Проучване на ефективността и безопасността на съществуващите лекарства при пациенти с редки имунни заболявания

Проучване на ефективността и безопасността на съществуващите лекарства при пациенти с редки имунни заболявания

Този месец първото проучване в рамките на консорциума DRIMID (DRIMID означаваПреоткриване на лекарства за редки имуномедиирани възпалителни заболявания) започна. Това проучване изследва ефективността и безопасността на лекарството филготиниб (одобрено за лечение на ревматоиден артрит и улцерозен колит) при три редки имунни заболявания (болест на Бехчет, идиопатичен възпалителен миозит, заболяване, свързано с IgG4). DRIMID иска да проучи дали това лекарство – въпреки липсата на официално одобрение за лекарство – може да се използва и за лечение на тези редки имунни заболявания.

Новите лекарства обикновено се разработват за заболявания, които включват големи популации пациенти (и следователно са по-бързо достъпни). Разработването на лекарства за редки болести обаче е по-трудно. Със създаването на партньорството DRIMID вече са предприети важни стъпки, за да направят новите лекарства достъпни за тези групи пациенти. Проектът е сътрудничество между фондация ARCH, ReumaNederland, фармацевтичната компания AlfaSigma и редица холандски болници с цел (пре)разработване на лекарства за редки заболявания.

Редки имунни заболявания

Редките имуномедиирани възпалителни заболявания обикновено имат неизвестна причина и често са придружени от образуването на автоантитела (имунната система атакува собственото си тяло). Примери за такива заболявания включват грануломатоза с полиангиит, възпалителен миозит, васкулит на големи съдове, заболявания, свързани с IgG4, болест на Behçet, болест на Sjögren и системна склероза. Основен проблем в клиничната практика е, че много пациенти не реагират адекватно на обичайните противовъзпалителни лекарства с течение на времето. Следователно има неудовлетворена медицинска нужда от подходящи възможности за лечение за тази група.

Проучването

Целта на проучването е да се проучи дали филготиниб е ефективен при пациенти с редки имунни заболявания и дали лекарството се понася добре. Сега, когато първото проучване DRIMID е одобрено от комисията по медицинска етика, се търсят пациенти с едно от следните редки имунни заболявания:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Важно е участниците да имат активни симптоми на заболяването в началото на проучването. Освен това е важно първо да са опитали редовни методи на лечение, като преднизон и поне още едно противовъзпалително лекарство. Ако заболяването не е реагирало или е реагирало неадекватно на тези лекарства, или ако пациентът е бил свръхчувствителен към тези лекарства, пациентът може да отговаря на условията за това ново проучване.

Като част от проучването пациентите ще бъдат проследявани в продължение на 26 седмици. В няколко точки по време на проучването ефектът на лекарството върху симптомите ще бъде измерен от лекар чрез физически преглед, кръвни изследвания и въпросници. Ако се установи, че лекарството действа добре на пациента в края на изследването, пациентът може да продължи да го приема. Участието в проучването е безплатно.

Участващи болници

Координираното проучване на ревматолога проф. д-р Яп ван Лаар (Отделение по ревматология и клинична имунология, UMC Utrecht) ще започне в шест холандски болници. Пациентите могат да бъдат потърсени от техния лекар за участие, но те също могат сами да попитат за допустимостта. Можете да направите това, като изпратите имейл до [email protected]. След това изследователската сестра в UMC Utrecht ще се свърже с най-подходящата болница за пациента. Изследването ще се проведе на следните места:

– UMC Утрехт

– Амстердам UMC

– Erasmus MC (Ротердам)

– Radboudumc (Неймеген)

– Болница Хага (Хага)

– Медицински център Zuyderland (Heerlen)

Консорциум DRIMID

DRIMID е акроним, който означава „преоткриване на лекарства за редки имуномедиирани възпалителни заболявания“. ARCH (Център за изследване и сътрудничество при артрит, холандска медицинска експертна платформа за редки автоимунни заболявания), ReumaNederland и UMC Utrecht (първият академичен партньор в рамките на DRIMID) основаха публично-частния консорциум DRIMID през 2021 г. Консорциумът се финансира от ReumaNederland и Health Holland. С течение на времето изследователите от консорциума възнамеряват да разширят проекта до други имунни заболявания, както и до други фармацевтични компании и лекарства.

източници: