, on selliseid haigusi 5000–8000.

„Ehitame teed täppisnukleiinhappe nanomeditsiini poole,” ütleb esimene autor dr Mariona Estapé Senti, samuti UMC Utrechtist. "Nanospresso võib muuta haruldaste haiguste raviviisi, tuues personaliseeritud meditsiini rohkemate patsientideni. Lihtsalt kasutatav ja taskukohane seade võib võimaldada meditsiinitöötajatel ravida haigusi, mida tavapärased meetodid ei suuda."

Laest kuni rätsepatööni

Nukleiinhappeteraapiad on suunatud spetsiifiliselt geneetilistele juhistele, mis vastutavad defektse valgu tootmise eest. Nad on ka väga kohanemisvõimelised. Ainult kasutatava RNA või DNA järjestuse muutmisega saab neid juhendada mitmesuguste haiguste ja teatud vähivormide ravimiseks, viiruse- või bakterirakkudes oluliste valkude deaktiveerimiseks infektsioonide raviks. Ravimi spetsiifilisus võib vähendada ka kõrvaltoimete tõenäosust ja raskust.

Hollandi Science Agenda rahastatud Nanospresso kasutab väikeseid kaasaskantavaid kassette, mida apteekrid saavad laadida koos lipiidkomponentide ja patsiendispetsiifiliste nukleiinhappeteraapiatega.

Seejärel segatakse need kohapeal kaasaskantava mikrofluidiseadme abil, et luua tarbija maitse järgi kohandatud espressokaunad. Seadmes olevad lipiidide nanoosakesed kaitsevad nukleiinhappelaengut ja aitavad seeläbi jõuda rakus õige sihtmärgini.

Tulemuseks on täpselt koostatud, sihipäraselt valmistatud nanomeditsiin, mis on süstimiseks valmis. Kuna süsteem on väike, iseseisev ja haiglaproteeside projekteeritud, saab seda kasutada kliinikutes ja haiglates üle maailma, võimaldades haiglates kasutada kõige arenenumaid ravimeid.

Esitage modellile väljakutse

Nanospresso tekitab küsimusi selle kohta, kuidas lähenemine sobib praeguste tervishoiusüsteemide ja regulatiivsete raamistikega.

"Praegune mudel ei tööta miljonite jaoks üle maailma ja me usume, et Nanospresso täidab selle ravilünga. Selleks oleme aktiivselt kaasatud aruteludesse regulaatorite ja ravimiarendajatega, kuidas seda patsientide heaks teha," ütleb Schifflers.

Autorid viitavad ajaloolistele pretsedentidele apteekides: 20. sajandiks valmistasid apteekrid rutiinselt kohandatud ravimeid protsessis, mida tuntakse kui "ühendamist". Nad viitavad ka edule sarnaste nukleiinhappeplatvormide kasutamisel mRNA vaktsiinide genereerimiseks, näiteks Covid-19 pandeemia ajal, ja väidavad, et kaasaegsed edusammud suletud süsteemi mikrofluidika vallas on võimaldanud selliseid läbimurdeid nagu Nanospresso.

"Meie eesmärk on suurendada juurdepääsu nendele ravimeetoditele, " ütleb Estapé Senti. "Kuigi Nanospresso seab väljakutse tavameditsiini lähenemisviisile, teeme koostööd ka reguleerivate asutustega, et tagada vastavus kvaliteedi-, ohutus- ja tõhususstandarditele, tööriistadele ja kaitsemeetmetele."

Süsteem on praegu prototüübi kujul ja meeskond tegeleb aktiivselt tehnoloogiliste, teaduslike, meditsiiniliste ja regulatiivsete väljakutsetega. Tulevases töös uuritakse, kuidas saaks Nanospressot ohutult integreerida reaalsetesse tervishoiuseadetesse.

Nanospresso-NL projekt sai raha Hollandi teadusuuringute organisatsioonilt Science Agenda.

Allikad: