Meglévő gyógyszerek hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata ritka immunbetegségben szenvedő betegeknél

Meglévő gyógyszerek hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata ritka immunbetegségben szenvedő betegeknél

Ebben a hónapban az első tanulmány a DRIMID konzorciumon belül (a DRIMID jelentéseA ritka immunmediált gyulladásos betegségek gyógyszereinek újrafelfedezése) megkezdődött. Ez a tanulmány a filgotinib (reumás ízületi gyulladás és fekélyes vastagbélgyulladás kezelésére engedélyezett) gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja három ritka immunbetegségben (Behçet-kór, idiopátiás gyulladásos myositis, IgG4-hez kapcsolódó betegség). A DRIMID azt szeretné vizsgálni, hogy ez a gyógyszer – a hivatalos gyógyszerengedély hiánya ellenére – alkalmazható-e ezen ritka immunbetegségek kezelésére is.

Az új gyógyszereket jellemzően olyan betegségekre fejlesztik, amelyek nagy betegpopulációt érintenek (és ezért gyorsabban hozzáférhetők). A ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztése azonban nehezebb. A DRIMID partnerség létrejöttével fontos lépések történtek annak érdekében, hogy az új gyógyszerek elérhetővé váljanak ezen betegcsoportok számára. A projekt az ARCH Alapítvány, a ReumaNederland, az AlfaSigma gyógyszergyár és számos holland kórház együttműködése, amelynek célja a ritka betegségek gyógyszereinek (újra)fejlesztése.

Ritka immunbetegségek

A ritka immunmediált gyulladásos betegségek általában ismeretlen eredetűek, és gyakran autoantitestek képződésével járnak együtt (az immunrendszer saját testét támadja meg). Ilyen betegségek például a granulomatosis polyangiitisszel, a gyulladásos myositis, a nagyerek vasculitise, az IgG4-hez kapcsolódó betegségek, a Behçet-kór, a Sjögren-kór és a szisztémás szklerózis. A klinikai gyakorlat egyik fő problémája, hogy sok beteg idővel nem reagál megfelelően a szokásos gyulladáscsökkentő gyógyszerekre. Ezért kielégítetlen orvosi igény mutatkozik megfelelő kezelési lehetőségek iránt ennek a csoportnak.

A tanulmány

A vizsgálat célja annak vizsgálata, hogy a filgotinib hatásos-e ritka immunbetegségben szenvedő betegeknél, és hogy a gyógyszer jól tolerálható-e. Most, hogy az első DRIMID-vizsgálatot jóváhagyta az orvosetikai bizottság, a következő ritka immunbetegségek egyikében szenvedő betegeket keresnek:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

Fontos, hogy a résztvevők aktív betegségtünetekkel rendelkezzenek a vizsgálat kezdetén. Emellett fontos, hogy először kipróbálják a rendszeres kezelési módszereket, például a prednizont és legalább egy másik gyulladáscsökkentőt. Ha a betegség nem vagy nem megfelelően reagált ezekre a gyógyszerekre, vagy ha a beteg túlérzékeny volt ezekre a gyógyszerekre, a beteg jogosult lehet erre az új vizsgálatra.

A vizsgálat részeként a betegeket 26 hétig követik nyomon. A vizsgálat során több ponton az orvos fizikális vizsgálattal, vérvizsgálattal és kérdőívekkel méri a gyógyszer hatását a tünetekre. Ha a vizsgálat végén a gyógyszerről kiderül, hogy a beteg számára jól működik, a beteg folytathatja a szedését. A vizsgálatban való részvétel ingyenes.

Résztvevő kórházak

Prof. Dr. Jaap van Laar reumatológus (Reumatológiai és Klinikai Immunológiai Osztály, UMC Utrecht) koordinált vizsgálata hat holland kórházban indul. A betegeket a kezelőorvosa megkeresheti részvétel céljából, de ők maguk is érdeklődhetnek a jogosultságról. Ezt úgy teheti meg, hogy e-mailt küld a [email protected] címre. Az UMC Utrecht kutatónővér ezután felveszi a kapcsolatot a páciens számára legmegfelelőbb kórházzal. A vizsgálat az alábbi helyszíneken zajlik majd:

– UMC Utrecht

– Amszterdam UMC

– Erasmus MC (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Haga Kórház (Hága)

– Zuyderland Orvosi Központ (Heerlen)

DRIMID Konzorcium

A DRIMID egy mozaikszó, amely a „Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases” rövidítése. Az ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, a ritka autoimmun betegségek holland orvosi szakértői platformja), a ReumaNederland és az UMC Utrecht (a DRIMID első tudományos partnere) 2021-ben megalapította a köz-magán DRIMID konzorciumot. A konzorciumot a ReumaNederland és a Health Holland finanszírozza. A konzorcium kutatói idővel más immunbetegségekre, valamint más gyógyszergyárakra és gyógyszerekre is kiterjesztik a projektet.

Források: