Il dispositivo Nanospresso porta la medicina di precisione nelle farmacie ospedaliere

Il dispositivo Nanospresso porta la medicina di precisione nelle farmacie ospedaliere

Un nuovo dispositivo per la somministrazione della terapia genica potrebbe portare le farmacie ospedaliere a rendere disponibili su ordinazione nanomedicinali personalizzati. Questo approccio democratizzato alla medicina di precisione, come pubblicato inLimiti nella scienzapotrebbe rivoluzionare il modo in cui gli ospedali trattano le malattie rare, anche in contesti con risorse limitate.

Le malattie rare colpiscono milioni di persone in tutto il mondo, ma il modello di sviluppo di farmaci unici per tutti lascia ai pazienti poche opzioni terapeutiche. Ora un progetto di ricerca europeo chiamato Nanospresso mira a spostare l’ago della bilancia a favore dei pazienti aumentando l’accesso a terapie genetiche e RNA personalizzate e a basso costo.

Il prototipo del dispositivo Nanospresso combina due tecnologie collaudate – terapie a base di acidi nucleici e nanoparticelle lipidiche – in un’unità di produzione portatile. I farmacisti ospedalieri potrebbero utilizzare l'unità per preparare nanomedicinali sterili e iniettabili su misura per la specifica anomalia genetica che causa la condizione del paziente, evitando la necessità di una produzione centralizzata del farmaco.

La maggior parte dei farmaci, comprese le terapie geniche, sono prodotti in strutture centralizzate, un modello che funziona per i farmaci ad alto volume ma non per le malattie rare che colpiscono ciascuna un piccolo numero di pazienti. Gli elevati costi di produzione e la domanda limitata fanno sì che molte malattie rare rimangano non trattate.

Guidato dal Prof. Raymond Schiffers dell’UMC Utrecht, Nanospresso potrebbe indebolire questi bloccanti decentralizzando la produzione di nanomedicinali a base di acidi nucleici all’ospedale locale. Ciò potrebbe aumentare l’accesso a queste terapie anche in contesti con risorse limitate.

Le malattie rare fanno parte delle nostre sfide sanitarie globali in termini di prevalenza. Il loro impatto combinato sottolinea l’urgente necessità di una piattaforma che consenta agli ospedali di personalizzare i farmaci internamente e su richiesta. Spostando la produzione presso il punto di cura, Nanospresso potrebbe contribuire a mettere a portata di mano dei pazienti farmaci di precisione che cambiano la vita. “

Prof. Raymond Schiffer all'UMC Utrecht

Le malattie rare colpiscono 300 milioni di persone in tutto il mondo - 36 milioni nella sola UE - e sette su dieci iniziano durante l'infanzia. Sebbene ciascuna malattia colpisca solo una piccola popolazione descritta dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) come non più di cinque persone su 10.000, esistono tra 5.000 e 8.000 di tali malattie.

“Stiamo costruendo un percorso verso la nanomedicina di precisione degli acidi nucleici”, afferma la prima autrice, la dott.ssa Mariona Estapé Senti, anche lei dell’UMC Utrecht. "Nanospresso potrebbe rivoluzionare il modo in cui trattiamo le malattie rare portando la medicina personalizzata a un numero maggiore di pazienti. Il dispositivo, facile da usare e conveniente, potrebbe consentire ai professionisti medici di curare malattie che gli approcci convenzionali non possono."

Dal soffitto al su misura

Le terapie con acidi nucleici mirano specificamente alle istruzioni genetiche responsabili della produzione difettosa di proteine. Sono anche molto adattabili. Cambiando solo la sequenza dell'RNA o del DNA utilizzati, possono essere istruiti a curare varie malattie e alcuni tumori, a disattivare importanti proteine ​​nelle cellule virali o batteriche per curare le infezioni. La specificità del medicinale può anche ridurre la probabilità e la gravità degli effetti collaterali.

Finanziato dall’Agenda scientifica olandese, Nanospresso utilizza piccole cartucce portatili che i farmacisti possono caricare con una combinazione di componenti lipidici e terapie a base di acidi nucleici specifiche per il paziente.

Questi vengono poi miscelati in loco utilizzando un dispositivo microfluidico portatile per creare cialde per espresso su misura per il gusto del consumatore. Le nanoparticelle lipidiche presenti nel dispositivo proteggono la carica dell'acido nucleico e aiutano così a raggiungere il bersaglio corretto nella cellula.

Il risultato è una nanomedicina mirata e formulata con precisione, pronta per l'iniezione. Poiché il sistema è piccolo, autonomo e progettato da protesisti ospedalieri, potrebbe essere utilizzato nelle cliniche e negli ospedali di tutto il mondo, consentendo l’utilizzo dei farmaci più avanzati in ambito ospedaliero.

Sfida il modello

Nanospresso solleva interrogativi su come l’approccio si adatti agli attuali sistemi sanitari e ai quadri normativi.

"Il modello attuale non funziona per milioni di persone in tutto il mondo e crediamo che Nanospresso colmerà questa lacuna terapeutica. A tal fine, siamo attivamente impegnati nelle discussioni con gli enti regolatori e gli sviluppatori di farmaci su come farlo per i pazienti", afferma Schifflers.

Gli autori citano precedenti storici nelle farmacie: nel 20° secolo, i farmacisti preparavano abitualmente farmaci personalizzati in un processo noto come “compounding”. Citano anche il successo nell’utilizzo di piattaforme simili di acidi nucleici per generare vaccini mRNA, ad esempio, durante la pandemia di Covid-19, e affermano che i progressi moderni nella microfluidica a sistema chiuso hanno consentito scoperte come Nanospresso.

“Il nostro obiettivo è aumentare l’accesso a queste terapie”, afferma Estapé Senti. “Sebbene Nanospresso sfidi l’approccio medico convenzionale, collaboriamo anche con le autorità di regolamentazione per garantire la conformità con standard, strumenti e protezioni di qualità, sicurezza ed efficacia”.

Il sistema è attualmente in forma di prototipo e il team sta affrontando attivamente le sfide tecnologiche, scientifiche, mediche e normative. Il lavoro futuro esplorerà come Nanospresso potrebbe essere integrato in modo sicuro in contesti sanitari reali.

Il progetto Nanospresso-NL ha ricevuto finanziamenti dalla Netherlands Science Agenda, organizzazione olandese per la ricerca scientifica.

Fonti: