Insilico Medicines AI-drivna läkemedel RentoStib får sitt officiella generiska namn

Insilico Medicines AI-drivna läkemedel RentoStib får sitt officiella generiska namn

Insilico Medicine ("Insilico"), ett bioteknikföretag för generativ artificiell intelligens (AI), meddelade nyligen att dess banbrytande läkemedel för diskopatisk lungfibros (IPF), Rentosertib (tidigare känt som ISM001-055), har fått ett officiellt generiskt namn (tidigare känt som ISM001-055), Council. RentoSertib är det första undersökningsmedlet där både det biologiska målet och den terapeutiska föreningen upptäcktes med hjälp av generativ AI.

Idiopatisk lungfibros (IPF) är en kronisk, försvagande lungsjukdom som kännetecknas av en progressiv och irreversibel nedgång i lungfunktionen. IPF påverkar cirka 5 miljoner människor världen över och har en dålig prognos med en medianöverlevnad på 3 till 4 år. Nuvarande behandlingar, inklusive antifibrotiska läkemedel, kan bromsa, stoppa eller vända sjukdomsprogression men misslyckas med att vända den, vilket lämnar ett betydande otillfredsställt behov av mer effektiva, sjukdomsmodifierande terapier.

Insilico tog en banbrytande strategi för anti-IPF-forskning genom att utnyttja sin egenutvecklade Pharma.AI-plattform för att upptäcka innovativa terapier med potential att stoppa eller till och med vända sjukdomsprogression. Processen började med Pandaomics, plattformens biologimotor, som analyserade stora omics och kliniska datamängder för att identifiera TNIK (TRAF2 och NCK interagerande kinas) som ett lovande nytt mål för IPF. Med utgångspunkt i denna upptäckt använde forskare Chemistry42, plattformens generativa kemimotor, för att snabbt designa och optimera nya småmolekylära föreningar riktade mot TNIK, vilket ledde till nomineringen av RentoSertib som en preklinisk kandidat.

Detta integrerade AI-drivna arbetsflöde påskyndade utvecklingens tidslinje dramatiskt, och gick från initial målidentifiering till en preklinisk kandidat på bara 18 månader, som beskrivs i InsilicoNaturlig bioteknikUppsatsen publicerades i mars 2024. Noterbart kommer namnet RentoSertib delvis från Feng Ren, PhD, Insilicos co-CEO och chief scientific officer, som också var den första författaren till den landmärke uppsatsen.

Detta är ett viktigt ögonblick för läkemedelsindustrin och AI – RentoSertib är det första läkemedlet vars mål och design upptäcktes av modern generativ AI, och nu har det fått ett officiellt namn på väg till patienter. Namnet RentoSertib är särskilt meningsfullt för oss eftersom det inte bara återspeglar Dr. Rens bidrag, utan också för att främja det väsentliga samspelet mellan mänsklig vetenskaplig expertis och artificiell intelligens för att främja detta innovativa program. Vi hoppas att framgången med RentoSertib i IPF banar väg för snabbare och mer kostnadseffektiva upptäckter av livräddande behandlingar för många andra sjukdomar som använder AI. "

Alex Zhavoronkov, grundare och VD för Insilico Medicine

"Jag är hedrad över att ha bevittnat och observerat RentoSertib från målupptäckt till klinisk utveckling", säger Feng Ren, PhD, co-CEO och chief scientific officer för Insilico Medicine, "ett officiellt generiskt namn tilldelas vanligtvis när ett läkemedel går in i mitten av utvecklingen i mitten av utvecklingen. De erkända kandidaterna. Studier som ersätter laboratoriekoderna.

För närvarande har RentoSertib gått vidare genom flera kliniska prövningar med uppmuntrande resultat. I två fas I-studier i Nya Zeeland och Kina administrerades RentoSertib oralt till friska frivilliga i fas I-studier, vilket gav konsekventa resultat. Studierna visade gynnsam säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik (PK) för RentoSertib och gav robusta bevis för att stödja kliniska fas II-prövningar.

Med utgångspunkt från denna grund genomförde Insilico en klinisk fas IIA-studie på IPF-patienter för att utvärdera effekten av RentoSertib. I denna 12-veckors fas IIA-studie uppfyllde RentoSertib sitt primära effektmått säkerhet och tolerabilitet vid alla dosnivåer. Positiva resultat rapporterades också för den sekundära effektmåttet, med dosberoende förbättring av vitalkapacitet (FVC) observerad. Nyckelfynd från fas IIA-studien inkluderar:

• Dosberoende förbättringar av lungfunktionen:Patienter som fick RentoSertib visade större förbättring av lungkapaciteten mätt med FVC. Vid de högsta doserna på 60 mg QD upplevde patienterna en genomsnittlig förbättring av FVC på 98,4 ml från baslinjen jämfört med en genomsnittlig minskning av FVC-förändring från baslinjen på -62,3 ml för patienter i placebogruppen.

• Ytterligare förbättrade kliniska resultat:En liknande dosrelaterad trend observerades i andra åtgärder - till exempel visade högdospatienter en liten förbättring i procent FVC (en normalisering av lungkapaciteten för ålder och storlek), medan placebogruppen minskade. Patienter som tog RentoSertib rapporterade också förbättringar av livskvalitetsmått såsom hosta och allmänna luftvägssymtom vid den högsta dosen.

• Stark säkerhet och tolerabilitet:RentoSertib fortsatte att visa en gynnsam säkerhetsprofil hos patienter och läkemedlet tolererades väl i alla doseringsgrupper. De flesta läkemedelsrelaterade biverkningar var milda till måttliga. Inga allvarliga biverkningar associerade med RentoSertib rapporterades och säkerhetsresultaten överensstämde med de som setts i de tidigare fas I-studierna.

Med positiva fas IIA-resultat och ett officiellt USAN-namn planerar Insilico att samarbeta med globala regulatorer och initiera större pivotala studier för att ytterligare utvärdera effektiviteten av RentoSertib i IPF. Insilico är dedikerade till att utveckla RentoSertib med målet att göra det till den första AI-upptäckta behandlingen för att nå patienter, vilket ger ett kritiskt nödvändigt nytt alternativ för de som drabbas av IPF och visar den transformativa potentialen hos generativ AI för att accelerera medicinska genombrott.

Källor: