Nanospresso prietaisas atneša tikslius vaistus į ligoninių vaistines

Nanospresso prietaisas atneša tikslius vaistus į ligoninių vaistines

Naujas genų terapijos pristatymo prietaisas gali padėti ligoninių vaistinėms užsisakyti individualizuotų nanomedicinų. Šis demokratizuotas požiūris į tiksliąją mediciną, paskelbtas mMokslo ribosgali pakeisti revoliuciją, kaip ligoninės gydo retas ligas, net ir mažai išteklių turinčiose aplinkose.

Retomis ligomis serga milijonai žmonių visame pasaulyje, tačiau taikant universalių vaistų kūrimo modelį pacientams lieka nedaug gydymo galimybių. Dabar Europos mokslinių tyrimų projektu „Nanospresso“ siekiama pakeisti pusiausvyrą pacientų naudai didinant prieigą prie nebrangių pritaikytų genetikos ir RNR terapijų.

Nanospresso prietaiso prototipas sujungia dvi patikrintas technologijas – nukleino rūgščių terapiją ir lipidų nanodaleles – į nešiojamą gamybos įrenginį. Ligoninės vaistininkai galėtų naudoti šį skyrių, kad paruoštų sterilius, injekcinius nanomedicinus, pritaikytus prie specifinės genetinės anomalijos, sukeliančios paciento būklę, apeinant centralizuotos vaistų gamybos poreikį.

Dauguma vaistų, įskaitant genų terapiją, yra gaminami centralizuotose patalpose – modelis, tinkantis didelės apimties vaistams, bet ne retoms ligoms, kuriomis serga nedaugelis pacientų. Didelės gamybos sąnaudos ir ribota paklausa reiškia, kad daugelis retų ligų lieka negydomos.

Utrechto UMC prof. Raymondo Schifferso vadovaujama „Nanospresso“ gali pakenkti šiems blokatoriams, decentralizavusi nukleorūgščių nanomedicinos gamybą vietos ligoninei. Tai gali padidinti prieigą prie šių gydymo būdų net ir mažai išteklių turinčiomis sąlygomis.

Retos ligos yra mūsų pasaulinių pasaulinių sveikatos problemų dalis, kalbant apie paplitimą. Jų bendras poveikis pabrėžia, kad skubiai reikia platformos, kuri leistų ligoninėms individualizuoti vaistus namuose ir pagal poreikį. Perkeldama gamybą į priežiūros vietą, „Nanospresso“ galėtų padėti pacientams pasiekti gyvenimą keičiančius tikslius vaistus. “

Prof. Raymondas Schifferis iš Utrechto UMC

Retomis ligomis serga 300 milijonų žmonių visame pasaulyje – 36 milijonai vien ES – septyni iš dešimties serga vaikystėje. Nors kiekviena liga serga tik nedidelė populiacija, Europos vaistų agentūros (EMA) apibūdinta kaip ne daugiau kaip 5 iš 10 000 žmonių, tokių ligų yra nuo 5 000 iki 8 000.

„Mes tiesiame kelią į tikslią nukleorūgščių nanomediciną“, – sako pirmoji autorė dr. Mariona Estapé Senti, taip pat iš Utrechto UMC. "Nanospresso gali pakeisti retų ligų gydymo būdą, nes daugiau pacientų galėtų pritaikyti individualiai pritaikytą mediciną. Lengvai naudojamas ir prieinamas prietaisas leistų medicinos specialistams gydyti ligas, kurių negalima gydyti įprastais metodais."

Nuo lubų iki individualaus

Nukleino rūgščių terapija konkrečiai nukreipta į genetines instrukcijas, atsakingas už netinkamą baltymų gamybą. Jie taip pat labai pritaikomi. Tik pakeitus naudojamos RNR ar DNR seką, jiems gali būti nurodyta gydyti įvairias ligas ir tam tikrus vėžio atvejus, deaktyvuoti svarbius baltymus virusinėse ar bakterinėse ląstelėse infekcijoms gydyti. Vaisto specifiškumas taip pat gali sumažinti šalutinio poveikio tikimybę ir sunkumą.

Finansuojama Nyderlandų mokslo darbotvarkės, „Nanospresso“ naudoja mažas nešiojamas kasetes, kurias vaistininkai gali įkelti lipidų komponentų deriniu ir pacientui būdingu nukleino rūgščių terapijos būdu.

Tada jie sumaišomi vietoje, naudojant nešiojamąjį mikrofluidinį įrenginį, kad būtų sukurtos pagal vartotojo skonį pritaikytos espreso ankštys. Įrenginyje esančios lipidų nanodalelės apsaugo nukleino rūgšties krūvį ir taip padeda pasiekti teisingą taikinį ląstelėje.

Rezultatas – tiksliai suformuluota, tikslinga nanomedicina, paruošta injekcijai. Kadangi sistema yra maža, savarankiška ir sukurta ligoninių protezuotojų, ji gali būti naudojama klinikose ir ligoninėse visame pasaulyje, todėl ligoninėse galima naudoti pažangiausius vaistus.

Mesk iššūkį modeliui

Nanospresso kelia klausimų, kaip šis metodas dera su dabartinėmis sveikatos priežiūros sistemomis ir reguliavimo sistemomis.

"Dabartinis modelis neveikia milijonams visame pasaulyje, ir manome, kad "Nanospresso" užpildys šią gydymo spragą. Šiuo tikslu aktyviai diskutuojame su reguliavimo institucijomis ir vaistų kūrėjais, kaip tai padaryti pacientams", - sako Schifflers.

Autoriai cituoja istorinius precedentus vaistinėse: iki XX amžiaus vaistininkai reguliariai ruošdavo individualiems poreikiams pritaikytus vaistus procesu, vadinamu „sujungimu“. Jie taip pat nurodo sėkmę naudojant panašias nukleino rūgščių platformas kuriant mRNR vakcinas, pavyzdžiui, per Covid-19 pandemiją, ir teigia, kad šiuolaikinė uždaros sistemos mikrofluidikos pažanga leido pasiekti tokius laimėjimus kaip „Nanospresso“.

„Mūsų tikslas yra padidinti prieigą prie šių gydymo būdų“, – sako Estapé Senti. „Nors „Nanospresso“ meta iššūkį tradiciniam medicinos požiūriui, mes taip pat bendradarbiaujame su reguliavimo institucijomis, siekdami užtikrinti, kad būtų laikomasi kokybės, saugos ir efektyvumo standartų, įrankių ir apsaugos priemonių.

Šiuo metu sistema yra prototipo formoje, o komanda aktyviai sprendžia technologinius, mokslinius, medicininius ir reguliavimo iššūkius. Ateityje bus tiriama, kaip „Nanospresso“ galėtų būti saugiai integruotas į realaus pasaulio sveikatos priežiūros nustatymus.

Nanospresso-NL projektą finansavo Nyderlandų mokslo darbotvarkė, Nyderlandų mokslinių tyrimų organizacija.

Šaltiniai: