Nanospresso ierīce nogādā precīzas zāles slimnīcu aptiekās

Nanospresso ierīce nogādā precīzas zāles slimnīcu aptiekās

Jauna gēnu terapijas piegādes ierīce varētu novest pie tā, ka slimnīcu aptiekas padarīs personalizētas nanomedicīnas pieejamas pēc pasūtījuma. Šī demokratizētā pieeja precīzajai medicīnai, kas publicētaZinātnes robežasvarētu radikāli mainīt to, kā slimnīcas ārstē retās slimības, pat ja ir maz resursu.

Retas slimības skar miljoniem cilvēku visā pasaulē, taču universālais zāļu izstrādes modelis atstāj pacientiem dažas ārstēšanas iespējas. Tagad Eiropas pētniecības projekta Nanospresso mērķis ir panākt līdzsvaru pacientiem par labu, palielinot piekļuvi zemām izmaksām pielāgotām ģenētikas un RNS terapijām.

Nanospresso ierīces prototips apvieno divas pārbaudītas tehnoloģijas — nukleīnskābju terapiju un lipīdu nanodaļiņas — pārnēsājamā ražošanas vienībā. Slimnīcu farmaceiti varētu izmantot vienību, lai sagatavotu sterilas, injicējamas nanomedicīnas, kas pielāgotas konkrētai ģenētiskai novirzei, kas izraisa pacienta stāvokli, apejot vajadzību pēc centralizētas zāļu ražošanas.

Lielākā daļa zāļu, tostarp gēnu terapijas, tiek ražotas centralizētās telpās, kas ir modelis, kas darbojas liela apjoma zālēm, bet ne retām slimībām, no kurām katra skar nelielu pacientu skaitu. Augstās ražošanas izmaksas un ierobežotais pieprasījums nozīmē, ka daudzas retas slimības paliek neārstētas.

Utrehtas UMC profesora Raimonda Šīfera vadībā Nanospresso varētu apdraudēt šos blokatorus, decentralizējot nukleīnskābju nanomedicīnas ražošanu vietējai slimnīcai. Tas varētu palielināt piekļuvi šīm terapijām pat zemu resursu apstākļos.

Retās slimības ir daļa no mūsu globālajām globālajām veselības problēmām izplatības ziņā. To kopējā ietekme uzsver neatliekamo vajadzību pēc platformas, kas ļautu slimnīcām personalizēt medikamentus uz vietas un pēc pieprasījuma. Pārceļot ražošanu uz aprūpes vietu, Nanospresso varētu palīdzēt pacientiem sasniegt dzīvi mainošas precīzas zāles. "

Prof. Raimonds Šifers Utrehtas UMC

Retas slimības skar 300 miljonus cilvēku visā pasaulē — 36 miljonus ES vien — un septiņi no desmit tiem sākas bērnībā. Lai gan katra slimība skar tikai nelielu iedzīvotāju skaitu, saskaņā ar Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) datiem ne vairāk kā pieci no 10 000 cilvēku, ir no 5000 līdz 8000 šādu slimību.

"Mēs veidojam ceļu uz precīzu nukleīnskābju nanomedicīnu," saka pirmā autore Dr. Mariona Estapé Senti, arī no Utrehtas UMC. "Nanospresso varētu revolucionizēt veidu, kā mēs ārstējam retās slimības, nodrošinot personalizētas zāles lielākam skaitam pacientu. Viegli lietojamā, pieejamā ierīce varētu ļaut medicīnas speciālistiem ārstēt slimības, kuras nevar ārstēt ar tradicionālām metodēm."

No griestiem līdz individuāli izgatavotam

Nukleīnskābju terapija ir īpaši vērsta uz ģenētiskajām instrukcijām, kas ir atbildīgas par defektīvu olbaltumvielu ražošanu. Tie ir arī ļoti pielāgojami. Mainot tikai izmantotās RNS vai DNS secību, tos var uzdot ārstēt dažādas slimības un noteiktus vēža veidus, deaktivizēt svarīgus proteīnus vīrusu vai baktēriju šūnās, lai ārstētu infekcijas. Arī zāļu specifika var samazināt blakusparādību iespējamību un smagumu.

Nanospresso, ko finansē Nīderlandes Zinātnes programma, izmanto nelielas pārnēsājamas kasetnes, kuras farmaceiti var ielādēt ar lipīdu komponentu kombināciju un pacientam specifisku nukleīnskābju terapiju.

Pēc tam tie tiek sajaukti uz vietas, izmantojot pārnēsājamu mikrofluidisko ierīci, lai izveidotu espresso pākstis, kas pielāgotas patērētāja gaumei. Ierīcē esošās lipīdu nanodaļiņas aizsargā nukleīnskābes lādiņu un tādējādi palīdz sasniegt pareizo mērķi šūnā.

Rezultāts ir precīzi izstrādāta, mērķtiecīga nanomedicīna, kas ir gatava injekcijām. Tā kā sistēma ir maza, autonoma un to izstrādājuši slimnīcu protezētāji, to var izmantot klīnikās un slimnīcās visā pasaulē, ļaujot slimnīcu apstākļos izmantot vismodernākās zāles.

Izaicini modeli

Nanospresso rada jautājumus par to, kā šī pieeja iekļaujas pašreizējās veselības aprūpes sistēmās un normatīvajos regulējumos.

"Pašreizējais modelis nedarbojas miljoniem visā pasaulē, un mēs uzskatām, ka Nanospresso aizpildīs šo ārstēšanas trūkumu. Šajā nolūkā mēs aktīvi iesaistāmies diskusijās ar regulatoriem un zāļu izstrādātājiem par to, kā to izdarīt pacientiem," saka Šiflers.

Autori citē vēsturiskus precedentus aptiekās: līdz 20. gadsimtam farmaceiti regulāri sagatavoja pielāgotus medikamentus procesā, kas pazīstams kā “savienošana”. Viņi arī min panākumus līdzīgu nukleīnskābju platformu izmantošanā, lai radītu mRNS vakcīnas, piemēram, Covid-19 pandēmijas laikā, un saka, ka mūsdienu sasniegumi slēgtās sistēmas mikrofluidikā ir ļāvuši sasniegt tādus sasniegumus kā Nanospresso.

"Mūsu mērķis ir palielināt piekļuvi šīm terapijām," saka Estapé Senti. "Lai gan Nanospresso izaicina parasto medicīnisko pieeju, mēs arī sadarbojamies ar regulatīvajām iestādēm, lai nodrošinātu atbilstību kvalitātes, drošības un efektivitātes standartiem, instrumentiem un aizsardzības līdzekļiem."

Sistēma pašlaik ir prototipa formā, un komanda aktīvi risina tehnoloģiskās, zinātniskās, medicīnas un regulatīvās problēmas. Turpmākajā darbā tiks pētīts, kā Nanospresso varētu droši integrēt reālās pasaules veselības aprūpes iestatījumos.

Nanospresso-NL projekts saņēma finansējumu no Nīderlandes Science Agenda, Nīderlandes zinātniskās pētniecības organizācijas.

Avoti: