A Nanospresso készülék precíziós gyógyszert juttat el a kórházi gyógyszertárakba

A Nanospresso készülék precíziós gyógyszert juttat el a kórházi gyógyszertárakba

Egy új génterápiás adagolóeszközzel a kórházi gyógyszertárak személyre szabott nanomedicinákat tehetnek elérhetővé megrendelésre. A precíziós gyógyászatnak ez a demokratizált megközelítése, amint azt ben közzétettékA tudomány határaiforradalmasíthatja a ritka betegségek kórházi kezelését, még alacsony erőforrások mellett is.

A ritka betegségek milliókat érintenek világszerte, de az egy méretben alkalmazható gyógyszerfejlesztési modell kevés kezelési lehetőséget hagy a betegeknek. Most a Nanospresso nevű európai kutatási projekt célja, hogy a betegek javára billentse az egyensúlyt azáltal, hogy növeli az alacsony költségű, testreszabott genetikai és RNS-terápiákhoz való hozzáférést.

A prototípus Nanospresso készülék két bevált technológiát – a nukleinsav-terápiát és a lipid nanorészecskéket – kombinál egy hordozható gyártóegységben. A kórházi gyógyszerészek az egységet steril, injekciózható nanomedicinák készítésére használhatják, amelyek a beteg állapotát okozó specifikus genetikai rendellenességhez igazodnak, megkerülve a központosított gyógyszergyártás szükségességét.

A legtöbb gyógyszert, beleértve a génterápiákat is, központosított létesítményekben állítják elő, ez a modell nagy mennyiségű gyógyszer esetében működik, de ritka betegségek esetén nem, amelyek mindegyike kis számú beteget érint. A magas gyártási költségek és a korlátozott kereslet azt jelenti, hogy sok ritka betegség kezeletlen marad.

Prof. Raymond Schiffers vezetésével az UMC Utrechtben a Nanospresso alááshatja ezeket a blokkolókat azáltal, hogy a nukleinsav nanomedicinák gyártását a helyi kórházba decentralizálja. Ez még alacsony erőforrások mellett is növelheti a terápiákhoz való hozzáférést.

A ritka betegségek elterjedtsége tekintetében globális globális egészségügyi kihívásaink részét képezik. Ezek együttes hatása alátámasztja, hogy sürgősen szükség van egy olyan platformra, amely lehetővé teszi a kórházak számára, hogy házon belül és igény szerint személyre szabják a gyógyszereket. Azáltal, hogy a gyártást az ellátás helyére helyezi át, a Nanospresso hozzájárulhat ahhoz, hogy az életet megváltoztató precíziós gyógyszereket a betegek elérhesse. "

Prof. Raymond Schiffer, UMC Utrecht

A ritka betegségek világszerte 300 millió embert érintenek – csak az EU-ban 36 milliót –, és tízből hét gyermekkorban kezdődik. Bár az egyes betegségek csak egy kis populációt érintenek, az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) szerint 10 000 emberből nem több, mint öt, az ilyen betegségek száma 5000 és 8000 között van.

„Út építünk a precíziós nukleinsav nanomedicina felé” – mondja az első szerző, Dr. Mariona Estapé Senti, szintén az UMC Utrechtből. "A Nanospresso forradalmasíthatja a ritka betegségek kezelésének módját azáltal, hogy személyre szabott gyógyszert biztosít több beteg számára. A könnyen használható, megfizethető eszköz lehetővé teheti az egészségügyi szakemberek számára olyan betegségek kezelését, amelyekre a hagyományos módszerek nem képesek."

A mennyezettől a személyre szabottig

A nukleinsav-terápiák kifejezetten a hibás fehérjetermelésért felelős genetikai utasításokat célozzák meg. Nagyon alkalmazkodóak is. Csak az alkalmazott RNS vagy DNS szekvenciájának megváltoztatásával utasíthatók különféle betegségek és bizonyos rákos megbetegedések kezelésére, a vírus- vagy bakteriális sejtekben lévő fontos fehérjék deaktiválására a fertőzések kezelésére. A gyógyszer specifikussága csökkentheti a mellékhatások valószínűségét és súlyosságát is.

A Holland Science Agenda által finanszírozott Nanospresso kisméretű hordozható patronokat használ, amelyeket a gyógyszerészek lipidkomponensek és betegspecifikus nukleinsav-terápiák kombinációjával tölthetnek be.

Ezeket azután a helyszínen összekeverik egy hordozható mikrofluidikus eszközzel, hogy a fogyasztó ízlésére szabott eszpresszóhüvelyeket készítsenek. A készülékben található lipid nanorészecskék védik a nukleinsav töltést, és így segítik a megfelelő cél elérését a sejtben.

Az eredmény egy pontosan összeállított, célzott nanomedicina, amely készen áll az injekciózásra. Mivel a rendszer kicsi, önálló és kórházi protézisek által tervezett, a világ klinikáiban és kórházaiban használható, lehetővé téve a legfejlettebb gyógyszerek kórházi alkalmazását.

Kihívás a modell

A Nanospresso kérdéseket vet fel azzal kapcsolatban, hogy a megközelítés hogyan illeszkedik a jelenlegi egészségügyi rendszerekhez és szabályozási keretekhez.

"A jelenlegi modell nem működik milliók számára szerte a világon, és úgy gondoljuk, hogy a Nanospresso be fogja tölteni ezt a kezelési hiányt. Ennek érdekében aktívan részt veszünk a szabályozókkal és a gyógyszerfejlesztőkkel folytatott megbeszélésekben arról, hogyan tegyük ezt a betegek számára" - mondja Schifflers.

A szerzők történelmi precedenseket idéznek a gyógyszertárakban: a 20. századra a gyógyszerészek rutinszerűen személyre szabott gyógyszereket készítettek az úgynevezett „összeállítás” során. Arra is hivatkoznak, hogy sikerült hasonló nukleinsavplatformokat használni mRNS-vakcinák előállítására, például a Covid-19 világjárvány idején, és azt mondják, hogy a zárt rendszerű mikrofluidika modern fejlődése olyan áttörést tett lehetővé, mint a Nanospresso.

„Célunk, hogy növeljük ezekhez a terápiákhoz való hozzáférést” – mondja Estapé Senti. „Bár a Nanospresso kihívás elé állítja a hagyományos orvosi megközelítést, a szabályozó hatóságokkal is együttműködünk a minőségi, biztonsági és hatékonysági szabványok, eszközök és védelem betartása érdekében.”

A rendszer jelenleg prototípus formájában van, és a csapat aktívan foglalkozik a technológiai, tudományos, orvosi és szabályozási kihívásokkal. A jövőbeni munka azt vizsgálja majd, hogyan lehetne a Nanospresso-t biztonságosan integrálni a valós egészségügyi környezetbe.

A Nanospresso-NL projekt támogatást kapott a Holland Science Agendától, a tudományos kutatás holland szervezetétől.

Források: