Nanospresso-enheten ger precisionsmedicin till sjukhusapotek

Nanospresso-enheten ger precisionsmedicin till sjukhusapotek

En ny leveransanordning för genterapi kan leda till att sjukhusapotek gör personliga nanoläkemedel tillgängliga för beställning. Detta demokratiserade förhållningssätt till precisionsmedicin, som publicerats iGränser inom vetenskapenskulle kunna revolutionera hur sjukhus behandlar sällsynta sjukdomar, även i miljöer med låga resurser.

Sällsynta sjukdomar drabbar miljontals världen över, men en modell för läkemedelsutveckling som passar alla lämnar patienter med få behandlingsalternativ. Nu syftar ett europeiskt forskningsprojekt kallat Nanospresso till att tippa balansen till patienternas fördel genom att öka tillgången till billiga skräddarsydda genetik- och RNA-terapier.

Prototypen av Nanospresso-enheten kombinerar två beprövade teknologier - nukleinsyraterapi och lipidnanopartiklar - till en bärbar tillverkningsenhet. Sjukhusapoteker skulle kunna använda enheten för att förbereda sterila, injicerbara nanoläkemedel som är skräddarsydda för den specifika genetiska abnormitet som orsakar patientens tillstånd, vilket kringgår behovet av centraliserad läkemedelsproduktion.

De flesta läkemedel, inklusive genterapier, tillverkas i centraliserade anläggningar, en modell som fungerar för läkemedel i stora volymer men inte för sällsynta sjukdomar som var och en drabbar ett litet antal patienter. Höga tillverkningskostnader och begränsad efterfrågan gör att många sällsynta sjukdomar förblir obehandlade.

Under ledning av prof. Raymond Schiffers vid UMC Utrecht kunde Nanospresso undergräva dessa blockerare genom att decentralisera produktionen av nukleinsyrananomediciner till det lokala sjukhuset. Detta kan öka tillgången till dessa behandlingar även i miljöer med låga resurser.

Sällsynta sjukdomar är en del av våra globala globala hälsoutmaningar när det gäller prevalens. Deras kombinerade inverkan understryker det akuta behovet av en plattform som gör det möjligt för sjukhus att anpassa mediciner internt och på begäran. Genom att flytta produktionen till vårdpunkten kan Nanospresso hjälpa till att få livsförändrande precisionsläkemedel inom patienternas räckhåll. "

Prof. Raymond Schiffer vid UMC Utrecht

Sällsynta sjukdomar drabbar 300 miljoner människor världen över - 36 miljoner bara i EU - varav sju av tio börjar i barndomen. Även om varje sjukdom bara drabbar en liten population som beskrivs av European Medicines Agency (EMA) som inte fler än fem av 10 000 personer, finns det mellan 5 000 och 8 000 sådana sjukdomar.

"Vi bygger en väg till precisionsnanomedicin för nukleinsyra", säger första författaren Dr Mariona Estapé Senti, också från UMC Utrecht. "Nanospresso skulle kunna revolutionera sättet vi behandlar sällsynta sjukdomar genom att ge personlig medicin till fler patienter. Den lättanvända, prisvärda enheten skulle kunna göra det möjligt för medicinsk personal att behandla sjukdomar som konventionella metoder inte kan."

Från tak till skräddarsytt

Nukleinsyraterapier riktar sig specifikt mot de genetiska instruktionerna som är ansvariga för defekt proteinproduktion. De är också väldigt anpassningsbara. Genom att endast ändra sekvensen av RNA eller DNA som används kan de instrueras att behandla olika sjukdomar och vissa cancerformer, att deaktivera viktiga proteiner i virus- eller bakterieceller för att behandla infektioner. Läkemedlets specificitet kan också minska sannolikheten och svårighetsgraden av biverkningar.

Nanospresso finansieras av den nederländska Science Agenda och använder små bärbara patroner som farmaceuter kan ladda med en kombination av lipidkomponenter och patientspecifika nukleinsyraterapier.

Dessa blandas sedan på plats med hjälp av en bärbar mikrofluidisk enhet för att skapa espressokapslar skräddarsydda efter konsumentens smak. Lipidnanopartiklarna i enheten skyddar nukleinsyraladdningen och hjälper på så sätt att nå rätt mål i cellen.

Resultatet är en exakt formulerad, riktad nanomedicin som är redo för injektion. Eftersom systemet är litet, fristående och designat av sjukhusproteser, kan det användas på kliniker och sjukhus runt om i världen, vilket gör att de mest avancerade läkemedlen kan användas på sjukhus.

Utmana modellen

Nanospresso väcker frågor om hur tillvägagångssättet passar in i nuvarande sjukvårdssystem och regelverk.

"Den nuvarande modellen fungerar inte för miljoner runt om i världen, och vi tror att Nanospresso kommer att fylla denna behandlingslucka. För detta ändamål är vi aktivt engagerade i diskussioner med tillsynsmyndigheter och läkemedelsutvecklare om hur man gör detta för patienter", säger Schifflers.

Författarna citerar historiska prejudikat på apotek: På 1900-talet beredde farmaceuter rutinmässigt skräddarsydda mediciner i en process som kallas "compounding". De citerar också framgång med att använda liknande nukleinsyraplattformar för att generera mRNA-vacciner, till exempel under Covid-19-pandemin, och säger att moderna framsteg inom mikrofluidik med slutna system har möjliggjort sådana genombrott som Nanospresso.

"Vårt mål är att öka tillgången till dessa terapier", säger Estapé Senti. "Även om Nanospresso utmanar det konventionella medicinska tillvägagångssättet, samarbetar vi också med tillsynsmyndigheter för att säkerställa efterlevnad av kvalitets-, säkerhets- och effektivitetsstandarder, verktyg och skydd."

Systemet finns för närvarande i prototypform och teamet arbetar aktivt med de tekniska, vetenskapliga, medicinska och regulatoriska utmaningarna. Framtida arbete kommer att utforska hur Nanospresso säkert kan integreras i verkliga vårdmiljöer.

Nanospresso-NL-projektet fick finansiering från Netherlands Science Agenda, en holländsk organisation för vetenskaplig forskning.

Källor: