Zkoumání účinnosti a bezpečnosti stávajících léků u pacientů se vzácnými imunitními onemocněními

Zkoumání účinnosti a bezpečnosti stávajících léků u pacientů se vzácnými imunitními onemocněními

Tento měsíc proběhla první studie v rámci konsorcia DRIMID (DRIMID znamenáZnovuobjevení léků na vzácná imunitně zprostředkovaná zánětlivá onemocnění) začalo. Tato studie zkoumá účinnost a bezpečnost léčiva filgotinibu (schváleného pro léčbu revmatoidní artritidy a ulcerózní kolitidy) u tří vzácných imunitních onemocnění (Behçetova choroba, idiopatická zánětlivá myositida, onemocnění související s IgG4). DRIMID chce prozkoumat, zda lze tento lék – navzdory nedostatku formálního schválení léku – použít také k léčbě těchto vzácných imunitních onemocnění.

Nové léky jsou obvykle vyvíjeny pro nemoci, které zahrnují velké populace pacientů (a jsou proto rychleji dostupné). Vyvinout léky na vzácná onemocnění je však složitější. Ustavením partnerství DRIMID byly nyní podniknuty důležité kroky ke zpřístupnění nových léků těmto skupinám pacientů. Projekt je spoluprací mezi Nadací ARCH, ReumaNederland, farmaceutickou společností AlfaSigma a řadou nizozemských nemocnic s cílem (re)vyvinout léky na vzácná onemocnění.

Vzácná imunitní onemocnění

Vzácná imunitně podmíněná zánětlivá onemocnění mají většinou neznámou příčinu a jsou často doprovázena tvorbou autoprotilátek (imunitní systém napadá vlastní tělo). Příklady takových onemocnění zahrnují granulomatózu s polyangiitidou, zánětlivou myositidu, vaskulitidu velkých cév, onemocnění související s IgG4, Behçetovu chorobu, Sjögrenovu chorobu a systémovou sklerózu. Velkým problémem v klinické praxi je to, že mnoho pacientů v průběhu času adekvátně nereaguje na běžné protizánětlivé léky. Proto existuje nenaplněná lékařská potřeba vhodných léčebných možností pro tuto skupinu.

Studie

Cílem studie je zjistit, zda je filgotinib účinný u pacientů se vzácnými imunitními onemocněními a zda je lék dobře snášen. Nyní, když lékařská etická komise schválila první studii DRIMID, hledají se pacienti s jedním z následujících vzácných imunitních onemocnění:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Je důležité, aby účastníci měli na začátku studie aktivní symptomy onemocnění. Kromě toho je důležité, že nejprve vyzkoušeli běžné léčebné metody, jako je prednison a alespoň jeden další protizánětlivý lék. Pokud onemocnění nereagovalo nebo reagovalo nedostatečně na tyto léky, nebo pokud byl pacient na tyto léky přecitlivělý, může být pacient způsobilý pro tuto novou studii.

V rámci studie budou pacienti sledováni po dobu 26 týdnů. V několika bodech během studie bude lékař měřit účinek léku na symptomy pomocí fyzického vyšetření, krevních testů a dotazníků. Pokud se na konci studie zjistí, že lék na pacienta dobře funguje, může jej pacient dále užívat. Účast ve studii je bezplatná.

Zúčastněné nemocnice

V šesti nizozemských nemocnicích bude zahájena koordinovaná studie revmatologa Prof. Dr. Jaap van Laar (Oddělení revmatologie a klinické imunologie, UMC Utrecht). Pacienty může oslovit jejich lékař, aby se zúčastnili, ale mohou se také sami zeptat na způsobilost. Můžete to provést zasláním e-mailu na adresu [email protected]. Výzkumná sestra z UMC Utrecht poté kontaktuje nejvhodnější nemocnici pro pacienta. Studie bude probíhat na následujících místech:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– nemocnice Haga (Haag)

– Zuyderland Medical Center (Heerlen)

Konsorcium DRIMID

DRIMID je zkratka, která znamená „Znovuobjevení léků pro vzácná zánětlivá onemocnění zprostředkovaná imunitou“. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, holandská lékařská expertní platforma pro vzácná autoimunitní onemocnění), ReumaNederland a UMC Utrecht (první akademický partner v rámci DRIMID) založily veřejno-soukromé konsorcium DRIMID v roce 2021. Konsorcium je financováno společnostmi ReumaNederland a Health Holland. Postupem času hodlají výzkumníci v rámci konsorcia projekt rozšířit i na další imunitní onemocnění a také na další farmaceutické společnosti a léky.

Zdroje: