Olemasolevate ravimite efektiivsuse ja ohutuse uurimine haruldaste immuunhaigustega patsientidel

Olemasolevate ravimite efektiivsuse ja ohutuse uurimine haruldaste immuunhaigustega patsientidel

Sel kuul esimene uuring DRIMIDi konsortsiumis (DRIMID tähistabHaruldaste immuunvahendatud põletikuliste haiguste ravimite taasavastamine) on alanud. Selles uuringus uuritakse ravimi filgotiniibi (heaks heaks kiidetud reumatoidartriidi ja haavandilise koliidi raviks) efektiivsust ja ohutust kolme haruldase immuunhaiguse (Behçeti tõbi, idiopaatiline põletikuline müosiit, IgG4-ga seotud haigus) korral. DRIMID soovib uurida, kas seda ravimit – hoolimata ametliku ravimiloa puudumisest – saab kasutada ka nende haruldaste immuunhaiguste raviks.

Uued ravimid töötatakse tavaliselt välja haiguste jaoks, mis hõlmavad suurt patsientide populatsiooni (ja on seetõttu kiiremini kättesaadavad). Haruldaste haiguste raviks mõeldud ravimite väljatöötamine on aga keerulisem. DRIMIDi partnerluse loomisega on nüüd astutud olulisi samme, et muuta uued ravimid neile patsiendirühmadele kättesaadavaks. Projekt on koostöös SA ARCH, ReumaNederlandi, ravimifirma AlfaSigma ja mitmete Hollandi haiglatega eesmärgiga (taas)arutada haruldaste haiguste ravimeid.

Haruldased immuunhaigused

Haruldastel immuunvahendatud põletikulistel haigustel on tavaliselt teadmata põhjus ja nendega kaasneb sageli autoantikehade teke (immuunsüsteem ründab oma keha). Selliste haiguste näideteks on polüangiidiga granulomatoos, põletikuline müosiit, suurte veresoonte vaskuliit, IgG4-ga seotud haigused, Behçet' tõbi, Sjögreni tõbi ja süsteemne skleroos. Kliinilise praktika peamine probleem on see, et paljud patsiendid ei reageeri aja jooksul adekvaatselt tavalistele põletikuvastastele ravimitele. Seetõttu on selle rühma jaoks rahuldamata meditsiiniline vajadus sobivate ravivõimaluste järele.

Uuring

Uuringu eesmärk on uurida, kas filgotiniib on efektiivne haruldaste immuunhaigustega patsientidel ja kas ravim on hästi talutav. Nüüd, kui meditsiinieetika komitee on esimese DRIMID-uuringu heaks kiitnud, otsitakse patsiente, kellel on üks järgmistest haruldastest immuunhaigustest:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

On oluline, et osalejatel oleks uuringu alguses aktiivsed haiguse sümptomid. Lisaks on oluline, et nad oleksid esmalt proovinud tavalisi ravimeetodeid, nagu prednisoon ja veel vähemalt üks põletikuvastane ravim. Kui haigus ei reageerinud või ei reageerinud nendele ravimitele piisavalt või kui patsient oli nende ravimite suhtes ülitundlik, võib patsient olla selle uue uuringu jaoks sobiv.

Uuringu osana jälgitakse patsiente 26 nädala jooksul. Uuringu mitmes punktis mõõdab arst füüsilise läbivaatuse, vereanalüüside ja küsimustike abil ravimi toimet sümptomitele. Kui uuringu lõpus leitakse, et ravim mõjub patsiendile hästi, võib patsient selle võtmist jätkata. Uuringus osalemine on tasuta.

Osalevad haiglad

Kuues Hollandi haiglas algab reumatoloogi prof dr Jaap van Laari (UMC Utrechti reumatoloogia ja kliinilise immunoloogia osakond) koordineeritud uuring. Patsientide poole võib osalemiseks pöörduda nende arst, kuid nad võivad ka ise küsida abikõlblikkuse kohta. Saate seda teha, saates meili aadressile [email protected]. Seejärel võtab UMC Utrechti uurimisõde ühendust patsiendile kõige sobivama haiglaga. Uuring viiakse läbi järgmistes kohtades:

– UMC Utrecht

– Amsterdami UMC

- Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

- Haga haigla (Haag)

- Zuyderlandi meditsiinikeskus (Heerlen)

DRIMID konsortsium

DRIMID on akronüüm, mis tähistab "Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases Drug Taasavastus". ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, Hollandi meditsiiniekspertide platvorm haruldaste autoimmuunhaiguste jaoks), ReumaNederland ja UMC Utrecht (esimene akadeemiline partner DRIMIDis) asutasid 2021. aastal avaliku ja erasektori DRIMID konsortsiumi. Konsortsiumi rahastavad ReumaNederland ja Health Holland. Aja jooksul kavatsevad konsortsiumi teadlased laiendada projekti teistele immuunhaigustele, samuti teistele farmaatsiaettevõtetele ja ravimitele.

Allikad: