Die FDA gewährt die Zulassung, in Phase I klinische Studien zur Regeneration von Herzgeweberegeneration AD-NP1 zu beginnen

Das Gewebe des Körpers kann in vielerlei Hinsicht verletzt werden, aber während einige Verletzungen perfekt heilen, heilen andere überhaupt nicht. Ein Schnitt in der Haut zum Beispiel heilt normalerweise alle von selbst, während innere Organe, wie das Herz nach einem Herzinfarkt oder der Niere nach einer akuten Verletzung, beschädigt bleiben, was zu einer verminderten Funktion führt. Die meisten Gewebe des Körpers reparieren sich mit denselben Prozessen, aber bisher wurden keine Arzneimittel, die auf diese Wege abzielen, um die Reparatur der Gewebe in langsam heilenden Organen zu verbessern. Das wird sich ändern.

Der UCLA -kardiovaskuläre Wissenschaftler Arjun Deb entdeckte, dass Herzgewebeproben, die Mäuse und Menschen nach einem Herzinfarkt entnommen wurden, eine erhöhte Spiegel eines Proteins namens ENPP1 hatten. Deb und sein wissenschaftliches Team stellten fest, dass eine erhöhte Spiegel von ENPP1 eine Stoffwechselkette von Ereignissen initiierte, die die Energieerzeugung und Funktion mehrerer Zellen im verletzten Bereich des Organs unterbrochen haben, was die Reparatur der Gewebe beeinträchtigt. Die Forscher fanden heraus, dass die Blockierung der Produktion von ENPP1 die Herzreparatur verbessert und die Bildung von Narbengewebe verringert und dadurch die Herzfunktion verbessert.

Debs Gruppe, die ausschließlich durch die Finanzierung der National Institutes of Health, des Verteidigungsministeriums und des California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) (CIRM) unterstützt wurde, entwickelte einen monoklonalen Antikörper namens AD-NP1, der die Funktion von ENPP1 schließt und die Reparatur der Gewebe in den Herzen und andere Organe fördert. Nach Experimenten, die ihre Wirksamkeit und Sicherheit bei Mäusen und Affen zeigten, hat die FDA nun die Genehmigung des neuen Arzneimittels AD-NP1 für das Untersuchung für die Verwendung in klinischen Studien menschlicher Erkenntnisse erteilt.

Die Leistung markiert ein seltenes Beispiel für die Drogenentwicklung, die in einem einzigen Universitätslabor von der Bank bis zum Bett fährt und keine externen Unternehmen oder Investoren beteiligt ist. Oft werden Drogen, die von akademischen Forschern identifiziert oder entwickelt wurden, für die zukünftige Entwicklung an private Biotech -Unternehmen lizenziert, oder der Wissenschaftler kann sein eigenes Startup abspalten.

Deb, der UCLA -Professor für Medizin und Molekular-, Zell- und Entwicklungsbiologie sowie Mitglied des ELI und Edythe Broad Center für regenerative Medizin und Stammzellforschung ist, weigerte sich, diesen Weg zu übernehmen, und hielt sieben Jahre der Forschungsstipendien durch, um ein Medikament zu entwickeln, das das Potenzial zur Wiederherstellung der vollen Funktionen und anderer durch Krankheiten oder Verletzungen beschädigten Organe oder Verletzungen hat.

Diese Arbeit wurde ausschließlich durch Steuerzahler Dollars finanziert und vollständig im Forschungsökosystem der University of California durchgeführt. Ich habe keinen Cent von einem privaten Spender oder Unternehmen genommen, um dieses Medikament zu entwickeln. Ich hoffe, dies wird ein Modell für die zukünftige Arzneimittelentwicklung an der UCLA bilden. Dieser Prozess hat Vorteile von niedrigeren Kosten, möglicherweise kürzerer Entwicklungszeit und der Hauptforscher, der die Kontrolle über die Wissenschaft hat und die intellektuelle Freiheit mit der Entwicklung des Moleküls hat, was das Wichtigste von allen ist. „

Arjun Deb, kardiovaskuläre Wissenschaftler von UCLA

Monoklonale Antikörper sind eine Klasse von Arzneimitteln, die im Labor entwickelt und die Funktion natürlicher Antikörper, die von unserem Immunsystem hergestellt wurden, nachahmen. Genau wie unser Immunsystem spezifische Antikörper zur Bindung und Inaktivierung spezifischer Krankheitserreger erzeugen kann, wurde der monoklonale Antikörper AD-NP1 spezifisch für das Ziel von Human ENPP1 und keinem anderen menschlichen Protein entwickelt.

„Ähnlich wie Menschen, die Lebensmittel essen, um Energie zu bekommen, benötigen auch Zellen Energie, um sich zu multiplizieren und zu wachsen und zu funktionieren, und dies ist kritischer, wenn das Gewebe verletzt wird“, sagte Deb.

Wenn biochemische Wege, die Energie innerhalb einer Zelle erzeugen, beeinträchtigt werden, nimmt die Zellfunktion ab.

„Das ist es, was wir gesehen haben: Die erhöhte ENPP1-Expression störte kritische Wege, die für eine Zelle benötigt werden, um Energie abzuleiten“, sagte Deb, der fügte, als AD-NP1 bei Tieren verwendet wurde, hatte der Herzmuskel mehr Energie und schloss sich viel energischer zusammen, was die Entwicklung von Herzversagen verhinderte. „

Da Energiegenerierende Wege zwischen Zelltypen gleich sind, glauben DEB und sein Team, dass AD-NP1 nach akuter Verletzung zusätzlich zum Herzen zugute kommen könnte.

Der Ansatz von Deb zur Regeneration der Gewebe, die die Stoffwechselwege zur Förderung der Gewebereparatur moduliert, ist einzigartig und beinhaltet nicht die Verwendung von Stammzellen. „Vielmehr nutzen Sie die Kraft des eigenen Reparatursystems des Körpers und optimieren es, um es so viel besser zu machen“, sagte Deb.

Wenn klinische Studien zeigen, dass das Arzneimittel auch beim Menschen wie bei Tieren funktioniert, könnte AD-NP1 in einer völlig neuen Klasse von reparaturversorgten Arzneimitteln der Gewebebestätigung der ersten Organfunktion verhindern. Deb hofft, dass seine Gruppe bald mit menschlichen Prüfungen beginnen kann.

„Herz -Kreislauf -Erkrankungen sind immer noch die häufigste Todesursache in den USA und auf der ganzen Welt“, sagte Deb. „Alle Amerikaner wollen ein gesünderes und länger krankheitsfreies Leben führen. Es ist ein Beweis für das Finanzierungssystem, das wir in diesem Land vorhanden haben, das innerhalb von sechs oder sieben Jahren in einem akademischen Labor in einer Universitätsumgebung ein neues Medikament entwickelt hat, das für viele Menschen mit Herzerkrankungen oder anderen Formen von Organverletzungen möglicherweise hilfreich sein könnte.“

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