Urządzenie Nanospresso wprowadza medycynę precyzyjną do aptek szpitalnych

Urządzenie Nanospresso wprowadza medycynę precyzyjną do aptek szpitalnych

Nowe urządzenie do podawania terapii genowej może sprawić, że apteki szpitalne będą udostępniać na zamówienie spersonalizowane nanomedyki. To zdemokratyzowane podejście do medycyny precyzyjnej, jak opublikowano wGranice w naucemoże zrewolucjonizować sposób, w jaki szpitale leczą rzadkie choroby, nawet w placówkach o niskich zasobach.

Choroby rzadkie dotykają miliony ludzi na całym świecie, ale uniwersalny model opracowywania leków pozostawia pacjentom niewiele opcji leczenia. Obecnie europejski projekt badawczy o nazwie Nanospresso ma na celu przechylić szalę na korzyść pacjentów poprzez zwiększenie dostępu do niedrogich, dostosowanych do indywidualnych potrzeb terapii genetycznych i RNA.

Prototypowe urządzenie Nanospresso łączy w sobie dwie sprawdzone technologie – terapię kwasami nukleinowymi i nanocząsteczki lipidów – w przenośnej jednostce produkcyjnej. Farmaceuci szpitalni mogliby wykorzystać to urządzenie do przygotowania sterylnych nanomedyków do wstrzykiwań, dostosowanych do konkretnej nieprawidłowości genetycznej będącej przyczyną stanu pacjenta, eliminując potrzebę scentralizowanej produkcji leków.

Większość leków, w tym terapie genowe, jest wytwarzana w scentralizowanych placówkach. Model ten sprawdza się w przypadku leków produkowanych na dużą skalę, ale nie w przypadku rzadkich chorób, z których każda dotyka niewielką liczbę pacjentów. Wysokie koszty produkcji i ograniczony popyt powodują, że wiele rzadkich chorób pozostaje nieleczonych.

Projekt Nanospresso, kierowany przez prof. Raymonda Schiffersa z UMC w Utrechcie, mógłby osłabić te blokery poprzez decentralizację produkcji nanomleków na bazie kwasów nukleinowych w lokalnym szpitalu. Mogłoby to zwiększyć dostęp do tych terapii nawet w placówkach o niskich zasobach.

Choroby rzadkie stanowią część naszych globalnych wyzwań zdrowotnych pod względem częstości występowania. Ich łączny wpływ podkreśla pilną potrzebę stworzenia platformy, która umożliwi szpitalom personalizację leków na miejscu i na żądanie. Przenosząc produkcję do miejsca opieki, Nanospresso może pomóc w udostępnieniu pacjentom precyzyjnych leków zmieniających życie. „

Prof. Raymond Schiffer z UMC w Utrechcie

Choroby rzadkie dotykają 300 milionów ludzi na całym świecie – 36 milionów w samej UE – przy czym u siedmiu na dziesięciu osób choroba zaczyna się w dzieciństwie. Chociaż każda choroba dotyka tylko niewielką populację, jak Europejska Agencja Leków (EMA) określiła ją jako nie więcej niż pięć na 10 000 osób, istnieje od 5 000 do 8 000 takich chorób.

„Budujemy ścieżkę do precyzyjnej nanomedycyny kwasów nukleinowych” – mówi pierwsza autorka, dr Mariona Estapé Senti, również z UMC w Utrechcie. „Nanospresso może zrewolucjonizować sposób, w jaki leczymy rzadkie choroby, udostępniając medycynę spersonalizowaną większej liczbie pacjentów. Łatwe w obsłudze i niedrogie urządzenie może umożliwić lekarzom leczenie chorób, których nie da się osiągnąć przy użyciu konwencjonalnych metod”.

Od sufitu po szycie na miarę

Terapie kwasami nukleinowymi w szczególności ukierunkowane są na instrukcje genetyczne odpowiedzialne za wadliwą produkcję białek. Są również bardzo elastyczne. Zmieniając jedynie sekwencję użytego RNA lub DNA, można im polecić leczenie różnych chorób i niektórych nowotworów oraz dezaktywację ważnych białek w komórkach wirusowych lub bakteryjnych w celu leczenia infekcji. Specyfika leku może również zmniejszyć prawdopodobieństwo i nasilenie działań niepożądanych.

Finansowany przez Holenderską Agendę Naukową lek Nanospresso wykorzystuje małe przenośne wkłady, które farmaceuci mogą załadować kombinacją składników lipidowych i terapii kwasami nukleinowymi dostosowanymi do potrzeb pacjenta.

Następnie są one mieszane na miejscu za pomocą przenośnego urządzenia mikroprzepływowego, aby stworzyć kapsułki espresso dostosowane do gustu konsumenta. Nanocząsteczki lipidowe znajdujące się w urządzeniu chronią ładunek kwasu nukleinowego i w ten sposób pomagają dotrzeć do właściwego celu w komórce.

Rezultatem jest precyzyjnie sformułowany, ukierunkowany nanomlek, który jest gotowy do wstrzyknięcia. Ponieważ system jest mały, samodzielny i zaprojektowany przez protetyków szpitalnych, może być stosowany w klinikach i szpitalach na całym świecie, umożliwiając stosowanie najbardziej zaawansowanych leków w warunkach szpitalnych.

Rzuć wyzwanie modelowi

Nanospresso rodzi pytania dotyczące tego, jak podejście to wpasowuje się w obecne systemy opieki zdrowotnej i ramy regulacyjne.

„Obecny model nie sprawdza się u milionów ludzi na całym świecie i wierzymy, że Nanospresso wypełni tę lukę w leczeniu. W tym celu aktywnie uczestniczymy w dyskusjach z organami regulacyjnymi i twórcami leków na temat tego, jak to zrobić dla pacjentów” – mówi Schifflers.

Autorzy przytaczają historyczne precedensy w aptekach: w XX wieku farmaceuci rutynowo przygotowywali leki na zamówienie w procesie znanym jako „łączenie”. Przytaczają także sukces w wykorzystaniu podobnych platform kwasów nukleinowych do generowania szczepionek mRNA, na przykład podczas pandemii Covid-19, i twierdzą, że nowoczesny postęp w mikroprzepływach w układach zamkniętych umożliwił takie przełomy jak Nanospresso.

„Naszym celem jest zwiększenie dostępu do tych terapii” – mówi Estapé Senti. „Chociaż Nanospresso rzuca wyzwanie konwencjonalnemu podejściu medycznemu, współpracujemy również z organami regulacyjnymi, aby zapewnić zgodność ze standardami, narzędziami i zabezpieczeniami w zakresie jakości, bezpieczeństwa i skuteczności”.

System znajduje się obecnie w formie prototypu, a zespół aktywnie zajmuje się wyzwaniami technologicznymi, naukowymi, medycznymi i regulacyjnymi. W przyszłych pracach zbadane zostanie, w jaki sposób Nanospresso można bezpiecznie zintegrować z rzeczywistymi placówkami opieki zdrowotnej.

Projekt Nanospresso-NL otrzymał dofinansowanie od Dutch Science Agenda, holenderskiej organizacji zajmującej się badaniami naukowymi.

Źródła: