Nanospresso-enheten bringer presisjonsmedisin til sykehusapoteker

Nanospresso-enheten bringer presisjonsmedisin til sykehusapoteker

En ny leveringsenhet for genterapi kan føre til at sykehusapoteker gjør personaliserte nanomedisiner tilgjengelige for bestilling. Denne demokratiske tilnærmingen til presisjonsmedisin, som publisert iBegrensninger i vitenskapenkan revolusjonere hvordan sykehus behandler sjeldne sykdommer, selv i miljøer med lite ressurser.

Sjeldne sykdommer påvirker millioner over hele verden, men modellen for utvikling av medisiner i én størrelse gir pasienter få behandlingsalternativer. Nå har et europeisk forskningsprosjekt kalt Nanospresso som mål å tippe balansen i pasientenes favør ved å øke tilgangen til rimelige skreddersydde genetikk- og RNA-terapier.

Prototypen av Nanospresso-enheten kombinerer to utprøvde teknologier - nukleinsyreterapi og lipidnanopartikler - til en bærbar produksjonsenhet. Sykehusfarmasøyter kan bruke enheten til å tilberede sterile, injiserbare nanomedisiner skreddersydd til den spesifikke genetiske abnormiteten som forårsaker pasientens tilstand, og omgå behovet for sentralisert legemiddelproduksjon.

De fleste medisiner, inkludert genterapi, produseres i sentraliserte anlegg, en modell som fungerer for høyvolumsmedisiner, men ikke for sjeldne sykdommer som hver påvirker et lite antall pasienter. Høye produksjonskostnader og begrenset etterspørsel gjør at mange sjeldne sykdommer forblir ubehandlet.

Ledet av prof. Raymond Schiffers ved UMC Utrecht, kan Nanospresso undergrave disse blokkeringene ved å desentralisere produksjonen av nukleinsyrenanomedisiner til det lokale sykehuset. Dette kan øke tilgangen til disse terapiene selv i miljøer med lite ressurser.

Sjeldne sykdommer er en del av våre globale globale helseutfordringer når det gjelder prevalens. Deres kombinerte virkning understreker det presserende behovet for en plattform som lar sykehus tilpasse medisiner internt og ved behov. Ved å flytte produksjonen til behandlingspunktet, kan Nanospresso bidra til å bringe livsendrende presisjonsmedisiner innenfor pasientens rekkevidde. "

Prof. Raymond Schiffer ved UMC Utrecht

Sjeldne sykdommer rammer 300 millioner mennesker over hele verden – 36 millioner i EU alene – med sju av ti som starter i barndommen. Selv om hver sykdom bare rammer en liten populasjon beskrevet av European Medicines Agency (EMA) som ikke mer enn fem av 10.000 mennesker, er det mellom 5.000 og 8.000 slike sykdommer.

"Vi bygger en vei til presis nukleinsyrenanomedisin," sier førsteforfatter Dr. Mariona Estapé Senti, også fra UMC Utrecht. "Nanospresso kan revolusjonere måten vi behandler sjeldne sykdommer på ved å bringe personlig medisin til flere pasienter. Den lettbrukte, rimelige enheten kan gjøre det mulig for medisinske fagfolk å behandle sykdommer som konvensjonelle tilnærminger ikke kan."

Fra tak til skreddersydd

Nukleinsyreterapier retter seg spesifikt mot de genetiske instruksjonene som er ansvarlige for defekt proteinproduksjon. De er også veldig tilpasningsdyktige. Ved kun å endre sekvensen til RNA eller DNA som brukes, kan de instrueres til å behandle ulike sykdommer og visse kreftformer, for å deaktivere viktige proteiner i virus- eller bakterieceller for å behandle infeksjoner. Medisinens spesifisitet kan også redusere sannsynligheten for og alvorlighetsgraden av bivirkninger.

Finansiert av Netherlands Science Agenda, bruker Nanospresso små bærbare patroner som farmasøyter kan laste med en kombinasjon av lipidkomponenter og pasientspesifikke nukleinsyreterapier.

Disse blandes deretter på stedet ved hjelp av en bærbar mikrofluidisk enhet for å lage espresso-puter tilpasset forbrukerens smak. Lipid-nanopartikler i enheten beskytter nukleinsyreladningen og bidrar dermed til å nå riktig mål i cellen.

Resultatet er en presist formulert, målrettet nanomedisin som er klar for injeksjon. Fordi systemet er lite, selvforsynt og designet av sykehusproteser, kan det brukes på klinikker og sykehus rundt om i verden, slik at de mest avanserte medisinene kan brukes på sykehus.

Utfordre modellen

Nanospresso reiser spørsmål om hvordan tilnærmingen passer inn i dagens helsevesen og regelverk.

"Den nåværende modellen fungerer ikke for millioner rundt om i verden, og vi tror Nanospresso vil fylle dette behandlingsgapet. For dette formål er vi aktivt engasjert i diskusjoner med regulatorer og legemiddelutviklere om hvordan dette kan gjøres for pasienter," sier Schifflers.

Forfatterne siterer historiske presedenser i apotek: På 1900-tallet forberedte farmasøyter rutinemessig tilpassede medisiner i en prosess kjent som "sammensetning". De nevner også suksess med å bruke lignende nukleinsyreplattformer for å generere mRNA-vaksiner, for eksempel under Covid-19-pandemien, og sier at moderne fremskritt innen mikrofluidikk med lukkede system har muliggjort slike gjennombrudd som Nanospresso.

"Målet vårt er å øke tilgangen til disse terapiene," sier Estapé Senti. "Selv om Nanospresso utfordrer den konvensjonelle medisinske tilnærmingen, samarbeider vi også med regulatoriske myndigheter for å sikre samsvar med standarder for kvalitet, sikkerhet og effektivitet, verktøy og beskyttelse."

Systemet er for tiden i prototypeform og teamet tar aktivt opp de teknologiske, vitenskapelige, medisinske og regulatoriske utfordringene. Fremtidig arbeid vil utforske hvordan Nanospresso trygt kan integreres i virkelige helsemiljøer.

Nanospresso-NL-prosjektet mottok midler fra Netherlands Science Agenda, en nederlandsk organisasjon for vitenskapelig forskning.

Kilder: