Διερεύνηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας των υφιστάμενων φαρμάκων σε ασθενείς με σπάνιες ανοσολογικές παθήσεις

Διερεύνηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας των υφιστάμενων φαρμάκων σε ασθενείς με σπάνιες ανοσολογικές παθήσεις

Αυτό το μήνα η πρώτη μελέτη στο πλαίσιο της κοινοπραξίας DRIMID (DRIMID σημαίνειΑνακαλύπτοντας εκ νέου φάρμακα για σπάνιες φλεγμονώδεις ασθένειες που προκαλούνται από το ανοσοποιητικό) έχει αρχίσει. Αυτή η μελέτη εξετάζει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμάκου filgotinib (εγκεκριμένο για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας και της ελκώδους κολίτιδας) σε τρεις σπάνιες ασθένειες του ανοσοποιητικού (νόσος του Behçet, ιδιοπαθής φλεγμονώδης μυοσίτιδα, νόσος που σχετίζεται με το IgG4). Το DRIMID θέλει να διερευνήσει εάν αυτό το φάρμακο – παρά την έλλειψη επίσημης έγκρισης φαρμάκων – μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία αυτών των σπάνιων ανοσολογικών ασθενειών.

Τα νέα φάρμακα συνήθως αναπτύσσονται για ασθένειες που αφορούν μεγάλους πληθυσμούς ασθενών (και επομένως είναι πιο γρήγορα προσβάσιμα). Ωστόσο, η ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες είναι πιο δύσκολη. Με τη δημιουργία της εταιρικής σχέσης DRIMID, έχουν γίνει πλέον σημαντικά βήματα για να καταστούν τα νέα φάρμακα προσβάσιμα σε αυτές τις ομάδες ασθενών. Το έργο είναι μια συνεργασία μεταξύ του Ιδρύματος ARCH, ReumaNederland, της φαρμακευτικής εταιρείας AlfaSigma και ορισμένων ολλανδικών νοσοκομείων με στόχο την (επανα)ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες.

Σπάνιες ασθένειες του ανοσοποιητικού

Οι σπάνιες φλεγμονώδεις ασθένειες που προκαλούνται από το ανοσοποιητικό έχουν συνήθως άγνωστη αιτία και συχνά συνοδεύονται από το σχηματισμό αυτοαντισωμάτων (το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στον ίδιο του τον οργανισμό). Παραδείγματα τέτοιων ασθενειών περιλαμβάνουν την κοκκιωμάτωση με πολυαγγειίτιδα, τη φλεγμονώδη μυοσίτιδα, την αγγειίτιδα των μεγάλων αγγείων, τις ασθένειες που σχετίζονται με το IgG4, τη νόσο του Behçet, τη νόσο του Sjögren και τη συστηματική σκλήρυνση. Ένα σημαντικό πρόβλημα στην κλινική πράξη είναι ότι πολλοί ασθενείς δεν ανταποκρίνονται επαρκώς στα κοινά αντιφλεγμονώδη φάρμακα με την πάροδο του χρόνου. Επομένως, υπάρχει μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για κατάλληλες θεραπευτικές επιλογές για αυτήν την ομάδα.

Η μελέτη

Σκοπός της μελέτης είναι να διερευνηθεί εάν η φιλγοτινίμπη είναι αποτελεσματική σε ασθενείς με σπάνιες ασθένειες του ανοσοποιητικού και εάν το φάρμακο είναι καλά ανεκτό. Τώρα που η πρώτη μελέτη DRIMID έχει εγκριθεί από την επιτροπή ιατρικής δεοντολογίας, αναζητούνται ασθενείς με μία από τις ακόλουθες σπάνιες ασθένειες του ανοσοποιητικού:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Είναι σημαντικό οι συμμετέχοντες να έχουν ενεργά συμπτώματα ασθένειας στην αρχή της μελέτης. Επιπλέον, είναι σημαντικό να έχουν δοκιμάσει πρώτα τακτικές μεθόδους θεραπείας, όπως πρεδνιζόνη και τουλάχιστον ένα άλλο αντιφλεγμονώδες φάρμακο. Εάν η ασθένεια δεν ανταποκρίθηκε ή ανταποκρίθηκε ανεπαρκώς σε αυτά τα φάρμακα ή εάν ο ασθενής ήταν υπερευαισθησίας σε αυτά τα φάρμακα, ο ασθενής μπορεί να είναι κατάλληλος για αυτήν τη νέα μελέτη.

Ως μέρος της μελέτης, οι ασθενείς θα παρακολουθούνται για 26 εβδομάδες. Σε πολλά σημεία κατά τη διάρκεια της μελέτης, η επίδραση του φαρμάκου στα συμπτώματα θα μετρηθεί από γιατρό μέσω φυσικής εξέτασης, εξετάσεων αίματος και ερωτηματολογίων. Εάν το φάρμακο διαπιστωθεί ότι λειτουργεί καλά για τον ασθενή στο τέλος της μελέτης, ο ασθενής μπορεί να συνεχίσει να το παίρνει. Η συμμετοχή στη μελέτη είναι δωρεάν.

Νοσοκομεία που συμμετέχουν

Ο ρευματολόγος Καθ. Δρ Jaap van Laar (Τμήμα Ρευματολογίας και Κλινικής Ανοσολογίας, UMC Utrecht) συντονισμένη μελέτη θα ξεκινήσει σε έξι ολλανδικά νοσοκομεία. Οι ασθενείς μπορούν να προσεγγιστούν από τον γιατρό τους για να συμμετάσχουν, αλλά μπορούν επίσης να ρωτήσουν οι ίδιοι για την επιλεξιμότητα. Μπορείτε να το κάνετε αυτό στέλνοντας ένα μήνυμα ηλεκτρονικού ταχυδρομείου στη διεύθυνση [email protected]. Η ερευνητική νοσοκόμα στο UMC Utrecht θα επικοινωνήσει στη συνέχεια με το καταλληλότερο νοσοκομείο για τον ασθενή. Η μελέτη θα διεξαχθεί στις ακόλουθες τοποθεσίες:

– UMC Utrecht

– Άμστερνταμ UMC

– Erasmus MC (Ρότερνταμ)

– Ραντμπουντούμτς (Ναϊμέγκεν)

– Νοσοκομείο Haga (Χάγη)

– Ιατρικό Κέντρο Zuyderland (Heerlen)

Κοινοπραξία DRIMID

Το DRIMID είναι ένα αρκτικόλεξο που σημαίνει "Επανακάλυψη φαρμάκων για σπάνιες φλεγμονώδεις ασθένειες που προκαλούνται από το ανοσοποιητικό". Η ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, μια ολλανδική πλατφόρμα ιατρικών εμπειρογνωμόνων για σπάνιες αυτοάνοσες ασθένειες), η ReumaNederland και η UMC Utrecht (ο πρώτος ακαδημαϊκός εταίρος στο DRIMID) ίδρυσαν την κοινοπραξία δημόσιου-ιδιωτικού τομέα DRIMID το 2021. Η κοινοπραξία χρηματοδοτείται από τη ReumaNederland και την Health Holland. Με την πάροδο του χρόνου, οι ερευνητές της κοινοπραξίας σκοπεύουν να επεκτείνουν το έργο σε άλλες ασθένειες του ανοσοποιητικού, καθώς και σε άλλες φαρμακευτικές εταιρείες και φάρμακα.

Πηγές: