Az Insilico Medicine mesterséges intelligencia által vezérelt gyógyszere, a RentoStib megkapta hivatalos általános nevét

Az Insilico Medicine mesterséges intelligencia által vezérelt gyógyszere, a RentoStib megkapta hivatalos általános nevét

Az Insilico Medicine („Insilico”), a generatív mesterséges intelligencia (AI) biotechnológiai vállalata nemrégiben bejelentette, hogy áttörést jelentő diszkopátiás tüdőfibrózis (IPF) gyógyszere, a Rentosertib (korábbi nevén ISM001-055) hivatalos generikus nevet (korábban ISM001-0555 néven) kapott. A RentoSertib az első olyan vizsgálati szer, ahol a biológiai célpontot és a terápiás vegyületet is generatív mesterséges intelligencia segítségével fedezték fel.

Az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) egy krónikus, legyengítő tüdőbetegség, amelyet a tüdőfunkció progresszív és visszafordíthatatlan hanyatlása jellemez. Az IPF körülbelül 5 millió embert érint világszerte, és rossz prognózisú, átlagosan 3-4 éves túlélési idővel. A jelenlegi kezelések, beleértve az antifibrotikus gyógyszereket, lelassíthatják, megállíthatják vagy visszafordíthatják a betegség progresszióját, de nem fordítják vissza, így jelentős kielégítetlen igény marad a hatékonyabb, betegségmódosító terápiák iránt.

Az Insilico úttörő megközelítést alkalmazott az IPF-ellenes kutatásban, és saját fejlesztésű Pharma.AI platformját felhasználva olyan innovatív terápiákat fedezett fel, amelyek képesek megállítani vagy akár visszafordítani a betegség progresszióját. A folyamat a Pandaomics-szal, a platform biológiai motorjával kezdődött, amely nagy omikat és klinikai adatkészleteket elemezve azonosította a TNIK-et (TRAF2 és NCK interacting kinase) az IPF ígéretes új célpontjaként. Erre a felfedezésre építve a kutatók a Chemistry42-t, a platform generatív kémiai motorját használták, hogy gyorsan megtervezzék és optimalizálják a TNIK-et megcélzó új kis molekulájú vegyületeket, ami a RentoSertib preklinikai jelöltté tételéhez vezetett.

Ez az integrált, mesterséges intelligencia által vezérelt munkafolyamat drámaian felgyorsította a fejlesztési ütemtervet, és a kezdeti célpont azonosítástól mindössze 18 hónap alatt a preklinikai jelöltté vált, amint azt az Insilico részletezi.Természetes biotechnológiaA tanulmány 2024 márciusában jelent meg. A RentoSertib név részben Feng Rentől, PhD-től, az Insilico társ-vezérigazgatójától és tudományos főigazgatójától származik, aki egyben a mérföldkőnek számító tanulmány első szerzője is volt.

Ez egy fontos pillanat a gyógyszeripar és a mesterséges intelligencia számára – a RentoSertib az első olyan gyógyszer, amelynek célját és tervezését a modern generatív mesterséges intelligencia fedezte fel, és most hivatalos nevet kapott a betegek felé. A RentoSertib név különösen fontos számunkra, mert nemcsak Dr. Ren hozzájárulását tükrözi, hanem az emberi tudományos szakértelem és a mesterséges intelligencia közötti alapvető kölcsönhatást is elősegíti ennek az innovatív programnak a továbbfejlesztésében. Reméljük, hogy a RentoSertib sikere az IPF-ben megnyitja az utat a mesterséges intelligencia segítségével számos más betegség életmentő kezelésének gyorsabb és költséghatékonyabb felfedezéséhez. "

Alex Zhavoronkov, az Insilico Medicine alapítója és vezérigazgatója

"Megtiszteltetés számomra, hogy szemtanúja lehettem és megfigyelhettem a RentoSertibet a célfelfedezéstől a klinikai fejlesztésig" - mondta Feng Ren, PhD, az Insilico Medicine társ-vezérigazgatója és tudományos főigazgatója. "A hivatalos generikus nevet általában akkor adják ki, amikor egy gyógyszer a fejlesztés középső szakaszába kerül. Az elismert jelöltek. A laboratóriumi kódot helyettesítő tanulmányok.

Jelenleg a RentoSertib számos klinikai vizsgálaton haladt előre, amelyek biztató eredményeket hoznak. Két I. fázisú vizsgálatban Új-Zélandon és Kínában a RentoSertib-et szájon át adták egészséges önkénteseknek az I. fázisú vizsgálatokban, következetes eredményeket produkálva. A vizsgálatok a RentoSertib kedvező biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját (PK) igazolták, és szilárd bizonyítékot szolgáltattak a II. fázisú klinikai vizsgálatok alátámasztására.

Erre az alapra építve az Insilico Fázis IIA klinikai vizsgálatot végzett IPF-es betegeken, hogy értékelje a RentoSertib hatékonyságát. Ebben a 12 hetes IIA fázisú vizsgálatban a RentoSertib minden dózisszinten elérte elsődleges végpontját, a biztonságosságot és a tolerálhatóságot. Pozitív eredményekről számoltak be a másodlagos hatékonysági végpont tekintetében is, a vitális kapacitás (FVC) dózisfüggő javulásával. A fázis IIA vizsgálatának főbb megállapításai a következők:

• A tüdőfunkció dózisfüggő javulása:Azok a betegek, akik RentoSertib-et kaptak, nagyobb tüdőkapacitás javulást mutattak az FVC-vel mérve. A legmagasabb, napi 60 mg-os dózisok mellett a betegek FVC-értéke átlagosan 98,4 ml-rel javult a kiindulási értékhez képest, szemben az FVC-változás átlagos -62,3 ml-es csökkenésével a placebo-csoportban.

• További javított klinikai eredmények:Hasonló dózisfüggő tendenciát figyeltek meg más méréseknél is – például a nagy dózist kapó betegeknél kismértékű javulás mutatkozott a százalékos FVC-ben (a tüdőkapacitás kor és méret szerinti normalizálódása), míg a placebóval kezelt csoport csökkent. A RentoSertib-et szedő betegek az életminőség-mutatók javulását is beszámolták, mint például a köhögés és az általános légúti tünetek a legmagasabb dózis mellett.

• Erős biztonság és tolerálhatóság:A RentoSertib továbbra is kedvező biztonsági profilt mutatott a betegek körében, és a gyógyszert minden dóziscsoport jól tolerálta. A legtöbb gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatás enyhe vagy közepesen súlyos volt. A RentoSertib-hez kapcsolódó súlyos nemkívánatos eseményekről nem számoltak be, és a biztonsági eredmények megegyeztek az előző fázis I. vizsgálatokban látottakkal.

Pozitív IIA fázisú eredményekkel és hivatalos USAN névvel az Insilico azt tervezi, hogy kapcsolatba lép a globális szabályozókkal, és nagyobb kulcsfontosságú kísérleteket kezdeményez a RentoSertib IPF-ben való hatékonyságának további értékelésére. Az Insilico elkötelezett a RentoSertib továbbfejlesztése mellett azzal a céllal, hogy ez legyen az első mesterséges intelligencia által felfedezett terápia, amely eléri a betegeket, kritikusan szükséges új lehetőséget biztosítva az IPF-ben érintettek számára, és bemutatva a generatív mesterséges intelligencia átalakító potenciálját az orvosi áttörések felgyorsításában.

Források: