O aparelho Nanospresso leva remédios de precisão às farmácias hospitalares

O aparelho Nanospresso leva remédios de precisão às farmácias hospitalares

Um novo dispositivo de administração de terapia genética poderia levar as farmácias hospitalares a disponibilizar nanomedicamentos personalizados para encomenda. Esta abordagem democratizada da medicina de precisão, conforme publicada emLimites na ciênciapoderia revolucionar a forma como os hospitais tratam doenças raras, mesmo em ambientes com poucos recursos.

As doenças raras afectam milhões de pessoas em todo o mundo, mas o modelo único de desenvolvimento de medicamentos deixa os pacientes com poucas opções de tratamento. Agora, um projecto de investigação europeu denominado Nanospresso pretende inclinar a balança a favor dos pacientes, aumentando o acesso a terapias genéticas e de ARN personalizadas e de baixo custo.

O protótipo do dispositivo Nanospresso combina duas tecnologias comprovadas – terapêutica de ácido nucleico e nanopartículas lipídicas – em uma unidade de fabricação portátil. Os farmacêuticos hospitalares poderiam usar a unidade para preparar nanomedicamentos estéreis e injetáveis, adaptados à anomalia genética específica que causa a condição do paciente, evitando a necessidade de produção centralizada de medicamentos.

A maioria dos medicamentos, incluindo as terapias genéticas, são fabricados em instalações centralizadas, um modelo que funciona para medicamentos de grande volume, mas não para doenças raras que afectam cada uma um pequeno número de pacientes. Os elevados custos de produção e a procura limitada significam que muitas doenças raras permanecem sem tratamento.

Liderado pelo professor Raymond Schiffers da UMC Utrecht, o Nanospresso poderia minar esses bloqueadores ao descentralizar a produção de nanomedicamentos de ácidos nucleicos para o hospital local. Isto poderia aumentar o acesso a estas terapias, mesmo em ambientes com poucos recursos.

As doenças raras fazem parte dos nossos desafios globais de saúde em termos de prevalência. O seu impacto combinado sublinha a necessidade urgente de uma plataforma que permita aos hospitais personalizar medicamentos internamente e a pedido. Ao transferir a produção para o local de atendimento, a Nanospresso poderia ajudar a colocar medicamentos de precisão que mudam vidas ao alcance dos pacientes. “

Prof. Raymond Schiffer da UMC Utrecht

As doenças raras afectam 300 milhões de pessoas em todo o mundo – 36 milhões só na UE – e sete em cada dez começam na infância. Embora cada doença afecte apenas uma pequena população descrita pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) como não mais do que cinco em cada 10.000 pessoas, existem entre 5.000 e 8.000 destas doenças.

“Estamos construindo um caminho para a nanomedicina de precisão de ácidos nucleicos”, diz a primeira autora, Dra. Mariona Estapé Senti, também da UMC Utrecht. "O Nanospresso pode revolucionar a forma como tratamos doenças raras, levando medicamentos personalizados a mais pacientes. O dispositivo acessível e fácil de usar pode permitir que os profissionais médicos tratem doenças que as abordagens convencionais não conseguem."

Do teto ao feito sob medida

As terapias com ácidos nucleicos visam especificamente as instruções genéticas responsáveis ​​pela produção defeituosa de proteínas. Eles também são muito adaptáveis. Alterando apenas a sequência do RNA ou DNA utilizado, eles podem ser instruídos para tratar diversas doenças e certos tipos de câncer, para desativar proteínas importantes em células virais ou bacterianas para tratar infecções. A especificidade do medicamento também pode reduzir a probabilidade e a gravidade dos efeitos colaterais.

Financiado pela Agenda Científica da Holanda, o Nanospresso utiliza pequenos cartuchos portáteis que os farmacêuticos podem carregar com uma combinação de componentes lipídicos e terapias de ácido nucleico específicas do paciente.

Em seguida, eles são misturados no local usando um dispositivo microfluídico portátil para criar cápsulas de café expresso adaptadas ao gosto do consumidor. As nanopartículas lipídicas no dispositivo protegem a carga do ácido nucleico e assim ajudam a atingir o alvo correto na célula.

O resultado é uma nanomedicina direcionada e formulada com precisão, pronta para injeção. Como o sistema é pequeno, independente e projetado por protesistas hospitalares, ele poderia ser usado em clínicas e hospitais em todo o mundo, permitindo que os medicamentos mais avançados fossem usados ​​em ambientes hospitalares.

Desafie o modelo

A Nanospresso levanta questões sobre como a abordagem se enquadra nos atuais sistemas de saúde e nos quadros regulamentares.

“O modelo atual não está funcionando para milhões de pessoas em todo o mundo, e acreditamos que a Nanospresso preencherá essa lacuna no tratamento. Para esse fim, estamos ativamente envolvidos em discussões com reguladores e desenvolvedores de medicamentos sobre como fazer isso para os pacientes”, diz Schifflers.

Os autores citam precedentes históricos nas farmácias: no século XX, os farmacêuticos preparavam rotineiramente medicamentos personalizados num processo conhecido como “composição”. Eles também citam o sucesso no uso de plataformas semelhantes de ácido nucleico para gerar vacinas de mRNA, por exemplo, durante a pandemia de Covid-19, e dizem que os avanços modernos na microfluídica de sistema fechado permitiram avanços como o Nanospresso.

“Nosso objetivo é aumentar o acesso a essas terapias”, afirma Estapé Senti. “Embora a Nanospresso desafie a abordagem médica convencional, também nos envolvemos com as autoridades reguladoras para garantir a conformidade com os padrões, ferramentas e proteções de qualidade, segurança e eficácia.”

O sistema está atualmente em forma de protótipo e a equipe está enfrentando ativamente os desafios tecnológicos, científicos, médicos e regulatórios. O trabalho futuro irá explorar como o Nanospresso poderia ser integrado com segurança em ambientes de saúde do mundo real.

O projeto Nanospresso-NL recebeu financiamento da Dutch Science Agenda, organização holandesa de investigação científica.

Fontes: