Insilico Medicines AI-drevne medikament RentoStib får sitt offisielle generiske navn

Insilico Medicines AI-drevne medikament RentoStib får sitt offisielle generiske navn

Insilico Medicine («Insilico»), et bioteknologiselskap med generativ kunstig intelligens (AI), kunngjorde nylig at dets banebrytende medisin mot diskopatisk lungefibrose (IPF), Rentosertib (tidligere kjent som ISM001-055), har fått et offisielt generisk navn (tidligere kjent som ISM001-055), Council. RentoSertib er det første etterforskningsmiddelet der både det biologiske målet og den terapeutiske forbindelsen ble oppdaget ved bruk av generativ AI.

Idiopatisk lungefibrose (IPF) er en kronisk, svekkende lungesykdom karakterisert ved en progressiv og irreversibel nedgang i lungefunksjonen. IPF påvirker omtrent 5 millioner mennesker over hele verden og har en dårlig prognose med en median overlevelse på 3 til 4 år. Nåværende behandlinger, inkludert antifibrotiske legemidler, kan bremse, stoppe eller reversere sykdomsprogresjonen, men ikke reversere den, noe som etterlater et betydelig udekket behov for mer effektive, sykdomsmodifiserende terapier.

Insilico tok en banebrytende tilnærming til anti-IPF-forskning ved å utnytte sin proprietære Pharma.AI-plattform for å oppdage innovative terapier med potensial til å stoppe eller til og med reversere sykdomsprogresjon. Prosessen begynte med Pandaomics, plattformens biologimotor, som analyserte store omics og kliniske datasett for å identifisere TNIK (TRAF2 og NCK interagerende kinase) som et lovende nytt mål for IPF. Med utgangspunkt i denne oppdagelsen brukte forskere Chemistry42, plattformens generative kjemimotor, for raskt å designe og optimalisere nye småmolekylære forbindelser rettet mot TNIK, noe som førte til nominasjonen av RentoSertib som en preklinisk kandidat.

Denne integrerte AI-drevne arbeidsflyten akselererte dramatisk utviklingstidslinjen, og gikk fra første målidentifikasjon til en preklinisk kandidat på bare 18 måneder, som beskrevet i InsilicoNaturlig bioteknologiPapiret publisert i mars 2024. Spesielt kommer navnet RentoSertib delvis fra Feng Ren, PhD, Insilicos co-CEO og chief scientific officer, som også var den første forfatteren av landemerkeartikkelen.

Dette er et viktig øyeblikk for den farmasøytiske industrien og AI – RentoSertib er det første stoffet hvis mål og design ble oppdaget av moderne generativ AI, og nå har det oppnådd et offisielt navn på vei til pasientene. Navnet RentoSertib gir særlig mening for oss fordi det ikke bare gjenspeiler bidragene til Dr. Ren, men også for å fremme det essensielle samspillet mellom menneskelig vitenskapelig ekspertise og kunstig intelligens for å fremme dette innovative programmet. Vi håper at suksessen til RentoSertib i IPF baner vei for raskere og mer kostnadseffektive oppdagelser av livreddende behandlinger for mange andre sykdommer som bruker AI. "

Alex Zhavoronkov, grunnlegger og administrerende direktør i Insilico Medicine

"Jeg er beæret over å ha vært vitne til og observert RentoSertib fra måloppdagelse til klinisk utvikling," sa Feng Ren, PhD, co-CEO og chief scientific officer for Insilico Medicine, "et offisielt generisk navn tildeles vanligvis når et medikament går inn i utviklingen midt i utviklingsstadiet. De anerkjente kandidatene. Laboratoriekoder som erstatter.

For tiden har RentoSertib gått gjennom flere kliniske studier med oppmuntrende resultater. I to fase I-studier i New Zealand og Kina ble RentoSertib administrert oralt til friske frivillige i fase I-studier, og ga konsistente resultater. Studiene viste gunstig sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK) til RentoSertib og ga solid bevis for å støtte fase II kliniske studier.

På grunnlag av dette grunnlaget gjennomførte Insilico en klinisk fase IIA-studie med IPF-pasienter for å evaluere effekten av RentoSertib. I denne 12-ukers fase IIA-studien møtte RentoSertib sitt primære endepunkt for sikkerhet og tolerabilitet ved alle dosenivåer. Positive resultater ble også rapportert for det sekundære effektendepunktet, med doseavhengig forbedring i vital kapasitet (FVC) observert. Viktige funn fra fase IIA-studien inkluderer:

• Doseavhengige forbedringer i lungefunksjonen:Pasienter som fikk RentoSertib viste større forbedring i lungekapasitet målt ved FVC. Ved de høyeste dosene på 60 mg QD opplevde pasientene en gjennomsnittlig forbedring i FVC på 98,4 ml fra baseline versus en gjennomsnittlig reduksjon i FVC-endring fra baseline på -62,3 ml for pasienter i placebogruppen.

• Ytterligere forbedrede kliniske resultater:En lignende doserelatert trend ble observert i andre tiltak – for eksempel viste høydosepasienter en liten forbedring i prosent FVC (en normalisering av lungekapasitet for alder og størrelse), mens placebogruppen gikk ned. Pasienter som tok RentoSertib rapporterte også forbedringer i livskvalitetsmål som hoste og generelle luftveissymptomer ved høyeste dose.

• Sterk sikkerhet og toleranse:RentoSertib fortsatte å vise en gunstig sikkerhetsprofil hos pasienter og legemidlet ble godt tolerert i alle doseringsgrupper. De fleste legemiddelrelaterte bivirkninger var milde til moderate. Ingen alvorlige bivirkninger assosiert med RentoSertib ble rapportert, og sikkerhetsresultatene var i samsvar med de som ble sett i de tidligere fase I-studiene.

Med positive fase IIA-resultater og et offisielt USAN-navn, planlegger Insilico å engasjere seg med globale regulatorer og sette i gang større pivotale studier for ytterligere å evaluere effekten av RentoSertib i IPF. Insilico er dedikert til å fremme RentoSertib med målet om å gjøre det til den første AI-oppdagede behandlingen for å nå pasienter, og gir et kritisk nødvendig nytt alternativ for de som er berørt av IPF og demonstrerer det transformative potensialet til generativ AI for å akselerere medisinske gjennombrudd.

Kilder: