Uređaj Nanospresso donosi preciznu medicinu u bolničke ljekarne

Uređaj Nanospresso donosi preciznu medicinu u bolničke ljekarne

Novi uređaj za isporuku genske terapije mogao bi dovesti do toga da bolničke ljekarne učine personalizirane nanolijekove dostupnima za narudžbu. Ovaj demokratizirani pristup preciznoj medicini, kako je objavljeno uGranice u znanostimogao revolucionirati način na koji bolnice liječe rijetke bolesti, čak i u okruženjima s malo resursa.

Rijetke bolesti pogađaju milijune diljem svijeta, ali model razvoja lijeka koji odgovara svima pacijentima ostavlja malo mogućnosti liječenja. Sada europski istraživački projekt pod nazivom Nanospresso ima za cilj preokrenuti ravnotežu u korist pacijenata povećanjem pristupa jeftinoj prilagođenoj genetici i RNA terapijama.

Prototip Nanospresso uređaja kombinira dvije provjerene tehnologije - terapeutike nukleinske kiseline i lipidne nanočestice - u prijenosnu proizvodnu jedinicu. Bolnički ljekarnici mogli bi koristiti jedinicu za pripremu sterilnih nanolijekova za injekcije prilagođenih specifičnim genetskim abnormalnostima koje uzrokuju stanje pacijenta, zaobilazeći potrebu za centraliziranom proizvodnjom lijekova.

Većina lijekova, uključujući genske terapije, proizvodi se u centraliziranim pogonima, što je model koji funkcionira za velike količine lijekova, ali ne i za rijetke bolesti od kojih svaka pogađa mali broj pacijenata. Visoki troškovi proizvodnje i ograničena potražnja znače da mnoge rijetke bolesti ostaju neliječene.

Pod vodstvom prof. Raymonda Schiffersa s UMC Utrecht, Nanospresso bi mogao potkopati ove blokatore decentraliziranjem proizvodnje nanolijekova nukleinske kiseline u lokalnu bolnicu. To bi moglo povećati pristup tim terapijama čak iu uvjetima s malo resursa.

Rijetke bolesti dio su naših globalnih globalnih zdravstvenih izazova u smislu prevalencije. Njihov zajednički učinak naglašava hitnu potrebu za platformom koja bolnicama omogućuje personalizaciju lijekova unutar kuće i na zahtjev. Premještanjem proizvodnje na točku skrbi, Nanospresso bi mogao pomoći da pacijentima budu dostupni precizni lijekovi koji mijenjaju život. “

Prof. Raymond Schiffer na UMC Utrecht

Rijetke bolesti pogađaju 300 milijuna ljudi diljem svijeta - 36 milijuna samo u EU - od kojih sedam od deset počinje u djetinjstvu. Iako svaka bolest pogađa samo malu populaciju koju je Europska agencija za lijekove (EMA) opisala kao ne više od pet na 10.000 ljudi, postoji između 5.000 i 8.000 takvih bolesti.

"Gradimo put do precizne nanomedicine nukleinskih kiselina", kaže prva autorica dr. Mariona Estapé Senti, također s UMC Utrecht. "Nanospresso bi mogao revolucionirati način na koji liječimo rijetke bolesti dovodeći personaliziranu medicinu većem broju pacijenata. Uređaj jednostavan za korištenje, pristupačan uređaj mogao bi omogućiti medicinskim stručnjacima liječenje bolesti koje konvencionalni pristupi ne mogu."

Od stropa do izrade po mjeri

Terapije nukleinske kiseline specifično ciljaju genetske upute odgovorne za neispravnu proizvodnju proteina. Također su vrlo prilagodljivi. Samo promjenom sekvence korištene RNA ili DNA, može im se dati upute za liječenje raznih bolesti i određenih vrsta raka, za deaktiviranje važnih proteina u virusnim ili bakterijskim stanicama za liječenje infekcija. Specifičnost lijeka također može smanjiti vjerojatnost i težinu nuspojava.

Financiran od strane Nizozemske znanstvene agende, Nanospresso koristi male prijenosne uloške koje farmaceuti mogu napuniti kombinacijom lipidnih komponenti i terapija nukleinske kiseline specifičnih za pacijenta.

Oni se zatim miješaju na licu mjesta pomoću prijenosnog mikrofluidnog uređaja kako bi se stvorile espresso kapsule prilagođene ukusu potrošača. Nanočestice lipida u uređaju štite naboj nukleinske kiseline i tako pomažu u postizanju točne mete u stanici.

Rezultat je precizno formuliran, ciljani nanolijek spreman za ubrizgavanje. Budući da je sustav malen, samostalan i dizajniran od strane bolničkih protetičara, mogao bi se koristiti u klinikama i bolnicama diljem svijeta, omogućujući korištenje najnaprednijih lijekova u bolničkim okruženjima.

Izazovite model

Nanospresso postavlja pitanja o tome kako se pristup uklapa u trenutne zdravstvene sustave i regulatorne okvire.

"Trenutni model ne funkcionira za milijune diljem svijeta i vjerujemo da će Nanospresso popuniti ovu prazninu u liječenju. U tu svrhu aktivno smo uključeni u rasprave s regulatorima i razvojnim stručnjacima o tome kako to učiniti za pacijente", kaže Schifflers.

Autori citiraju povijesne presedane u ljekarnama: Do 20. stoljeća ljekarnici su rutinski pripremali prilagođene lijekove u procesu poznatom kao "kompoundiranje". Oni također navode uspjeh u korištenju sličnih platformi nukleinske kiseline za generiranje mRNA cjepiva, na primjer, tijekom pandemije Covid-19, i kažu da je moderni napredak u mikrofluidici zatvorenog sustava omogućio takva otkrića kao što je Nanospresso.

"Naš cilj je povećati pristup ovim terapijama", kaže Estapé Senti. "Iako Nanospresso dovodi u pitanje konvencionalni medicinski pristup, također surađujemo s regulatornim tijelima kako bismo osigurali usklađenost sa standardima kvalitete, sigurnosti i učinkovitosti, alatima i zaštitama."

Sustav je trenutno u obliku prototipa i tim se aktivno bavi tehnološkim, znanstvenim, medicinskim i regulatornim izazovima. Budući rad će istražiti kako bi se Nanospresso mogao sigurno integrirati u stvarne zdravstvene postavke.

Projekt Nanospresso-NL financiran je od Nizozemske znanstvene agende, nizozemske organizacije za znanstvena istraživanja.

Izvori: