Prístroj Nanospresso prináša presnú medicínu do nemocničných lekární

Prístroj Nanospresso prináša presnú medicínu do nemocničných lekární

Nové zariadenie na dodávanie génovej terapie by mohlo viesť k tomu, že nemocničné lekárne sprístupnia personalizované nanomedicíny na objednávku. Tento demokratizovaný prístup k presnej medicíne, ako bol publikovaný vLimity vo vedeby mohla spôsobiť revolúciu v tom, ako nemocnice liečia zriedkavé choroby, dokonca aj v prostredí s nízkymi zdrojmi.

Zriedkavé choroby postihujú milióny ľudí na celom svete, ale jednotný model vývoja liekov ponecháva pacientom len málo možností liečby. Teraz je cieľom európskeho výskumného projektu s názvom Nanospresso nakloniť rovnováhu v prospech pacientov zvýšením prístupu k lacnej genetike a terapiám RNA na mieru.

Prototyp zariadenia Nanospresso spája dve osvedčené technológie – terapeutiká na báze nukleových kyselín a lipidové nanočastice – do prenosnej výrobnej jednotky. Nemocniční lekárnici by mohli jednotku použiť na prípravu sterilných, injekčných nanoliečív prispôsobených špecifickej genetickej abnormalite spôsobujúcej pacientov stav, čím by sa obišla potreba centralizovanej výroby liekov.

Väčšina liekov, vrátane génových terapií, sa vyrába v centralizovaných zariadeniach, čo je model, ktorý funguje pre lieky s veľkým objemom, ale nie pre zriedkavé choroby, z ktorých každá postihuje malý počet pacientov. Vysoké výrobné náklady a obmedzený dopyt znamenajú, že mnohé zriedkavé choroby zostávajú neliečené.

Nanospresso pod vedením Prof. Raymonda Schiffersa z UMC Utrecht by mohlo podkopať tieto blokátory decentralizáciou výroby nanoliečív nukleových kyselín do miestnej nemocnice. To by mohlo zvýšiť prístup k týmto terapiám aj v prostredí s nízkymi zdrojmi.

Zriedkavé choroby sú súčasťou našich globálnych výziev v oblasti zdravia z hľadiska prevalencie. Ich kombinovaný vplyv podčiarkuje naliehavú potrebu platformy, ktorá umožňuje nemocniciam personalizovať lieky interne a na požiadanie. Presunutím výroby na miesto starostlivosti by Nanospresso mohlo pomôcť dostať pacientovi na dosah život meniace presné lieky. “

Prof. Raymond Schiffer z UMC Utrecht

Zriedkavé choroby postihujú 300 miliónov ľudí na celom svete – 36 miliónov v samotnej EÚ – pričom sedem z desiatich sa začína v detstve. Hoci každá choroba postihuje len malú populáciu, ktorú Európska lieková agentúra (EMA) opisuje ako nie viac ako päť z 10 000 ľudí, existuje medzi 5 000 až 8 000 takýchto chorôb.

„Budujeme cestu k presnej nanomedicíne nukleových kyselín,“ hovorí prvá autorka Dr. Mariona Estapé Senti, tiež z UMC Utrecht. "Nanospresso by mohlo spôsobiť revolúciu v spôsobe, akým liečime zriedkavé choroby tým, že prinesie personalizovanú medicínu väčšiemu počtu pacientov. Ľahko použiteľné a cenovo dostupné zariadenie by mohlo zdravotníckym pracovníkom umožniť liečiť choroby, ktoré konvenčné prístupy nedokážu."

Od stropu až po ušité na mieru

Terapia nukleovými kyselinami sa špecificky zameriava na genetické inštrukcie zodpovedné za chybnú produkciu proteínov. Sú tiež veľmi prispôsobivé. Len zmenou sekvencie použitej RNA alebo DNA môžu byť inštruované na liečbu rôznych chorôb a určitých druhov rakoviny, na deaktiváciu dôležitých proteínov vo vírusových alebo bakteriálnych bunkách na liečbu infekcií. Špecifickosť lieku môže tiež znížiť pravdepodobnosť a závažnosť vedľajších účinkov.

Nanospresso, financované holandskou vedeckou agendou, používa malé prenosné kazety, ktoré môžu farmaceuti naplniť kombináciou lipidových zložiek a terapiou nukleovými kyselinami špecifickými pre pacienta.

Tie sa potom na mieste zmiešajú pomocou prenosného mikrofluidného zariadenia, aby sa vytvorili espresso kapsuly prispôsobené chuti spotrebiteľa. Lipidové nanočastice v zariadení chránia náboj nukleovej kyseliny a pomáhajú tak dosiahnuť správny cieľ v bunke.

Výsledkom je presne formulovaná, cielená nanomedicína, ktorá je pripravená na injekciu. Pretože je systém malý, samostatný a navrhnutý nemocničnými protetikmi, mohol by byť použitý na klinikách a v nemocniciach po celom svete, čo by umožnilo použitie najpokročilejších liekov v nemocničnom prostredí.

Vyzvite model

Nanospresso vyvoláva otázky o tom, ako tento prístup zapadá do súčasných systémov zdravotnej starostlivosti a regulačných rámcov.

"Súčasný model nefunguje pre milióny ľudí na celom svete a veríme, že Nanospresso vyplní túto medzeru v liečbe. Za týmto účelom sa aktívne zapájame do diskusií s regulačnými orgánmi a vývojármi liekov o tom, ako to urobiť pre pacientov," hovorí Schifflers.

Autori citujú historické precedensy v lekárňach: V 20. storočí lekárnici bežne pripravovali prispôsobené lieky v procese známom ako „zlučovanie“. Uvádzajú tiež úspech pri používaní podobných platforiem nukleových kyselín na generovanie vakcín mRNA, napríklad počas pandémie Covid-19, a tvrdia, že moderný pokrok v mikrofluidike s uzavretým systémom umožnil také prelomy ako Nanospresso.

„Naším cieľom je zvýšiť prístup k týmto terapiám,“ hovorí Estapé Senti. „Hoci Nanospresso spochybňuje konvenčný medicínsky prístup, spolupracujeme aj s regulačnými orgánmi, aby sme zaistili súlad s normami kvality, bezpečnosti a účinnosti, nástrojmi a ochranou.“

Systém je momentálne vo forme prototypu a tím aktívne rieši technologické, vedecké, medicínske a regulačné výzvy. Budúca práca bude skúmať, ako by bolo možné Nanospresso bezpečne integrovať do prostredia zdravotnej starostlivosti v reálnom svete.

Projekt Nanospresso-NL získal financovanie od Holandskej vedeckej agendy, holandskej organizácie pre vedecký výskum.

Zdroje: