Étudier l'efficacité et la sécurité des médicaments existants chez les patients atteints de maladies immunitaires rares

Étudier l'efficacité et la sécurité des médicaments existants chez les patients atteints de maladies immunitaires rares

Ce mois-ci, la première étude au sein du consortium DRIMID (DRIMID signifieRedécouvrir des médicaments pour les maladies inflammatoires rares à médiation immunitaire) a commencé. Cette étude examine l'efficacité et l'innocuité du médicament filgotinib (approuvé pour le traitement de la polyarthrite rhumatoïde et de la colite ulcéreuse) dans trois maladies immunitaires rares (maladie de Behçet, myosite inflammatoire idiopathique, maladie liée aux IgG4). DRIMID souhaite déterminer si ce médicament – ​​malgré l’absence d’approbation formelle – peut également être utilisé pour traiter ces maladies immunitaires rares.

Les nouveaux médicaments sont généralement développés pour des maladies qui impliquent de grandes populations de patients (et sont donc accessibles plus rapidement). Cependant, développer des médicaments contre les maladies rares est plus difficile. Avec la création du partenariat DRIMID, des mesures importantes ont désormais été prises pour rendre les nouveaux médicaments accessibles à ces groupes de patients. Le projet est une collaboration entre la Fondation ARCH, ReumaNederland, la société pharmaceutique AlfaSigma et plusieurs hôpitaux néerlandais dans le but de (re)développer des médicaments pour les maladies rares.

Maladies immunitaires rares

Les maladies inflammatoires rares à médiation immunitaire ont généralement une cause inconnue et s'accompagnent souvent de la formation d'auto-anticorps (le système immunitaire attaque son propre corps). Des exemples de telles maladies comprennent la granulomatose avec polyangéite, la myosite inflammatoire, la vascularite des gros vaisseaux, les maladies liées aux IgG4, la maladie de Behçet, la maladie de Sjögren et la sclérose systémique. Un problème majeur dans la pratique clinique est que de nombreux patients ne répondent pas de manière adéquate aux médicaments anti-inflammatoires courants au fil du temps. Il existe donc un besoin médical non satisfait en matière d’options de traitement appropriées pour ce groupe.

L'étude

Le but de l'étude est de déterminer si le filgotinib est efficace chez les patients atteints de maladies immunitaires rares et si le médicament est bien toléré. Maintenant que la première étude DRIMID a été approuvée par le comité d'éthique médicale, des patients atteints de l'une des maladies immunitaires rares suivantes sont recherchés :

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Il est important que les participants présentent des symptômes actifs de la maladie au début de l’étude. De plus, il est important qu’ils aient d’abord essayé des méthodes de traitement régulières, telles que la prednisone et au moins un autre médicament anti-inflammatoire. Si la maladie n'a pas répondu ou a répondu de manière inadéquate à ces médicaments, ou si le patient était hypersensible à ces médicaments, le patient peut être éligible pour cette nouvelle étude.

Dans le cadre de l'étude, les patients seront suivis pendant 26 semaines. À plusieurs moments de l'étude, l'effet du médicament sur les symptômes sera mesuré par un médecin au moyen d'un examen physique, de tests sanguins et de questionnaires. Si le médicament s’avère efficace pour le patient à la fin de l’étude, celui-ci peut continuer à le prendre. La participation à l'étude est gratuite.

Hôpitaux participants

L'étude coordonnée par le rhumatologue Prof. Dr Jaap van Laar (Département de rhumatologie et d'immunologie clinique, UMC Utrecht) débutera dans six hôpitaux néerlandais. Les patients peuvent être contactés par leur médecin pour participer, mais ils peuvent également se renseigner eux-mêmes sur leur éligibilité. Vous pouvez le faire en envoyant un e-mail à [email protected]. L'infirmière de recherche de l'UMC Utrecht contactera ensuite l'hôpital le plus adapté au patient. L'étude sera menée aux endroits suivants :

–UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nimègue)

– Hôpital Haga (La Haye)

– Centre médical Zuyderland (Heerlen)

Consortium DRIMID

DRIMID est un acronyme qui signifie « Redécouverte de médicaments pour les maladies inflammatoires à médiation immunitaire rares ». ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, une plateforme d'experts médicaux néerlandais pour les maladies auto-immunes rares), ReumaNederland et UMC Utrecht (le premier partenaire académique du DRIMID) ont fondé le consortium public-privé DRIMID en 2021. Le consortium est financé par ReumaNederland et Health Holland. Au fil du temps, les chercheurs du consortium ont l'intention d'étendre le projet à d'autres maladies immunitaires, ainsi qu'à d'autres sociétés pharmaceutiques et médicaments.

Sources :