Aparatul Nanospresso aduce medicamente de precizie farmaciilor din spitale

Aparatul Nanospresso aduce medicamente de precizie farmaciilor din spitale

Un nou dispozitiv de livrare a terapiei genice ar putea duce la farmaciile din spitale să pună la dispoziție nanomedicamente personalizate la comandă. Această abordare democratizată a medicinei de precizie, așa cum este publicată înLimitele în științăar putea revoluționa modul în care spitalele tratează bolile rare, chiar și în medii cu resurse reduse.

Bolile rare afectează milioane de oameni în întreaga lume, dar modelul de dezvoltare unică pentru toate medicamentele lasă pacienților cu puține opțiuni de tratament. Acum, un proiect european de cercetare numit Nanospresso își propune să încline balanța în favoarea pacienților prin creșterea accesului la genetică și terapii cu ARN la costuri reduse.

Prototipul de dispozitiv Nanospresso combină două tehnologii dovedite - terapie cu acid nucleic și nanoparticule lipidice - într-o unitate de producție portabilă. Farmaciştii spitalului ar putea folosi unitatea pentru a pregăti nanomedicamente sterile, injectabile, adaptate anomaliilor genetice specifice care cauzează starea pacientului, eludând necesitatea producţiei centralizate de medicamente.

Majoritatea medicamentelor, inclusiv terapiile genetice, sunt fabricate în unități centralizate, un model care funcționează pentru medicamente de mare volum, dar nu și pentru boli rare care afectează fiecare un număr mic de pacienți. Costurile ridicate de producție și cererea limitată înseamnă că multe boli rare rămân netratate.

Condus de prof. Raymond Schiffers de la UMC Utrecht, Nanospresso ar putea submina acești blocanți prin descentralizarea producției de nanomedicamente cu acid nucleic către spitalul local. Acest lucru ar putea crește accesul la aceste terapii chiar și în medii cu resurse reduse.

Bolile rare fac parte din provocările noastre globale de sănătate în ceea ce privește prevalența. Impactul lor combinat subliniază necesitatea urgentă a unei platforme care să permită spitalelor să personalizeze medicamentele la domiciliu și la cerere. Prin mutarea producției la punctul de îngrijire, Nanospresso ar putea ajuta la aducerea la îndemâna pacienților la medicamentele de precizie care schimbă viața. „

Prof. Raymond Schiffer la UMC Utrecht

Bolile rare afectează 300 de milioane de oameni din întreaga lume - 36 de milioane numai în UE -, șapte din zece încep din copilărie. Deși fiecare boală afectează doar o mică populație descrisă de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) ca nu mai mult de cinci din 10.000 de persoane, există între 5.000 și 8.000 de astfel de boli.

„Construim o cale către nanomedicina de precizie a acidului nucleic”, spune primul autor, dr. Mariona Estapé Senti, de asemenea de la UMC Utrecht. „Nanospresso ar putea revoluționa modul în care tratăm bolile rare, aducând medicamente personalizate la mai mulți pacienți. Dispozitivul ușor de utilizat și accesibil ar putea permite profesioniștilor medicali să trateze boli pe care abordările convenționale nu le pot face”.

De la tavan la personalizat

Terapiile cu acid nucleic vizează în mod specific instrucțiunile genetice responsabile de producerea defectuoasă a proteinelor. Sunt, de asemenea, foarte adaptabile. Schimbând doar secvența ARN-ului sau ADN-ului folosit, aceștia pot fi instruiți să trateze diverse boli și anumite tipuri de cancer, să dezactiveze proteine ​​importante din celulele virale sau bacteriene pentru a trata infecțiile. Specificitatea medicamentului poate reduce, de asemenea, probabilitatea și severitatea reacțiilor adverse.

Finanțat de Netherlands Science Agenda, Nanospresso folosește mici cartușe portabile pe care farmaciștii le pot încărca cu o combinație de componente lipidice și terapii specifice pacientului cu acid nucleic.

Acestea sunt apoi amestecate la fața locului folosind un dispozitiv microfluidic portabil pentru a crea capsule de espresso adaptate gusturilor consumatorului. Nanoparticulele lipidice din dispozitiv protejează încărcătura de acid nucleic și astfel ajută la atingerea țintei corecte în celulă.

Rezultatul este un nanomedicament țintit, formulat cu precizie, care este gata pentru injectare. Deoarece sistemul este mic, autonom și proiectat de protezistii din spitale, ar putea fi utilizat în clinici și spitale din întreaga lume, permițând ca cele mai avansate medicamente să fie folosite în spitale.

Provocați modelul

Nanospresso ridică întrebări cu privire la modul în care abordarea se încadrează în sistemele actuale de asistență medicală și cadrele de reglementare.

„Modelul actual nu funcționează pentru milioane de oameni din întreaga lume și credem că Nanospresso va umple acest gol de tratament. În acest scop, suntem implicați activ în discuții cu autoritățile de reglementare și dezvoltatorii de medicamente despre cum să facem acest lucru pentru pacienți”, spune Schifflers.

Autorii citează precedente istorice în farmacii: Până în secolul al XX-lea, farmaciștii preparau în mod obișnuit medicamente personalizate într-un proces cunoscut sub numele de „compunere”. Ei citează, de asemenea, succesul în utilizarea unor platforme similare de acid nucleic pentru a genera vaccinuri ARNm, de exemplu, în timpul pandemiei de Covid-19, și spun că progresele moderne în microfluidica în sistem închis au permis astfel de descoperiri precum Nanospresso.

„Scopul nostru este să creștem accesul la aceste terapii”, spune Estapé Senti. „Deși Nanospresso provoacă abordarea medicală convențională, ne angajăm și cu autoritățile de reglementare pentru a asigura conformitatea cu standardele, instrumentele și protecțiile de calitate, siguranță și eficacitate.”

Sistemul este în prezent în formă de prototip, iar echipa abordează în mod activ provocările tehnologice, științifice, medicale și de reglementare. Lucrările viitoare vor explora modul în care Nanospresso ar putea fi integrat în siguranță în setările de asistență medicală din lumea reală.

Proiectul Nanospresso-NL a primit finanțare de la Netherlands Science Agenda, organizația olandeză pentru cercetare științifică.

Surse: