Το φάρμακο για τον HIV μακράς δράσης προέρχεται από δεκαετίες έρευνας και υπεράσπισης

Το φάρμακο για τον HIV μακράς δράσης προέρχεται από δεκαετίες έρευνας και υπεράσπισης

Στο κυνήγι μιας θεραπείας, τα αποτελέσματα για την κοινωνία μπορεί να είναι ιδιαίτερα ισχυρά όταν η σκυτάλη περνά από αφοσιωμένους ακαδημαϊκούς επιστήμονες σε μια καινοτόμο εταιρεία μέσω αξιόπιστων υποστηρικτών της κοινότητας.

Χάρη σε αυτή τη σειρά συνεισφορών, αυτό που τώρα ισχυριζόμαστε είναι το πρώτο φάρμακο για τον HIV που παρέχει μακροχρόνια προστασία έναντι της μόλυνσης - εξαλείφοντας την ανάγκη των ανθρώπων για το καθημερινό χάπι. Για τον ρόλο της στη διασφάλιση της κυκλοφορίας και της κυκλοφορίας του φαρμάκου, της λενακαπαβίρης, η AAAS Mani L. Bhaumikik Breakthrough of the Year απονέμεται στον Wesley Sundquist, πρόεδρο βιοχημείας στο Πανεπιστήμιο της Γιούτα. Moupali DAS, αντιπρόεδρος, κλινική ανάπτυξη, πρόληψη του HIV και παιδιατρική στη Gilead Sciences. και η Yvette Raphael, συνιδρυτής και εκτελεστική διευθύντρια του HIV Prevention Advocacy στην Αφρική.

«Αυτά τα άτομα αντιπροσωπεύουν τα τρία σκέλη του τι χρειάζεται για να δημιουργηθεί νέα επιστήμη και στη συνέχεια να τη μεταφράσει για τον κόσμο με έναν τρόπο που είναι πραγματικά ικανός να κάνει τη διαφορά».ΕπιστήμηΟ αρχισυντάκτης του περιοδικού Χόλντεν Θορπ - που επέλεξε τους νικητές.

«Ήμουν ενθουσιασμένος για το πώς αυτοί οι τρεις αφηγούνται την ιστορία του ταξιδιού που απαιτείται για να ζωντανέψει ένα φάρμακο», είπε ο συγγραφέας της επιτροπής William Powderly, συνδιευθυντής του Τμήματος Λοιμωδών Νοσημάτων στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον. «Απαιτεί πολλούς ανθρώπους, δεξιότητες και συνεργάτες».

Από το 2023, 39,9 εκατομμύρια άνθρωποι ζούσαν με HIV σε όλο τον κόσμο, μολύνοντας περισσότερους από 1 εκατομμύριο ανθρώπους ετησίως.

Ακόμη και μετά από δεκαετίες έρευνας, δεν υπάρχει θεραπεία για την ασθένεια που προκαλείται από τον HIV, το AIDS. Αλλά η λενακαπαβίρη, η οποία προέκυψε από έρευνα για την πρωτεΐνη καψιδίου σε σχήμα κώνου του HIV, πλησιάζει και αποτρέπει σχεδόν πλήρως την εμφάνιση νέων μολύνσεων από τον ιό HIV. Το φάρμακο προστατεύει τους ανθρώπους για έξι μήνες με κάθε βολή.

"Αυτό το φάρμακο είναι εξαιρετικό - το πιο κοντινό πράγμα σε ένα εμβόλιο που έχουμε", είπε ο Ranney. Εξήγησε ότι αυτή και πολλοί από τους συναδέλφους της εισήλθαν στην κοινότητα της δημόσιας υγείας στο απόγειο της πανδημίας του AIDS τις δεκαετίες του 1980 και του 1990. «Αυτό το φάρμακο είναι πέρα ​​από τα πιο τρελά όνειρα από αυτά που πολλοί από εμάς θα μπορούσαμε να φανταστούμε».

Η αναγνώριση των ανθρώπων πίσω από τέτοιες σημαντικές επιστημονικές εξελίξεις είναι μια βασική φιλοσοφία για τον Spender Mani L. Bhaumik, Ph.D. – Ένας φυσικός με αμέτρητες συνεισφορές στην ανάπτυξη λέιζερ υψηλού επιπέδου καθώς και ΑΑΑ καιΕπιστήμηΟικογένεια περιοδικών.

«Η ανίχνευση δυσεπίλυτων τμημάτων του φυσικού κόσμου, όπως ένα ιικό καψίδιο, είναι κρίσιμης σημασίας για την επιστημονική καινοτομία», είπε ο Bhaumik. "Και για να διασφαλίσουμε ότι οι γνώσεις από τη βασική έρευνα μπορούν να εφαρμοστούν και να εμπιστευτούν εκείνοι που υπηρετούν - τώρα περισσότερο από ποτέ. Χαίρομαι που η φετινή αναγνώριση απευθύνεται σε ανθρώπους σε τομείς των οποίων η αυστηρή προσέγγιση συνεισφέρει τόσο πολύτιμη."

Το βραβείο Mani L. Bhaumik Breakthrough of the Year Award καθιερώθηκε το 2022 με δέσμευση 11,4 εκατομμυρίων δολαρίων από την Bhaumik: το μεγαλύτερο στην ιστορία του οργανισμού. Το βραβείο υποστηρίζει ένα χρηματικό έπαθλο 250.000 $ ετησίως για έως και τρεις επιστήμονες ή ερευνητές των οποίων η εργασία υποστηρίζει καλύτερα το βραβείοΕπιστήμηBreakthrough of the Year, η επιλογή του περιοδικού για την κορυφαία ερευνητική πρόοδο της χρονιάς. Το 2024,ΕπιστήμηΗ λενακαπαβίρη ονόμασε την πιο πρόσφατη ανακάλυψη.

Χαρτογράφηση του καψιδίου του HIV

Ο Sundquist, ο οποίος μετακόμισε στο Πανεπιστήμιο της Γιούτα ως επίκουρος καθηγητής το 1992, έπαιξε καθοριστικό ρόλο στην ανάπτυξη του φαρμάκου, αν και το έργο του δεν αναγνωρίστηκε αμέσως. «Ο Sundquist πέρασε αμέτρητες ώρες στο εργαστήριο, έκανε μια κρίσιμη ανακάλυψη και μετά το παρακολούθησε να κάθεται στο ράφι για λίγο, κάτι που μπορεί να συμβεί στη βασική επιστήμη», είπε ο Ranney.

Η συνεισφορά του, την οποία ξεκίνησε με το εργαστήριό του στη Γιούτα, έδειξε τη δομή και τις λειτουργίες της πρωτεΐνης καψιδίου του ιού HIV. Ο Sundquist εστίασε στο καψίδιο επειδή γνώριζε ότι οι θάνατοι από τον ιό HIV αυξάνονταν παγκοσμίως και ότι οι περισσότεροι επιστήμονες που μελετούσαν θεραπείες για τον HIV εξέταζαν τα ένζυμα του ιού. «Θέλαμε να δουλέψουμε σε μια πτυχή του μοναδικού προβλήματος», είπε, «και μας τράβηξε το ασυνήθιστο σχήμα κώνου του καψιδίου».

Μέχρι το έργο του Sundquist, οι επιστήμονες πίστευαν ότι το καψίδιο, το οποίο περικλείει το γενετικό υλικό του ιού, ήταν σε μεγάλο βαθμό ένα δομικό στοιχείο. Δεν το έβλεπαν ως έναν ιδιαίτερα «φαρμακερό» στόχο, ιδιαίτερα σε σύγκριση με τα ένζυμα, εν μέρει επειδή θεωρήθηκε πολύ σταθερός.

Δουλεύοντας με μια ομάδα, ο Sundquist δημοσίευσε μια εφημερίδα το 1996ΕπιστήμηΑυτό καθόρισε την αρχιτεκτονική του καψιδίου. Αυτό έθεσε τα θεμέλια για μια μελέτη το 2003 στοJournal of Virologyστην οποία ο ίδιος και οι συνεργάτες του έδειξαν ότι όταν το καψίδιο του HIV διαταράσσεται, ακόμη και με λεπτούς τρόπους, η αναπαραγωγή του ιού επίσης διαταράσσεται.

«Ήταν απροσδόκητο», είπε ο Sundquist.

Κλινικές δοκιμές που σχεδιάστηκαν σκόπιμα

Ωστόσο, ακόμη κι αν γίνονταν αυτές οι κρίσιμες ανακαλύψεις, δεν ήταν προφανές ότι το καψίδιο θα μετατρεπόταν εύκολα σε στόχο ναρκωτικών. Από την πλευρά του, ωστόσο, ο Sundquist θεώρησε ότι δεν χρειάστηκε πολύς χρόνος αφότου αυτός και οι συνάδελφοί του δημοσίευσαν τα αποτελέσματά τους το 2003 και η Gilead Sciences επικοινώνησε μαζί τους.

Ο Tomas Cihlář, ιολόγος στην εταιρεία, επισκέφτηκε τα εργαστήρια του Sundquist. Ο Cihlář, εντυπωσιασμένος από τις ανακαλύψεις του, τις έφερε πίσω στους συναδέλφους του. Η ομάδα της Gilead ήθελε να δει αν θα μπορούσε να χρησιμοποιήσει τις γνώσεις του Sundquist σχετικά με τον τρόπο παρεμπόδισης της αναπαραγωγής του ιού για να σχεδιάσει φάρμακα για τον HIV μακράς δράσης για άτομα που ζουν με HIV. Ενώ το πρότυπο φροντίδας – συνδυαστική αντιρετροϊκή θεραπεία – λειτούργησε καλά, απαιτούσε καθημερινή φαρμακευτική αγωγή.

Μια αφοσιωμένη ομάδα επιστημόνων στο Gilead Sciences έδειξε επιμονή καθώς χρειάστηκε περισσότερο από μια δεκαετία (ξεκινώντας το 2006) για να αναπτυχθεί ένα φάρμακο με βάση τα ευρήματα του Sundquist. Σε εκείνο το σημείο, ο John Link, τότε αντιπρόεδρος φαρμακευτικής χημείας στη Gilead, και οι συνεργάτες του εξέτασαν χιλιάδες μόρια για να εντοπίσουν έναν ισχυρό αναστολέα καψιδίου.

«Μερικές φορές πιστεύουμε ότι η βιομηχανία δεν έχει δύναμη», είπε ο Ranney. "Αλλά ήταν εδώ για περίπου 15 χρόνια - ταιριάζει και ξεκινά - και η Gilead ως ίδρυμα συνέχισε να υποστηρίζει τους αναστολείς καψιδίου."

Οι ιδιότητες του μορίου σήμαιναν ότι τα αποτελέσματά του θα μπορούσαν να παραταθούν πέραν των έξι μηνών, μια πολλά υποσχόμενη επιλογή για ασθενείς που αγωνίζονται με καθημερινά φάρμακα.

Η Gilead διεξήγαγε την πρώτη δοκιμή μιας ενέσιμης έκδοσης lenacapavir για άτομα με HIV το 2018. «Ήμουν ιατρικός μόνιτορ για την πρώτη δοκιμή Φάσης 1», δήλωσε η DAS, νικητής του φετινού βραβείου Bhaumikik Breakthrough of the Year εκ μέρους πολλών ομάδων της Gilead Sciences που εργάζονται στη λενακαπαβίρη. Αυτό σήμαινε ότι η DAS, ένας εκπαιδευμένος γιατρός, παρείχε καθοδήγηση από ειδικούς για να επιβεβαιώσει την ασφάλεια των συμμετεχόντων στη δοκιμή.

Εκείνη την εποχή, η Gilead επικεντρώθηκε στην αξιολόγηση της λενακαπαβίρης για τη θεραπεία του HIV. Ωστόσο, η πραγματικότητα ήταν ότι υπήρχαν ήδη αποτελεσματικές θεραπείες όπως τα αντιρετροϊκά. Εν τω μεταξύ, πολλοί άνθρωποι σε όλο τον κόσμο εξακολουθούσαν να διατρέχουν υψηλό κίνδυνο να αποκτήσουν HIV.

«Θυμάμαι ότι είδα αποτελέσματα από την πρώτη μελέτη της θεραπείας με λενακαπαβίρη και σκέφτηκα ότι αυτό το φάρμακο –λόγω των μοριακών του ιδιοτήτων– θα μπορούσε επίσης να είναι πολύ καλό για την πρόληψη». Ο Ντας είπε, «Σκέφτηκα αμέσως, πώς θα μπορούσαμε να το χρησιμοποιήσουμε αυτό για την πρόληψη;»

Το επόμενο βήμα προς τα εμπρός ήταν να καταλάβουμε πώς να αξιολογήσουμε καλύτερα αυτό το φάρμακο για την πρόληψη του HIV.

«Η Gilead είχε ήδη καθιερώσει την εταιρεία ως ηγέτες στη χρήση από του στόματος αντιρετροϊκών παραγόντων ως απαραίτητη προφύλαξη», δήλωσε ο Myron Cohen, διευθυντής του Ινστιτούτου Παγκόσμιας Υγείας και Λοιμωδών Νοσημάτων στο Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill και ήταν επίσης στην επιτροπή που επέλεξε τους νικητές. "Αλλά πολλοί άνθρωποι δυσκολεύτηκαν να διατηρήσουν τη χρήση των καθημερινών από του στόματος χαπιών. Η ανάπτυξη παραγόντων μακράς δράσης, ιδιαίτερα ενέσιμων παραγόντων, έγινε ένας σημαντικός στόχος."

Το DAS έπαιξε κρίσιμο ρόλο όταν η Gilead Sciences πήρε αυτή την απόφαση. «Ήταν το κεντρικό πρόσωπο που δημιούργησε μελέτες για να αποδείξει ότι λειτούργησε και για την πρόληψη», είπε ο Πάουντερλι.

Η ηγεσία της ήταν σημαντική στη διαμόρφωση των κλινικών δοκιμών γνωστών ως Purpor 1 και Purpose 2, οι οποίες ξεκίνησαν το 2021 και είναι από τα πιο ολοκληρωμένα προγράμματα πρόληψης του HIV που έχουν πραγματοποιηθεί ποτέ. Οι δοκιμές διαμορφώθηκαν προσεκτικά ώστε να περιλαμβάνουν άτομα που έχουν περισσότερο ανάγκη από προληπτική φροντίδα — και τα άτομα που δεν εξυπηρετούνται περισσότερο από προηγούμενες δοκιμές. Αυτό περιελάμβανε τη δημιουργία τοποθεσιών δοκιμών σε μέρη όπου οι λοιμώξεις εμφανίζονταν περισσότερο.

«Υπήρξαν πολλές φορές που έπρεπε να αλλάξουμε καρδιές και μυαλά στο σχεδιασμό αυτού του προγράμματος δοκιμών, επειδή κάναμε πολλά πράγματα διαφορετικά», είπε. Πολλά από αυτά είχαν να κάνουν με τον νέο σχεδιασμό και την ίδια τη λενακαπαβίρη, αλλά και με το ποιος συμπεριλήφθηκε. Η DAS θυμήθηκε μια ιστορία μιας νεαρής Αφρικανής έφηβης που ήταν έγκυος και ήρθε σε μια συνάντηση με ενδιαφερόμενους φορείς στο Κιγκάλι της Ρουάντα. Αυτή η συνάντηση, που διοργάνωσε η Gilead, περιελάμβανε εκπροσώπους της κοινότητας, κυβερνητικούς αξιωματούχους, ρυθμιστές, ηθικολόγους, εκπροσώπους και προαπαιτούμενα προφυλακτικών ερευνητών που η Gilead συγκέντρωσε για να συζητήσει πώς να σχεδιάσει και να εφαρμόσει καλύτερα τις Προπαρασκευαστικές δοκιμές σε γυναίκες με φύλο. «Βεβαιωθείτε ότι άνθρωποι σαν εμένα έχουν μια ευκαιρία στις εξετάσεις», μας είχε πει αυτή η γυναίκα. Δεν θα την ξεχάσω ποτέ. "

Ο Das πιστεύει ακράδαντα ότι καλύτερη επιστήμη συμβαίνει όταν συμπεριλαμβάνονται όλοι. «Δεν είναι φιλανθρωπία», είπε. «Είναι καλή επιστήμη».

Η δοκιμή Σκοπού 1 αξιολόγησε τη λενακαπαβίρη σε γυναίκες cisgender και σε έφηβα κορίτσια στην υποσαχάρια Αφρική και την Ουγκάντα, όπου ορισμένες γυναίκες σχεδιάζουν να χρησιμοποιούν καθημερινά προϊόντα από του στόματος. Μερικές από τις γυναίκες στη μελέτη έμειναν έγκυες. Τα αποτελέσματα του Σκοπού 1 που δημοσιεύθηκαν τον Ιούλιο του 2024 έδειξαν ότι η λενακαπαβίρη δύο φορές το χρόνο είχε 100% αποτελεσματικότητα στην πρόληψη λοιμώξεων, ένα τεράστιο αποτέλεσμα. «Ήταν τόσο συναρπαστικό να βλέπω τα πρώτα αποτελέσματα για τη λενακαπαβίρη για την πρόληψη του HIV στις γυναίκες», είπε ο Das.

Για τον σκοπό 2, η DAS και η ομάδα της στρατολόγησαν συμμετέχοντες από τοποθεσίες που επηρεάστηκαν δυσανάλογα και υποεκπροσωπήθηκαν από τον HIV σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές για τον HIV, συμπεριλαμβανομένων περιοχών των Ηνωμένων Πολιτειών, της Βραζιλίας, της Ταϊλάνδης, της Νότιας Αφρικής, του Περού, της Αργεντινής και του Μεξικού. Η μελέτη αξιολόγησε τη λενακαπαβίρη για την πρόληψη του HIV σε μια ποικιλία ανδρών cisgender και διαφορετικών πληθυσμών φύλου. Τα αποτελέσματα που δημοσιεύθηκαν τον Νοέμβριο του 2024 έδειξαν ότι το φάρμακο μείωσε τις νέες λοιμώξεις κατά 96%.

Ο Powderly είπε ότι η πολυετής δουλειά των ερευνητών της Gilead Sciences που οδήγησε στην προσπάθεια της DAS ήταν κρίσιμης σημασίας.

«Η ανθρώπινη φωνή είναι σημαντική»

Οι περισσότεροι άνθρωποι χρειάζονται φάρμακα για τον HIV στο επίκεντρο σκόπιμων δοκιμών, όπως έγινε, που έγιναν δυνατές χάρη σε έναν σημαντικό συνεργάτη - έναν άλλο νικητή του φετινού Bhaumik Breakthrough of the Year: την Yvette Raphael.

Ο Ντας και ο Ραφαέλ συναντήθηκαν στο Κιγκάλι της Ρουάντα το 2019, δύο χρόνια πριν ξεκινήσουν οι δοκιμές του σκοπού, στην ίδια συνάντηση ενδιαφερομένων όπου η DAS και η ομάδα που συγκλήθηκε από τη Gilead άκουσαν από τη νεαρή έγκυο Αφρικανή να συμπεριλάβει ανθρώπους σαν αυτήν στη νομική διαδικασία. «Η Yvette ήθελε πραγματικά να μάθει τι θα κάναμε διαφορετικά», είπε ο Das.

Ο Raphael, ένας υπέρμαχος της πρόληψης του HIV και ηγέτης της κοινότητας που ζει με HIV, είχε συμμετάσχει στο παρελθόν σε δοκιμές φαρμάκων για τον HIV. «Γνωρίζαμε ότι οι προηγούμενοι έλεγχοι είχαν κάνει λάθη», είπε.

«Ο Ραφαέλ αναγνωρίστηκε ως ένας ακούραστος και στοχαστικός υποστηρικτής για την ανάπτυξη στρατηγικών πρόληψης του HIV για τις γυναίκες», είπε ο Κοέν. «Η συμμετοχή σας στην ανάπτυξη της λενακαπαβίρης – σε έμπιστες επικοινωνίες με τη Gilead και τους συμμετέχοντες στη δοκιμή και τις κοινότητές τους – ήταν κρίσιμη για την επιτυχία αυτών των μελετών».

Ο Ραφαέλ αγωνίστηκε για να διασφαλίσει ότι τα άτομα που προσβλήθηκαν από τον ιό HIV είχαν πρόσβαση σε πληροφορίες σχετικά με νέες θεραπευτικές επιλογές, συμπεριλαμβανομένων θεραπειών μακράς δράσης που θα μπορούσαν να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής. Στην Αφρική, ιδιαίτερα μεταξύ των Αφρικανών γυναικών, εξακολουθούν να υπάρχουν προβλήματα με τις στρατηγικές πρόληψης του HIV – κυρίως με τη μορφή καθημερινών χαπιών. Τα ναρκωτικά που λειτουργούσαν για τους άνδρες δεν είχαν αποτέλεσμα στις γυναίκες, εν μέρει επειδή κοινωνικοί λόγοι δυσκόλευαν τις γυναίκες να παίρνουν ένα χάπι κάθε μέρα.

«Μια ένεση θα ήταν καλύτερη για τις γυναίκες», είπε ο Powderly. «Αλλά η εμπιστοσύνη και η δέσμευση της κοινότητας ήταν κρίσιμες».

Ο Ραφαέλ, ο οποίος υπηρέτησε ως Πρόεδρος της Συμβουλευτικής Επιτροπής Σκοπού 1 από το 2019 έως το 2024, είπε στη Gilead για τις μεγαλύτερες προκλήσεις που αντιμετωπίζει η αφρικανική κοινότητα.

«Για τις δοκιμές με λενακαπαβίρη, θέλαμε να συμμετάσχουν νέοι άνθρωποι, ώστε το φάρμακο να εγκριθεί για αυτούς από την αρχή», είπε ο Ραφαέλ. Επειδή οι νέοι χρειάζονται γονική συναίνεση, βοήθησε να συμβουλεύσουν τους γονείς εάν τα έφηβα παιδιά τους μπορούσαν να συμμετάσχουν.

«Ήταν επίσης πολύ σημαντικό να συμπεριληφθούν έγκυες γυναίκες», είπε ο Ραφαέλ. «Θέλαμε να είμαστε σίγουροι ότι μόλις εγκριθεί αυτό το φάρμακο, οι έγκυες γυναίκες θα μπορούσαν να το πάρουν».

Οι προσπάθειές τους απέδωσαν και οι διαδικασίες κατά τις οποίες 1 δοκιμή, συμπεριλαμβανομένων γυναικών, εγκύων και εφήβων, συγκεντρώθηκαν.

«Οι κλινικές δοκιμές δεν θα ήταν ποτέ τόσο επιτυχημένες όσο ήταν αν δεν ήταν ο Ραφαέλ», είπε ο Thorp.

«Η ανθρώπινη φωνή είναι εξίσου σημαντική με την επιστήμη για να μεταφραστεί στον πραγματικό κόσμο», είπε ο Ranney. «Η ηγεσία της Yvette είναι ένα όμορφο παράδειγμα σπουδαίας επιστήμης».

Από την πλευρά της, η Raphael είπε ότι η συνεργασία της με τον Das, όπου και οι δύο έμαθαν και έσπρωξαν ο ένας τον άλλον, ήταν κρίσιμη.

«Θέλω να αναγνωρίσω την αφοβία του Μουπάλι στη δημιουργία μεγαλύτερης κοινοτικής συμμετοχής», είπε ο Ραφαέλ. "Την αποκαλούσαμε "The-Rupter"... Έχω συμμετάσχει σε δοκιμές πρόληψης του HIV για 25 χρόνια και κάθε φορά, θα τα πηγαίναμε καλύτερα. Νομίζω ότι με το Moupali αυτό είναι το καλύτερο πράγμα που έχουμε κάνει."

Η διασφάλιση ότι τα άτομα που επηρεάζονται περισσότερο από ένα φάρμακο συμμετέχουν σε δοκιμές προσφέρει ένα άλλο όφελος που έρχεται αργότερα. "Μπορούμε να ανακαλύψουμε φάρμακα και να τα δούμε να πετυχαίνουν σε δοκιμές", είπε ο Raphael, "αλλά τα επόμενα αποτελέσματα δεν θα είναι τόσο καλά εάν δεν υπάρχει κάποιος που να έχει αυτές τις καινοτομίες και να εργαστεί για να τα κάνει προσιτά και προσβάσιμα. Δεν θέλαμε αυτό το φάρμακο να κάθεται σε ένα ράφι."

Για τον Ραφαήλ, το αποτέλεσμα των δοκιμών δεν ήταν τίποτα λιγότερο από ένα θαύμα. «Είναι εκπληκτικό ότι χρειάζεσαι ενέσεις μόνο δύο φορές το χρόνο». Είπε ότι η μεγαλύτερη έκπληξη για εκείνη ήταν η 100% αποτελεσματικότητα στον Σκοπό 1. «Ήταν επίσης περίεργο που ήταν μια τόσο σύντομη δοκιμή». Το 2024, η δοκιμή σταμάτησε νωρίς λόγω της επιτυχίας που είχε ήδη δείξει, πράγμα που σημαίνει ότι το φάρμακο θα μπορούσε να είναι διαθέσιμο νωρίτερα. «Όταν κυκλοφόρησε αυτή η είδηση», είπε, «η Αφρική έμεινε ακίνητη».

«Οι δοκιμές του Σκοπού 1 και 2 είναι παραδείγματα για το πώς να κάνετε καλύτερη δουλειά διασφαλίζοντας ότι οι άνθρωποι που θέλουν να χρησιμοποιήσουν τα ναρκωτικά μια μέρα έχουν φωνή», είπε ο Ράννεϊ. «Αυτό επιταχύνει την εφαρμογή του φαρμάκου από την άλλη πλευρά».

Ο Raphael γνωρίζει ότι η έρευνα για αυτό το φάρμακο που αλλάζει τη ζωή ξεκίνησε πριν από δεκαετίες στο εργαστήριο του Sundquist με μελέτες για ένα ιικό καψίδιο.

«Αυτό το έργο άλλαξε τον τρόπο με τον οποίο οι άνθρωποι σκέφτονται για τα ιικά καψίδια», είπε ο Sundquist. «Σήμαινε ότι άλλοι άνθρωποι θα μπορούσαν να σκεφτούν τα καψίδια ως στόχους ναρκωτικών».

Το μέλλον της βασικής έρευνας που αλλάζει τη ζωή

Ωστόσο, σήμερα, με τις περικοπές χρηματοδότησης στη βασική έρευνα που λαμβάνουν χώρα στις Ηνωμένες Πολιτείες, υπάρχει αυξανόμενη ανησυχία. «Εάν υπάρχει μια αδυναμία στα σκαριά και οι άνθρωποι δεν ξέρουν σε τι στοχεύουν», είπε ο Sundquist, «τότε τα φάρμακα δεν θα αναπτυχθούν».

«Η ανησυχία μου καθώς βλέπουμε να περικόπτεται η χρηματοδότηση για την επιστήμη», είπε ο Ranney, «είναι ότι μπορεί να μην αισθανόμαστε πλήρως τις επιπτώσεις των κυματισμών για 10 ή 20 χρόνια, επειδή μπορεί να χρειαστεί πολύς χρόνος για να ενσωματωθούν οι ανακαλύψεις στη ζωή των οικογενειών και των ατόμων».

Ο Ραφαέλ ανησυχεί ότι οι περικοπές «θα βγάλουν από το παράθυρο τα ναρκωτικά που σώζουν ζωές». Ενώ η λενακαπαβίρη συγκρίνεται με ένα εμβόλιο κατά του HIV, δεν είναι ένα. "Αυτή δεν είναι η τελική ανακάλυψη για την πρόληψη του HIV. Χωρίς συνεχή χρηματοδότηση για την πρόληψη και την υπεράσπιση, δεν θα έχουμε τις ανακαλύψεις του αύριο", είπε.

Προγράμματα όπως το σχέδιο έκτακτης ανάγκης του προέδρου για την ανακούφιση από το AIDS, ή το PEPFAR – το οποίο αποτελεί ουσιαστικό μέρος της παγκόσμιας υγείας από τότε που δημιουργήθηκε από τον Πρόεδρο George W. Bush το 2003, είναι κρίσιμα για την υποστήριξη της πρόληψης του HIV. Μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στοAnnals of Internal MedicineΤον Φεβρουάριο του τρέχοντος έτους, ανέφερε ότι η εξάλειψη του PEPFAR θα οδηγήσει σε 601.000 θανάτους που σχετίζονται με τον HIV και 565.000 νέες μολύνσεις HIV στη Νότια Αφρική σε διάστημα 10 ετών.

Στις 30 Απριλίου 2025, η τρέχουσα βραχυπρόθεσμη εξουσιοδότηση της PEPFAR έληξε. «Η λογική χρηματοδότηση για τη διανομή της λενακαπαβίρης στον αναπτυσσόμενο κόσμο θα προερχόταν από το Pepfar, ένα πρόγραμμα που ήταν πολύ επιτυχημένο και έσωσε τόσες πολλές ζωές, αλλά βασικά είναι για υποστήριξη ζωής», είπε ο Sundquist. «Αυτό σημαίνει ότι η λενακαπαβίρη κινδυνεύει πραγματικά να μην διανεμηθεί ευρέως στα μέρη όπου χρειάζεται περισσότερο».

Η Ranney είπε ότι ελπίζει ότι η επιλογή των νικητών για το φετινό βραβείο θα υπενθυμίσει στους επιστήμονες τη σημασία όλων των φάσεων της επιστημονικής καινοτομίας και την ελευθερία της επιστήμης να επιδιώκει μεγάλες ιδέες. «Είναι σημαντικό να χρηματοδοτήσουμε τη βασική έρευνα γιατί ποτέ δεν ξέρουμε ποια θα είναι η επόμενη ανακάλυψη που θα αλλάξει τον κόσμο».

Πηγές: