Naprava Nanospresso v bolnišnične lekarne prinaša natančno zdravilo

Naprava Nanospresso v bolnišnične lekarne prinaša natančno zdravilo

Nova naprava za dostavo genske terapije bi lahko vodila do tega, da bi bolnišnične lekarne omogočile naročanje prilagojenih nanozdravil. Ta demokratiziran pristop k natančni medicini, kot je objavljen vMeje v znanostibi lahko spremenil način zdravljenja redkih bolezni v bolnišnicah, tudi v okoljih z malo sredstev.

Redke bolezni prizadenejo milijone ljudi po vsem svetu, vendar model razvoja zdravil, ki ustreza vsem, bolnikom pušča malo možnosti zdravljenja. Zdaj želi evropski raziskovalni projekt Nanospresso prevesiti tehtnico v prid bolnikov s povečanjem dostopa do nizkocenovnih prilagojenih genetskih in RNA terapij.

Prototipna naprava Nanospresso združuje dve preizkušeni tehnologiji - terapevtike nukleinske kisline in lipidne nanodelce - v prenosni proizvodni enoti. Bolnišnični farmacevti bi lahko uporabili enoto za pripravo sterilnih nanozdravil za injiciranje, prilagojenih določeni genetski nepravilnosti, ki povzroča bolnikovo stanje, in se tako izognili potrebi po centralizirani proizvodnji zdravil.

Večina zdravil, vključno z genskimi terapijami, se proizvaja v centraliziranih obratih, kar je model, ki deluje za zdravila v velikih količinah, ne pa tudi za redke bolezni, od katerih vsaka prizadene majhno število bolnikov. Visoki proizvodni stroški in omejeno povpraševanje pomenijo, da številne redke bolezni ostajajo nezdravljene.

Nanospresso, ki ga vodi prof. Raymond Schiffers iz UMC Utrecht, bi lahko spodkopal te zaviralce z decentralizacijo proizvodnje nanozdravil nukleinske kisline v lokalno bolnišnico. To bi lahko povečalo dostop do teh terapij tudi v okoljih z malo sredstev.

Redke bolezni so del naših globalnih zdravstvenih izzivov v smislu razširjenosti. Njihov skupni učinek poudarja nujno potrebo po platformi, ki bolnišnicam omogoča personalizacijo zdravil v podjetju in na zahtevo. S premikanjem proizvodnje do točke oskrbe bi lahko Nanospresso pripomogel k temu, da so na dosegu bolnikov natančna zdravila, ki spreminjajo življenje. “

Prof. Raymond Schiffer na UMC Utrecht

Redke bolezni prizadenejo 300 milijonov ljudi po vsem svetu – 36 milijonov samo v EU –, pri čemer se jih sedem od desetih začne v otroštvu. Čeprav vsaka bolezen prizadene le majhno populacijo, ki jo Evropska agencija za zdravila (EMA) opisuje kot največ pet od 10.000 ljudi, je takih bolezni med 5.000 in 8.000.

"Gradimo pot do natančne nanomedicine nukleinske kisline," pravi prva avtorica dr. Mariona Estapé Senti, prav tako iz UMC Utrecht. "Nanospresso bi lahko revolucioniral način zdravljenja redkih bolezni, tako da bi več pacientom ponudil personalizirano medicino. Cenovno dostopna naprava, enostavna za uporabo, bi lahko zdravstvenim delavcem omogočila zdravljenje bolezni, ki jih običajni pristopi ne morejo."

Od stropa do izdelave po meri

Terapije z nukleinsko kislino so posebej usmerjene na genetska navodila, odgovorna za nepravilno proizvodnjo beljakovin. So tudi zelo prilagodljivi. Samo s spremembo zaporedja uporabljene RNK ali DNK jim je mogoče dati navodila za zdravljenje različnih bolezni in nekaterih vrst raka, za deaktivacijo pomembnih beljakovin v virusnih ali bakterijskih celicah za zdravljenje okužb. Specifičnost zdravila lahko zmanjša tudi verjetnost in resnost neželenih učinkov.

Nanospresso, ki ga financira nizozemska znanstvena agenda, uporablja majhne prenosne kartuše, v katere lahko farmacevti naložijo kombinacijo lipidnih komponent in terapij z nukleinsko kislino, specifičnih za bolnika.

Ti se nato zmešajo na kraju samem s pomočjo prenosne mikrofluidne naprave, da ustvarijo stroke za espresso, prilagojene okusu potrošnika. Lipidni nanodelci v napravi ščitijo naboj nukleinske kisline in tako pomagajo doseči pravilen cilj v celici.

Rezultat je natančno oblikovano, ciljno usmerjeno nanozdravilo, ki je pripravljeno za injiciranje. Ker je sistem majhen, samozadosten in so ga oblikovali bolnišnični protetiki, bi ga lahko uporabljali v klinikah in bolnišnicah po vsem svetu, kar bi omogočilo uporabo najnaprednejših zdravil v bolnišničnih okoljih.

Izzovite model

Nanospresso postavlja vprašanja o tem, kako pristop ustreza trenutnim zdravstvenim sistemom in regulativnim okvirom.

"Trenutni model ne deluje za milijone po vsem svetu in verjamemo, da bo Nanospresso zapolnil to vrzel v zdravljenju. V ta namen aktivno sodelujemo v razpravah z regulatorji in razvijalci zdravil o tem, kako to narediti za bolnike," pravi Schifflers.

Avtorji navajajo zgodovinske precedense v lekarnah: do 20. stoletja so farmacevti rutinsko pripravljali prilagojena zdravila v procesu, znanem kot »sestavljanje«. Navajajo tudi uspeh pri uporabi podobnih platform nukleinskih kislin za ustvarjanje cepiv mRNA, na primer med pandemijo Covid-19, in pravijo, da je sodobni napredek v mikrofluidiki zaprtega sistema omogočil takšne preboje, kot je Nanospresso.

»Naš cilj je povečati dostop do teh terapij,« pravi Estapé Senti. "Čeprav Nanospresso izziva konvencionalni medicinski pristop, sodelujemo tudi z regulativnimi organi, da zagotovimo skladnost s standardi kakovosti, varnosti in učinkovitosti, orodji in zaščitami."

Sistem je trenutno v obliki prototipa in ekipa se aktivno spopada s tehnološkimi, znanstvenimi, medicinskimi in regulativnimi izzivi. Prihodnje delo bo raziskalo, kako bi lahko Nanospresso varno integrirali v dejanske zdravstvene nastavitve.

Projekt Nanospresso-NL je prejel sredstva Nizozemske znanstvene agende, nizozemske organizacije za znanstvene raziskave.

Viri: