Nanospresso 设备为医院药房带来精准医疗

Nanospresso 设备为医院药房带来精准医疗

一种新的基因治疗输送设备可能会让医院药房提供个性化的纳米药物可供订购。这种民主化的精准医学方法，发表于科学的局限性即使在资源匮乏的环境中，也可能彻底改变医院治疗罕见疾病的方式。

罕见疾病影响着全球数百万人，但一刀切的药物开发模式让患者几乎没有治疗选择。现在，一个名为 Nanospresso 的欧洲研究项目旨在通过增加低成本定制遗传学和 RNA 疗法的获取机会来扭转对患者有利的平衡。

Nanospresso 设备原型将核酸治疗和脂质纳米粒子这两种成熟技术结合到便携式制造装置中。医院药剂师可以使用该装置来制备无菌的、可注射的纳米药物，以适应导致患者病情的特定基因异常，从而避免集中生产药物的需要。

大多数药物，包括基因疗法，都是在集中设施中生产的，这种模式适用于大批量药物，但不适用于只影响少数患者的罕见疾病。高昂的制造成本和有限的需求意味着许多罕见疾病仍未得到治疗。

由 UMC Utrecht 的 Raymond Schiffers 教授领导的 Nanospresso 可以通过将核酸纳米药物的生产分散到当地医院来破坏这些阻滞剂。即使在资源匮乏的环境中，这也可以增加获得这些疗法的机会。

就患病率而言，罕见疾病是全球健康挑战的一部分。它们的综合影响凸显了对一个平台的迫切需要，该平台允许医院根据需要在内部提供个性化药物。通过将生产转移到护理点，Nanospresso 可以帮助患者获得改变生活的精准药物。 “

UMC Utrecht 的 Raymond Schiffer 教授

罕见疾病影响着全世界 3 亿人（仅欧盟就有 3600 万人），其中十分之七的人是从儿童时期开始患病的。尽管欧洲药品管理局 (EMA) 称每种疾病仅影响一小部分人群，即每 10,000 人中不超过 5 人，但此类疾病的数量在 5,000 至 8,000 种之间。

“我们正在建立一条通向精准核酸纳米医学的道路，”同样来自 UMC Utrecht 的第一作者 Mariona Estapé Senti 博士说。 “Nanospresso 可以通过为更多患者提供个性化医疗来彻底改变我们治疗罕见疾病的方式。这种易于使用、价格实惠的设备可以使医疗专业人员能够治疗传统方法无法治疗的疾病。”

从吊顶到定制

核酸疗法专门针对导致蛋白质产生缺陷的遗传指令。他们的适应能力也很强。仅通过改变所使用的RNA或DNA的序列，它们就可以被指导治疗各种疾病和某些癌症，使病毒或细菌细胞中的重要蛋白质失活以治疗感染。药物的特异性还可以降低副作用的可能性和严重程度。

Nanospresso 由荷兰科学议程资助，使用小型便携式药筒，药剂师可以装载脂质成分和患者特异性核酸疗法的组合。

然后使用便携式微流体设备将它们在现场混合，以制作出适合消费者口味的浓缩咖啡包。设备中的脂质纳米粒子保护核酸电荷，从而有助于到达细胞中的正确目标。

其结果是一种精确配制、可注射的靶向纳米药物。由于该系统体积小、独立且由医院假肢师设计，因此可以在世界各地的诊所和医院使用，从而允许在医院环境中使用最先进的药物。

挑战模型

Nanospresso 提出了该方法如何适应当前医疗保健系统和监管框架的问题。

“目前的模式不适用于全球数百万人，我们相信 Nanospresso 将填补这一治疗空白。为此，我们正在积极与监管机构和药物开发商讨论如何为患者做到这一点，”Schifflers 说。

作者引用了药房的历史先例：到了 20 世纪，药剂师通常会通过一种称为“配制”的过程来配制定制药物。他们还列举了在 Covid-19 大流行期间使用类似核酸平台生成 mRNA 疫苗的成功，并表示封闭系统微流体的现代进步已经实现了 Nanospresso 等突破。

“我们的目标是增加获得这些疗法的机会，”埃斯塔佩·森蒂说。 “尽管 Nanospresso 挑战了传统的医疗方法，但我们也与监管机构合作，以确保遵守质量、安全和有效性标准、工具和保护措施。”

该系统目前处于原型阶段，团队正在积极应对技术、科学、医疗和监管方面的挑战。未来的工作将探索如何将 Nanospresso 安全地集成到现实世界的医疗保健环境中。

Nanospresso-NL 项目获得了荷兰科学研究组织荷兰科学议程的资助。

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