L'appareil Nanospresso apporte la médecine de précision aux pharmacies hospitalières

L'appareil Nanospresso apporte la médecine de précision aux pharmacies hospitalières

Un nouveau dispositif d’administration de thérapie génique pourrait amener les pharmacies hospitalières à proposer sur commande des nanomédicaments personnalisés. Cette approche démocratisée de la médecine de précision, telle que publiée dansLimites de la sciencepourrait révolutionner la manière dont les hôpitaux traitent les maladies rares, même dans les contextes à faibles ressources.

Les maladies rares touchent des millions de personnes dans le monde, mais le modèle unique de développement de médicaments laisse aux patients peu d’options de traitement. Aujourd'hui, un projet de recherche européen appelé Nanospresso vise à faire pencher la balance en faveur des patients en augmentant l'accès à des thérapies génétiques et à ARN adaptées à faible coût.

Le prototype de l'appareil Nanospresso combine deux technologies éprouvées - les acides nucléiques thérapeutiques et les nanoparticules lipidiques - dans une unité de fabrication portable. Les pharmaciens hospitaliers pourraient utiliser l'unité pour préparer des nanomédicaments stériles et injectables adaptés à l'anomalie génétique spécifique à l'origine de l'état du patient, évitant ainsi la nécessité d'une production centralisée de médicaments.

La plupart des médicaments, y compris les thérapies géniques, sont fabriqués dans des installations centralisées, un modèle qui fonctionne pour les médicaments en grande quantité mais pas pour les maladies rares qui touchent chacune un petit nombre de patients. Les coûts de fabrication élevés et la demande limitée signifient que de nombreuses maladies rares restent non traitées.

Dirigé par le professeur Raymond Schiffers de l'UMC Utrecht, Nanospresso pourrait miner ces bloqueurs en décentralisant la production de nanomédicaments d'acide nucléique vers l'hôpital local. Cela pourrait accroître l’accès à ces thérapies, même dans les contextes à faibles ressources.

Les maladies rares font partie des défis de santé mondiaux en termes de prévalence. Leur impact combiné souligne le besoin urgent d’une plateforme permettant aux hôpitaux de personnaliser les médicaments en interne et à la demande. En déplaçant la production sur le lieu de soins, Nanospresso pourrait contribuer à mettre à la portée des patients des médicaments de précision qui changent la vie. "

Professeur Raymond Schiffer à l'UMC Utrecht

Les maladies rares touchent 300 millions de personnes dans le monde – 36 millions dans la seule UE – et sept sur dix apparaissent dès l'enfance. Bien que chaque maladie ne touche qu'une petite population décrite par l'Agence européenne des médicaments (EMA) comme ne dépassant pas cinq personnes sur 10 000, il existe entre 5 000 et 8 000 de ces maladies.

«Nous ouvrons la voie à une nanomédecine de précision des acides nucléiques», déclare la première auteure, le Dr Mariona Estapé Senti, également de l'UMC Utrecht. "Nanospresso pourrait révolutionner la façon dont nous traitons les maladies rares en apportant la médecine personnalisée à un plus grand nombre de patients. Cet appareil facile à utiliser et abordable pourrait permettre aux professionnels de la santé de traiter des maladies que les approches conventionnelles ne peuvent pas traiter."

Du plafond au sur-mesure

Les thérapies à base d'acides nucléiques ciblent spécifiquement les instructions génétiques responsables d'une production défectueuse de protéines. Ils sont également très adaptables. En modifiant uniquement la séquence de l'ARN ou de l'ADN utilisé, ils peuvent être chargés de traiter diverses maladies et certains cancers, de désactiver des protéines importantes dans les cellules virales ou bactériennes pour traiter des infections. La spécificité du médicament peut également réduire la probabilité et la gravité des effets secondaires.

Financé par le Programme scientifique néerlandais, Nanospresso utilise de petites cartouches portables que les pharmaciens peuvent charger avec une combinaison de composants lipidiques et de thérapies à base d'acide nucléique spécifiques au patient.

Celles-ci sont ensuite mélangées sur place à l'aide d'un dispositif microfluidique portable pour créer des dosettes d'espresso adaptées au goût du consommateur. Les nanoparticules lipidiques contenues dans l'appareil protègent la charge d'acide nucléique et aident ainsi à atteindre la bonne cible dans la cellule.

Le résultat est un nanomédicament ciblé, formulé avec précision et prêt à être injecté. Étant donné que le système est petit, autonome et conçu par des prothésistes hospitaliers, il pourrait être utilisé dans des cliniques et des hôpitaux du monde entier, permettant ainsi d'utiliser les médicaments les plus avancés en milieu hospitalier.

Contester le modèle

Nanospresso soulève des questions sur la façon dont l'approche s'intègre dans les systèmes de santé et les cadres réglementaires actuels.

"Le modèle actuel ne fonctionne pas pour des millions de personnes dans le monde et nous pensons que Nanospresso comblera cette lacune en matière de traitement. À cette fin, nous sommes activement engagés dans des discussions avec les régulateurs et les développeurs de médicaments sur la manière de procéder pour les patients", déclare Schifflers.

Les auteurs citent des précédents historiques dans les pharmacies : au 20e siècle, les pharmaciens préparaient régulièrement des médicaments personnalisés selon un processus appelé « composition ». Ils citent également le succès de l’utilisation de plates-formes d’acide nucléique similaires pour générer des vaccins à ARNm, par exemple pendant la pandémie de Covid-19, et affirment que les progrès modernes de la microfluidique en système fermé ont permis des percées telles que Nanospresso.

« Notre objectif est d'accroître l'accès à ces thérapies », précise Estapé Senti. "Bien que Nanospresso remette en question l'approche médicale conventionnelle, nous nous engageons également auprès des autorités réglementaires pour garantir le respect des normes, outils et protections de qualité, de sécurité et d'efficacité."

Le système est actuellement sous forme de prototype et l’équipe relève activement les défis technologiques, scientifiques, médicaux et réglementaires. Les travaux futurs exploreront comment Nanospresso pourrait être intégré en toute sécurité dans des environnements de soins de santé réels.

Le projet Nanospresso-NL a reçu un financement du Dutch Science Agenda, une organisation néerlandaise pour la recherche scientifique.

Sources :