Tutkitaan olemassa olevien lääkkeiden tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on harvinaisia ​​immuunisairauksia

Tutkitaan olemassa olevien lääkkeiden tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on harvinaisia ​​immuunisairauksia

Tässä kuussa ensimmäinen tutkimus DRIMID-konsortiossa (DRIMID tarkoittaaLöytää uudelleen lääkkeet harvinaisiin immuunivälitteisiin tulehdussairauksiin) on alkanut. Tässä tutkimuksessa tutkitaan filgotinibin (hyväksytty nivelreuman ja haavaisen paksusuolitulehduksen hoitoon) tehoa ja turvallisuutta kolmessa harvinaisessa immuunisairauksissa (Behçetin tauti, idiopaattinen tulehduksellinen myosiitti, IgG4:ään liittyvä sairaus). DRIMID haluaa tutkia, voidaanko tätä lääkettä käyttää – muodollisen lääkehyväksynnän puutteesta huolimatta – myös näiden harvinaisten immuunisairauksien hoitoon.

Uusia lääkkeitä kehitetään tyypillisesti sairauksiin, joihin liittyy suuri potilaspopulaatio (ja siksi ne ovat nopeammin saatavilla). Harvinaisiin sairauksiin tarkoitettujen lääkkeiden kehittäminen on kuitenkin vaikeampaa. DRIMID-kumppanuuden perustamisen myötä on nyt otettu tärkeitä askelia uusien lääkkeiden saattamiseksi näiden potilasryhmien saataville. Hanke on ARCH-säätiön, ReumaNederlandin, lääkeyhtiö AlfaSigman ja useiden hollantilaisten sairaaloiden yhteistyö, jonka tavoitteena on (uudelleen)kehittää lääkkeitä harvinaisiin sairauksiin.

Harvinaiset immuunisairaudet

Harvinaisilla immuunivälitteisillä tulehdussairauksilla on yleensä tuntematon syy, ja niihin liittyy usein autovasta-aineiden muodostumista (immuunijärjestelmä hyökkää omaan kehoonsa). Esimerkkejä tällaisista sairauksista ovat granulomatoosi, johon liittyy polyangiitti, tulehduksellinen myosiitti, suurten verisuonten vaskuliitti, IgG4:ään liittyvät sairaudet, Behçetin tauti, Sjögrenin tauti ja systeeminen skleroosi. Kliinisen käytännön suuri ongelma on, että monet potilaat eivät reagoi riittävästi yleisiin tulehduskipulääkkeisiin ajan myötä. Siksi tälle ryhmälle on täyttämätön lääketieteellinen tarve asianmukaisille hoitovaihtoehdoille.

Tutkimus

Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko filgotinibi tehokas potilailla, joilla on harvinaisia ​​immuunisairauksia ja onko lääke hyvin siedetty. Nyt kun lääketieteen eettinen komitea on hyväksynyt ensimmäisen DRIMID-tutkimuksen, etsitään potilaita, joilla on jokin seuraavista harvinaisista immuunisairauksista:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

On tärkeää, että osallistujilla on aktiivisia sairauden oireita tutkimuksen alussa. Lisäksi on tärkeää, että he ovat ensin kokeilleet säännöllisiä hoitomenetelmiä, kuten prednisonia ja vähintään yhtä muuta tulehduskipulääkettä. Jos tauti ei reagoinut tai reagoinut riittämättömästi näihin lääkkeisiin tai jos potilas oli yliherkkä näille lääkkeille, potilas voi olla kelvollinen tähän uuteen tutkimukseen.

Osana tutkimusta potilaita seurataan 26 viikon ajan. Lääkäri mittaa useissa kohdissa tutkimuksen aikana lääkkeen vaikutusta oireisiin fyysisellä tarkastuksella, verikokeilla ja kyselyillä. Jos lääkkeen todetaan toimivan potilaaseen hyvin tutkimuksen lopussa, potilas voi jatkaa sen käyttöä. Tutkimukseen osallistuminen on maksutonta.

Osallistuvat sairaalat

Reumatologi prof. Dr. Jaap van Laarin (Department of Rheumatology and Clinical Immunology, UMC Utrecht) koordinoitu tutkimus alkaa kuudessa hollantilaisessa sairaalassa. Lääkäri voi lähestyä potilasta osallistumaan, mutta hän voi myös itse tiedustella kelpoisuutta. Voit tehdä tämän lähettämällä sähköpostin osoitteeseen [email protected]. UMC Utrechtin tutkimussairaanhoitaja ottaa sitten yhteyttä potilaalle sopivimpaan sairaalaan. Tutkimus suoritetaan seuraavissa paikoissa:

– UMC Utrecht

– Amsterdamin UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

- Hagan sairaala (Hag)

- Zuyderland Medical Center (Heerlen)

DRIMID-konsortio

DRIMID on lyhenne sanoista "Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases". ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, hollantilainen lääketieteen asiantuntijaalusta harvinaisille autoimmuunisairauksille), ReumaNederland ja UMC Utrecht (ensimmäinen akateeminen kumppani DRIMIDissä) perustivat julkisen ja yksityisen DRIMID-konsortion vuonna 2021. Konsortiota rahoittavat ReumaNederland ja Health Holland. Ajan myötä konsortion tutkijat aikovat laajentaa hanketta muihin immuunisairauksiin sekä muihin lääkeyhtiöihin ja lääkkeisiin.

Lähteet: