Investigar la eficacia y seguridad de los medicamentos existentes en pacientes con enfermedades inmunes raras

Investigar la eficacia y seguridad de los medicamentos existentes en pacientes con enfermedades inmunes raras

Este mes el primer estudio dentro del consorcio DRIMID (DRIMID significaRedescubriendo medicamentos para enfermedades inflamatorias inmunomediadas raras) ha comenzado. Este estudio examina la eficacia y seguridad del fármaco filgotinib (aprobado para el tratamiento de la artritis reumatoide y la colitis ulcerosa) en tres enfermedades inmunes raras (enfermedad de Behçet, miositis inflamatoria idiopática, enfermedad relacionada con IgG4). DRIMID quiere investigar si este fármaco, a pesar de la falta de aprobación formal, también puede utilizarse para tratar estas raras enfermedades inmunitarias.

Por lo general, los nuevos medicamentos se desarrollan para enfermedades que involucran a grandes poblaciones de pacientes (y, por lo tanto, son más rápidamente accesibles). Sin embargo, desarrollar fármacos para enfermedades raras es más difícil. Con el establecimiento de la asociación DRIMID, se han dado pasos importantes para que estos grupos de pacientes tengan acceso a nuevos medicamentos. El proyecto es una colaboración entre la Fundación ARCH, ReumaNederland, la empresa farmacéutica AlfaSigma y varios hospitales holandeses con el objetivo de (re)desarrollar medicamentos para enfermedades raras.

Enfermedades inmunes raras

Las enfermedades inflamatorias raras inmunomediadas suelen tener una causa desconocida y suelen ir acompañadas de la formación de autoanticuerpos (el sistema inmunológico ataca a su propio cuerpo). Ejemplos de tales enfermedades incluyen granulomatosis con poliangeítis, miositis inflamatoria, vasculitis de grandes vasos, enfermedades relacionadas con IgG4, enfermedad de Behçet, enfermedad de Sjögren y esclerosis sistémica. Un problema importante en la práctica clínica es que muchos pacientes no responden adecuadamente a los medicamentos antiinflamatorios comunes con el tiempo. Por lo tanto, existe una necesidad médica insatisfecha de opciones de tratamiento adecuadas para este grupo.

el estudio

El objetivo del estudio es investigar si filgotinib es eficaz en pacientes con enfermedades inmunitarias raras y si el fármaco se tolera bien. Ahora que el comité de ética médica ha aprobado el primer estudio DRIMID, se buscan pacientes con una de las siguientes enfermedades inmunitarias raras:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Es importante que los participantes tengan síntomas activos de la enfermedad al inicio del estudio. Además, es importante que primero hayan probado métodos de tratamiento habituales, como la prednisona y al menos otro fármaco antiinflamatorio. Si la enfermedad no respondió o respondió de manera inadecuada a estos medicamentos, o si el paciente era hipersensible a estos medicamentos, el paciente puede ser elegible para este nuevo estudio.

Como parte del estudio, se realizará un seguimiento de los pacientes durante 26 semanas. En varios momentos durante el estudio, un médico medirá el efecto del fármaco sobre los síntomas mediante un examen físico, análisis de sangre y cuestionarios. Si se descubre que el medicamento funciona bien para el paciente al final del estudio, el paciente puede continuar tomándolo. La participación en el estudio es gratuita.

Hospitales participantes

El estudio coordinado por el reumatólogo Prof. Dr. Jaap van Laar (Departamento de Reumatología e Inmunología Clínica, UMC Utrecht) comenzará en seis hospitales holandeses. Su médico puede comunicarse con los pacientes para participar, pero ellos mismos también pueden consultar sobre la elegibilidad. Puede hacerlo enviando un correo electrónico a [email protected]. La enfermera investigadora de UMC Utrecht se pondrá en contacto con el hospital más adecuado para el paciente. El estudio se llevará a cabo en los siguientes lugares:

– UMC Utrecht

– UMC de Ámsterdam

– Erasmus MC (Róterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Hospital Haga (La Haya)

– Centro médico Zuyderland (Heerlen)

Consorcio DRIMID

DRIMID es un acrónimo que significa "Redescubrimiento de fármacos para enfermedades inflamatorias inmunomediadas raras". ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, una plataforma holandesa de expertos médicos en enfermedades autoinmunes raras), ReumaNederland y UMC Utrecht (el primer socio académico dentro de DRIMID) fundaron el consorcio público-privado DRIMID en 2021. El consorcio está financiado por ReumaNederland y Health Holland. Con el tiempo, los investigadores del consorcio pretenden ampliar el proyecto a otras enfermedades inmunitarias, así como a otras empresas farmacéuticas y medicamentos.

Fuentes: