Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​eksisterende medicin hos patienter med sjældne immunsygdomme

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​eksisterende medicin hos patienter med sjældne immunsygdomme

Denne måned den første undersøgelse inden for DRIMID-konsortiet (DRIMID står forGenopdagelse af lægemidler til sjældne immunmedierede inflammatoriske sygdomme) er begyndt. Denne undersøgelse undersøger effektiviteten og sikkerheden af ​​lægemidlet filgotinib (godkendt til behandling af leddegigt og colitis ulcerosa) i tre sjældne immunsygdomme (Behçets sygdom, idiopatisk inflammatorisk myositis, IgG4-relateret sygdom). DRIMID ønsker at undersøge, om dette lægemiddel – på trods af manglen på formel lægemiddelgodkendelse – også kan bruges til at behandle disse sjældne immunsygdomme.

Ny medicin udvikles typisk til sygdomme, der involverer store patientpopulationer (og derfor er hurtigere tilgængelige). Det er dog sværere at udvikle lægemidler til sjældne sygdomme. Med etableringen af ​​DRIMID-partnerskabet er der nu taget vigtige skridt for at gøre ny medicin tilgængelig for disse patientgrupper. Projektet er et samarbejde mellem ARCH Fonden, ReumaNederland, medicinalvirksomheden AlfaSigma og en række hollandske hospitaler med det formål at (gen)udvikle lægemidler til sjældne sygdomme.

Sjældne immunsygdomme

Sjældne immunmedierede inflammatoriske sygdomme har som regel en ukendt årsag og ledsages ofte af dannelsen af ​​autoantistoffer (immunsystemet angriber sin egen krop). Eksempler på sådanne sygdomme omfatter granulomatose med polyangiitis, inflammatorisk myositis, vaskulitis i store kar, IgG4-relaterede sygdomme, Behçets sygdom, Sjögrens sygdom og systemisk sklerose. Et stort problem i klinisk praksis er, at mange patienter ikke reagerer tilstrækkeligt på almindelig antiinflammatorisk medicin over tid. Derfor er der et udækket medicinsk behov for passende behandlingsmuligheder for denne gruppe.

Studiet

Formålet med undersøgelsen er at undersøge, om filgotinib er effektivt hos patienter med sjældne immunsygdomme, og om stoffet tolereres godt. Nu hvor det første DRIMID-studie er blevet godkendt af den medicinske etiske komité, søges patienter med en af ​​følgende sjældne immunsygdomme:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Det er vigtigt, at deltagerne har aktive sygdomssymptomer ved starten af ​​undersøgelsen. Derudover er det vigtigt, at de først har prøvet almindelige behandlingsmetoder, såsom prednison og mindst ét ​​andet antiinflammatorisk lægemiddel. Hvis sygdommen ikke reagerede eller reagerede utilstrækkeligt på disse medikamenter, eller hvis patienten var overfølsom over for disse medikamenter, kan patienten være berettiget til denne nye undersøgelse.

Som en del af undersøgelsen vil patienterne blive fulgt op i 26 uger. På flere tidspunkter i løbet af undersøgelsen vil lægemidlets effekt på symptomer blive målt af en læge gennem fysisk undersøgelse, blodprøver og spørgeskemaer. Hvis lægemidlet viser sig at virke godt for patienten ved afslutningen af ​​undersøgelsen, kan patienten fortsætte med at tage det. Deltagelse i undersøgelsen er gratis.

Deltagende hospitaler

Den reumatolog Prof. Dr. Jaap van Laar (Afdeling for Reumatologi og Klinisk Immunologi, UMC Utrecht) koordineret undersøgelse vil starte på seks hollandske hospitaler. Patienter kan kontaktes af deres læge for at deltage, men de kan også selv forespørge om berettigelse. Du kan gøre dette ved at sende en e-mail til [email protected]. Forskningssygeplejersken ved UMC Utrecht vil derefter kontakte det bedst egnede hospital for patienten. Undersøgelsen vil blive gennemført på følgende steder:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Haga Hospital (Haag)

– Zuyderland Medical Center (Heerlen)

DRIMID konsortium

DRIMID er et akronym, der står for "Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases." ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, en hollandsk medicinsk ekspertplatform for sjældne autoimmune sygdomme), ReumaNederland og UMC Utrecht (den første akademiske partner indenfor DRIMID) grundlagde det offentlig-private DRIMID-konsortium i 2021. Konsortiet er finansieret af ReumaNederland og Health Holland. Over tid har forskere i konsortiet til hensigt at udvide projektet til andre immunsygdomme samt til andre medicinalvirksomheder og lægemidler.

Kilder: