Nanospresso-laite tuo tarkkuuslääkkeet sairaala-apteekkiin

Nanospresso-laite tuo tarkkuuslääkkeet sairaala-apteekkiin

Uusi geeniterapia-annostelulaite voisi johtaa siihen, että sairaala-apteekit tuovat tilauksesta räätälöityjä nanolääkkeitä. Tämä demokratisoitu lähestymistapa tarkkuuslääketieteeseen, sellaisena kuin se on julkaistu vuonnaTieteen rajatvoisi mullistaa tavan, jolla sairaaloissa hoidetaan harvinaisia ​​sairauksia, jopa vähäresursseissa.

Harvinaiset sairaudet vaikuttavat miljooniin maailmanlaajuisesti, mutta yhden koon lääkekehitysmalli jättää potilaille vähän hoitovaihtoehtoja. Nanospresso-niminen eurooppalainen tutkimushanke pyrkii nyt kääntämään tasapainon potilaiden eduksi lisäämällä edullisten räätälöityjen genetiikan ja RNA-hoitojen saatavuutta.

Nanospresso-laitteen prototyyppi yhdistää kaksi todistettua teknologiaa - nukleiinihappoterapiat ja lipidinanohiukkaset - kannettavaksi tuotantoyksiköksi. Sairaalan farmaseutit voisivat käyttää yksikköä steriilien, injektoitavien nanolääkkeiden valmistukseen, jotka on räätälöity potilaan tilaa aiheuttavaan tiettyyn geneettiseen poikkeavuuteen, jolloin vältytään keskitetystä lääketuotannosta.

Suurin osa lääkkeistä, mukaan lukien geeniterapiat, valmistetaan keskitetyissä tiloissa, malli, joka toimii suurille lääkemäärille, mutta ei harvinaisille sairauksille, joista jokainen vaikuttaa pieneen määrään potilaita. Korkeat valmistuskustannukset ja rajallinen kysyntä merkitsevät sitä, että monet harvinaiset sairaudet jäävät hoitamatta.

UMC Utrechtin professori Raymond Schiffersin johtama Nanospresso voisi heikentää näitä salpaajia hajauttamalla nukleiinihapponanolääkkeiden tuotannon paikalliseen sairaalaan. Tämä voisi lisätä näiden hoitojen saatavuutta myös vähäresursseissa.

Harvinaiset sairaudet ovat osa maailmanlaajuisia maailmanlaajuisia terveyshaasteitamme esiintyvyyden suhteen. Niiden yhteisvaikutus korostaa pikaista tarvetta luoda alusta, jonka avulla sairaalat voivat personoida lääkkeitä talon sisällä ja tarpeen mukaan. Siirtämällä tuotannon hoitoon Nanospresso voi auttaa tuomaan elämää muuttavat tarkkuuslääkkeet potilaiden ulottuville. "

Professori Raymond Schiffer, UMC Utrecht

Harvinaisista sairauksista kärsii 300 miljoonaa ihmistä maailmanlaajuisesti – 36 miljoonaa pelkästään EU:ssa – ja seitsemän kymmenestä alkaa lapsuudessa. Vaikka jokainen sairaus vaikuttaa vain pieneen väestöön, jonka Euroopan lääkevirasto (EMA) kuvailee enintään viidelle ihmiselle 10 000:sta, tällaisia ​​sairauksia on 5 000–8 000.

"Rakennamme tietä täsmälliseen nukleiinihapponanolääketieteeseen", sanoo ensimmäinen kirjoittaja tohtori Mariona Estapé Senti, myös UMC Utrechtista. "Nanospresso voisi mullistaa harvinaisten sairauksien hoitotavan tuomalla henkilökohtaista lääkettä useammille potilaille. Helppokäyttöinen ja edullinen laite voisi antaa lääketieteen ammattilaisille mahdollisuuden hoitaa sairauksia, joita perinteiset menetelmät eivät pysty."

Katosta mittatilaustyönä

Nukleiinihappohoidot kohdistuvat erityisesti geneettisiin ohjeisiin, jotka ovat vastuussa viallisesta proteiinituotannosta. Ne ovat myös erittäin mukautuvia. Vain muuttamalla käytetyn RNA:n tai DNA:n sekvenssiä ne voidaan ohjata hoitamaan erilaisia ​​sairauksia ja tiettyjä syöpiä, deaktivoimaan tärkeitä proteiineja virus- tai bakteerisoluissa infektioiden hoitamiseksi. Lääkkeen spesifisyys voi myös vähentää sivuvaikutusten todennäköisyyttä ja vakavuutta.

Alankomaiden Science Agendan rahoittama Nanospresso käyttää pieniä kannettavia patruunoita, joihin farmaseutit voivat ladata yhdistelmän lipidikomponentteja ja potilaskohtaisia ​​nukleiinihappohoitoja.

Nämä sekoitetaan sitten paikan päällä kannettavalla mikrofluidilaitteella, jolloin luodaan kuluttajan maun mukaan räätälöityjä espressopavuja. Laitteen lipidinanohiukkaset suojaavat nukleiinihappovarausta ja auttavat siten saavuttamaan oikean kohteen solussa.

Tuloksena on tarkasti muotoiltu, kohdennettu nanolääketiede, joka on valmis injektioon. Koska järjestelmä on pieni, itsenäinen ja sairaalan proteesien suunnittelema, sitä voitaisiin käyttää klinikoissa ja sairaaloissa ympäri maailmaa, mikä mahdollistaa edistyneimpien lääkkeiden käytön sairaalaympäristössä.

Haasta malli

Nanospresso herättää kysymyksiä siitä, kuinka lähestymistapa sopii nykyisiin terveydenhuoltojärjestelmiin ja sääntelykehykseen.

"Nykyinen malli ei toimi miljoonille ympäri maailmaa, ja uskomme, että Nanospresso täyttää tämän hoitovajeen. Tätä varten käymme aktiivisesti keskusteluja sääntelyviranomaisten ja lääkekehittäjien kanssa siitä, miten tämä tehdään potilaiden hyväksi", Schifflers sanoo.

Kirjoittajat mainitsevat historiallisia ennakkotapauksia apteekeissa: 1900-luvulle mennessä farmaseutit valmistivat rutiininomaisesti räätälöityjä lääkkeitä prosessissa, joka tunnetaan nimellä "yhdistettäminen". He mainitsevat myös menestyksen samankaltaisten nukleiinihappoalustojen käytössä mRNA-rokotteiden tuottamisessa esimerkiksi Covid-19-pandemian aikana, ja sanovat, että suljetun järjestelmän mikrofluidiikan nykyaikaiset edistysaskeleet ovat mahdollistaneet Nanospresson kaltaiset läpimurrot.

"Tavoitteemme on lisätä näiden hoitojen saatavuutta", Estapé Senti sanoo. "Vaikka Nanospresso haastaa perinteisen lääketieteellisen lähestymistavan, teemme myös yhteistyötä sääntelyviranomaisten kanssa varmistaaksemme laatu-, turvallisuus- ja tehokkuusstandardien, työkalujen ja suojausten noudattamisen."

Järjestelmä on tällä hetkellä prototyyppimuodossa, ja tiimi vastaa aktiivisesti teknologisiin, tieteellisiin, lääketieteellisiin ja sääntelyyn liittyviin haasteisiin. Tulevaisuudessa tutkitaan, kuinka Nanospresso voitaisiin integroida turvallisesti todellisiin terveydenhuoltoympäristöihin.

Nanospresso-NL-projekti sai rahoitusta Alankomaiden Science Agendalta, hollantilaiselta tieteellistä tutkimusta harjoittavalta organisaatiolta.

Lähteet: