Ispitivanje učinkovitosti i sigurnosti postojećih lijekova u bolesnika s rijetkim imunološkim bolestima

Ispitivanje učinkovitosti i sigurnosti postojećih lijekova u bolesnika s rijetkim imunološkim bolestima

Ovog mjeseca prva studija unutar konzorcija DRIMID (DRIMID je skraćenica zaPonovno otkrivanje lijekova za rijetke imunološki posredovane upalne bolesti) je počelo. Ova studija ispituje učinkovitost i sigurnost lijeka filgotiniba (odobrenog za liječenje reumatoidnog artritisa i ulceroznog kolitisa) u tri rijetke imunološke bolesti (Behçetova bolest, idiopatski upalni miozitis, bolest povezana s IgG4). DRIMID želi istražiti može li se ovaj lijek – unatoč nedostatku formalnog odobrenja za lijek – također koristiti za liječenje ovih rijetkih imunoloških bolesti.

Novi lijekovi obično se razvijaju za bolesti koje uključuju veliku populaciju pacijenata (i stoga su brže dostupni). Međutim, razvoj lijekova za rijetke bolesti je teži. S uspostavom DRIMID partnerstva, sada su poduzeti važni koraci kako bi se novi lijekovi učinili dostupnima ovim skupinama pacijenata. Projekt je suradnja Zaklade ARCH, ReumaNederland, farmaceutske tvrtke AlfaSigma i brojnih nizozemskih bolnica s ciljem (ponovnog) razvoja lijekova za rijetke bolesti.

Rijetke imunološke bolesti

Rijetke imunološki posredovane upalne bolesti obično imaju nepoznat uzrok i često su praćene stvaranjem autoantitijela (imunološki sustav napada vlastito tijelo). Primjeri takvih bolesti uključuju granulomatozu s poliangiitisom, upalni miozitis, vaskulitis velikih krvnih žila, bolesti povezane s IgG4, Behçetovu bolest, Sjögrenovu bolest i sistemsku sklerozu. Veliki problem u kliničkoj praksi je taj što mnogi pacijenti s vremenom ne reagiraju adekvatno na uobičajene protuupalne lijekove. Stoga postoji nezadovoljena medicinska potreba za odgovarajućim mogućnostima liječenja za ovu skupinu.

Studija

Cilj studije je ispitati je li filgotinib učinkovit kod bolesnika s rijetkim imunološkim bolestima i podnosi li se lijek dobro. Sada kada je prvu DRIMID studiju odobrilo medicinsko etičko povjerenstvo, traže se pacijenti s jednom od sljedećih rijetkih imunoloških bolesti:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Važno je da sudionici imaju aktivne simptome bolesti na početku studije. Osim toga, važno je da su prvo isprobali redovite metode liječenja, kao što su prednizon i barem još jedan protuupalni lijek. Ako bolest nije reagirala ili je reagirala neadekvatno na te lijekove, ili ako je pacijent bio preosjetljiv na te lijekove, pacijent bi mogao biti podoban za ovu novu studiju.

Kao dio studije, pacijenti će biti praćeni 26 tjedana. U nekoliko točaka tijekom studije, liječnik će mjeriti učinak lijeka na simptome fizičkim pregledom, krvnim testovima i upitnicima. Ako se na kraju ispitivanja utvrdi da lijek dobro djeluje na pacijenta, pacijent ga može nastaviti uzimati. Sudjelovanje u studiji je besplatno.

Bolnice koje sudjeluju

Koordinirana studija reumatologa prof. dr. Jaapa van Laara (Odjel za reumatologiju i kliničku imunologiju, UMC Utrecht) započet će u šest nizozemskih bolnica. Pacijentima se njihov liječnik može obratiti da sudjeluju, ali se mogu i sami raspitati o podobnosti. To možete učiniti slanjem e-pošte na [email protected]. Medicinska sestra istraživačica na UMC Utrechtu zatim će kontaktirati najprikladniju bolnicu za pacijenta. Studija će se provoditi na sljedećim lokacijama:

– UMC Utrecht

– Amsterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Bolnica Haga (Hag)

– Medicinski centar Zuyderland (Heerlen)

Konzorcij DRIMID

DRIMID je akronim koji označava "ponovno otkrivanje lijeka za rijetke imunološki posredovane upalne bolesti". ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, nizozemska medicinska stručna platforma za rijetke autoimune bolesti), ReumaNederland i UMC Utrecht (prvi akademski partner unutar DRIMID-a) osnovali su javno-privatni konzorcij DRIMID 2021. Konzorcij financiraju ReumaNederland i Health Holland. S vremenom istraživači unutar konzorcija namjeravaju projekt proširiti i na druge imunološke bolesti, kao i na druge farmaceutske tvrtke i lijekove.

Izvori: