Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit bestehender Medikamente bei Patienten mit seltenen Immunerkrankungen

In diesem Monat wurde die erste Studie innerhalb des DRIMID-Konsortiums (DRIMID steht für Wiederentdeckung von Arzneimitteln für seltene immunvermittelte entzündliche Erkrankungen) hat begonnen. In dieser Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments Filgotinib (zugelassen zur Behandlung von rheumatoider Arthritis und Colitis ulcerosa) bei drei seltenen Immunerkrankungen (Morbus Behçet, idiopathische entzündliche Myositis, IgG4-bedingte Erkrankung) untersucht. DRIMID will untersuchen, ob dieses Medikament – ​​trotz fehlender formeller Arzneimittelzulassung – auch zur Behandlung dieser seltenen Immunerkrankungen eingesetzt werden kann.

Neue Medikamente werden in der Regel für Erkrankungen entwickelt, an denen große Patientengruppen beteiligt sind (und sind daher schneller zugänglich). Für seltene Krankheiten ist die Entwicklung von Medikamenten jedoch schwieriger. Mit der Gründung der DRIMID-Partnerschaft wurden nun wichtige Schritte unternommen, um diesen Patientengruppen neue Medikamente zugänglich zu machen. Das Projekt ist eine Zusammenarbeit zwischen der ARCH-Stiftung, ReumaNederland, dem Pharmaunternehmen AlfaSigma und einer Reihe niederländischer Krankenhäuser mit dem Ziel, Medikamente für seltene Erkrankungen (neu) zu entwickeln.

Seltene Immunerkrankungen

Seltene immunvermittelte entzündliche Erkrankungen haben meist eine unbekannte Ursache und gehen häufig mit der Bildung von Autoantikörpern einher (das Immunsystem greift den eigenen Körper an). Beispiele für solche Erkrankungen sind Granulomatose mit Polyangiitis, entzündliche Myositis, Vaskulitis der großen Gefäße, IgG4-bedingte Erkrankungen, Morbus Behçet, Morbus Sjögren und systemische Sklerose. Ein großes Problem in der klinischen Praxis besteht darin, dass viele Patienten im Laufe der Zeit nicht ausreichend auf gängige entzündungshemmende Medikamente ansprechen. Daher besteht ein ungedeckter medizinischer Bedarf an angemessenen Behandlungsmöglichkeiten für diese Gruppe.

Die Studie

Ziel der Studie ist es zu untersuchen, ob Filgotinib bei Patienten mit seltenen Immunerkrankungen wirksam ist und ob das Medikament gut verträglich ist. Nachdem nun die erste Studie im DRIMID-Rahmen von der medizinischen Ethikkommission genehmigt wurde, werden Patienten mit einer der folgenden seltenen Immunerkrankungen gesucht:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Es ist wichtig, dass die Teilnehmer zu Beginn der Studie aktive Krankheitssymptome haben. Darüber hinaus ist es wichtig, dass sie zunächst regelmäßige Behandlungsmethoden ausprobiert haben, beispielsweise mit Prednison und mindestens einem anderen entzündungshemmenden Mittel. Wenn die Krankheit nicht oder nur unzureichend auf diese Medikamente reagierte oder wenn der Patient überempfindlich auf diese Medikamente reagierte, könnte der Patient für diese neue Studie in Frage kommen.

Im Rahmen der Studie werden die Patienten 26 Wochen lang nachbeobachtet. Zu mehreren Zeitpunkten während der Studie wird die Wirkung des Medikaments auf die Symptome von einem Arzt durch körperliche Untersuchung, Bluttests und Fragebögen gemessen. Wenn sich herausstellt, dass das Medikament am Ende der Studie beim Patienten gut wirkt, darf der Patient es weiterhin einnehmen. Die Teilnahme an der Studie ist kostenlos.

Teilnehmende Krankenhäuser

Die vom Rheumatologen Prof. Dr. Jaap van Laar (Abteilung für Rheumatologie und klinische Immunologie, UMC Utrecht) koordinierte Studie wird in sechs niederländischen Krankenhäusern beginnen. Patienten können von ihrem Arzt zur Teilnahme angesprochen werden, sie können sich aber auch selbst über die Teilnahmeberechtigung erkundigen. Sie können dies tun, indem Sie eine E-Mail an senden [email protected]. Die Forschungskrankenschwester am UMC Utrecht wird dann das für den Patienten am besten geeignete Krankenhaus kontaktieren. Die Studie wird an folgenden Standorten durchgeführt:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nimwegen)

– Haga-Krankenhaus (Den Haag)

– Zuyderland Medical Center (Heerlen)

DRIMID-Konsortium

DRIMID ist ein Akronym und steht für „Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases“. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, eine niederländische medizinische Fachplattform für seltene Autoimmunerkrankungen), ReumaNederland und UMC Utrecht (der erste akademische Partner innerhalb von DRIMID) gründeten 2021 das öffentlich-private DRIMID-Konsortium. Das Konsortium wird von ReumaNederland und Health Holland finanziert . Mit der Zeit beabsichtigen die Forscher innerhalb des Konsortiums, das Projekt auf andere Immunerkrankungen sowie auf andere Pharmaunternehmen und Medikamente auszuweiten.

Quellen: