التحقق من فعالية وسلامة الأدوية الموجودة لدى المرضى الذين يعانون من أمراض مناعية نادرة

التحقق من فعالية وسلامة الأدوية الموجودة لدى المرضى الذين يعانون من أمراض مناعية نادرة

تم هذا الشهر إجراء الدراسة الأولى ضمن اتحاد DRIMID (يرمز DRIMID إلىإعادة اكتشاف الأدوية للأمراض الالتهابية النادرة بوساطة المناعة) قد بدأ. تبحث هذه الدراسة في فعالية وسلامة عقار فيلجوتينيب (المعتمد لعلاج التهاب المفاصل الروماتويدي والتهاب القولون التقرحي) في ثلاثة أمراض مناعية نادرة (مرض بهجت، والتهاب العضلات الالتهابي مجهول السبب، والأمراض المرتبطة بـ IgG4). يريد DRIMID التحقق مما إذا كان هذا الدواء - على الرغم من عدم وجود موافقة رسمية على الدواء - يمكن استخدامه أيضًا لعلاج هذه الأمراض المناعية النادرة.

يتم عادة تطوير أدوية جديدة للأمراض التي تنطوي على أعداد كبيرة من المرضى (وبالتالي يمكن الوصول إليها بسرعة أكبر). ومع ذلك، فإن تطوير أدوية للأمراض النادرة أمر أكثر صعوبة. ومع إنشاء شراكة DRIMID، تم الآن اتخاذ خطوات مهمة لجعل الأدوية الجديدة في متناول مجموعات المرضى هذه. المشروع عبارة عن تعاون بين مؤسسة ARCH وReumaNederland وشركة الأدوية AlfaSigma وعدد من المستشفيات الهولندية بهدف (إعادة) تطوير أدوية للأمراض النادرة.

أمراض المناعة النادرة

عادةً ما يكون سبب الأمراض الالتهابية المناعية النادرة غير معروف وغالبًا ما يكون مصحوبًا بتكوين أجسام مضادة ذاتية (يهاجم الجهاز المناعي جسمه). ومن أمثلة هذه الأمراض الورم الحبيبي مع التهاب الأوعية، والتهاب العضلات الالتهابي، والتهاب الأوعية الدموية الكبيرة، والأمراض المرتبطة بـ IgG4، ومرض بهجت، ومرض سجوجرن، والتصلب الجهازي. إحدى المشاكل الرئيسية في الممارسة السريرية هي أن العديد من المرضى لا يستجيبون بشكل كافٍ للأدوية الشائعة المضادة للالتهابات مع مرور الوقت. ولذلك، هناك حاجة طبية غير ملباة لخيارات العلاج المناسبة لهذه المجموعة.

الدراسة

الهدف من الدراسة هو معرفة ما إذا كان عقار فيلجوتينيب فعالًا في المرضى الذين يعانون من أمراض مناعية نادرة وما إذا كان الدواء جيد التحمل. الآن بعد أن تمت الموافقة على دراسة DRIMID الأولى من قبل لجنة الأخلاقيات الطبية، يتم البحث عن المرضى الذين يعانون من أحد الأمراض المناعية النادرة التالية:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

من المهم أن يكون لدى المشاركين أعراض مرضية نشطة في بداية الدراسة. بالإضافة إلى ذلك، من المهم أن يقوموا أولاً بتجربة طرق العلاج المنتظمة، مثل البريدنيزون وعقار آخر مضاد للالتهابات على الأقل. إذا لم يستجب المرض أو استجاب بشكل غير كافٍ لهذه الأدوية، أو إذا كان المريض شديد الحساسية لهذه الأدوية، فقد يكون المريض مؤهلاً لهذه الدراسة الجديدة.

وكجزء من الدراسة، ستتم متابعة المرضى لمدة 26 أسبوعًا. وفي عدة مراحل أثناء الدراسة، سيتم قياس تأثير الدواء على الأعراض من قبل الطبيب من خلال الفحص البدني واختبارات الدم والاستبيانات. إذا وجد أن الدواء يعمل بشكل جيد للمريض في نهاية الدراسة، فيمكن للمريض الاستمرار في تناوله. المشاركة في الدراسة مجانية.

المستشفيات المشاركة

ستبدأ الدراسة المنسقة لطبيب الروماتيزم البروفيسور الدكتور ياب فان لار (قسم أمراض الروماتيزم والمناعة السريرية، UMC Utrecht) في ستة مستشفيات هولندية. يمكن للطبيب أن يتواصل مع المرضى للمشاركة، ولكن يمكنهم أيضًا الاستفسار عن أهليتهم بأنفسهم. يمكنك القيام بذلك عن طريق إرسال بريد إلكتروني إلى [البريد الإلكتروني المحمي]. ستقوم ممرضة البحث في UMC Utrecht بعد ذلك بالاتصال بالمستشفى الأنسب للمريض. سيتم إجراء الدراسة في المواقع التالية:

- يو إم سي أوتريخت

– أمستردام UMC

– إيراسموس إم سي (روتردام)

– رادبودومك (نايميخن)

– مستشفى هاجا (لاهاي)

– مركز زويدرلاند الطبي (هيرلين)

اتحاد دريميد

DRIMID هو اختصار يرمز إلى "إعادة اكتشاف الأدوية للأمراض الالتهابية النادرة بوساطة المناعة". قام كل من ARCH (مركز أبحاث وتعاون التهاب المفاصل، وهو منصة خبراء طبيين هولنديين لأمراض المناعة الذاتية النادرة)، وReumaNederland وUMC Utrecht (الشريك الأكاديمي الأول في DRIMID) بتأسيس اتحاد DRIMID بين القطاعين العام والخاص في عام 2021. ويتم تمويل الاتحاد من قبل ReumaNederland وHealth Holland. وبمرور الوقت، يعتزم الباحثون داخل الكونسورتيوم توسيع المشروع ليشمل أمراضًا مناعية أخرى، بالإضافة إلى شركات الأدوية والأدوية الأخرى.

مصادر: