Investigare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci esistenti in pazienti affetti da malattie immunitarie rare

Investigare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci esistenti in pazienti affetti da malattie immunitarie rare

Questo mese si terrà il primo studio all'interno del consorzio DRIMID (DRIMID sta perAlla riscoperta dei farmaci per le malattie infiammatorie rare immunomediate) è iniziato. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza del farmaco filgotinib (approvato per il trattamento dell'artrite reumatoide e della colite ulcerosa) in tre malattie immunitarie rare (malattia di Behçet, miosite infiammatoria idiopatica, malattia correlata a IgG4). DRIMID vuole verificare se questo farmaco, nonostante la mancanza di approvazione formale, possa essere utilizzato anche per trattare queste rare malattie immunitarie.

I nuovi farmaci vengono generalmente sviluppati per malattie che coinvolgono vaste popolazioni di pazienti (e sono quindi accessibili più rapidamente). Tuttavia, lo sviluppo di farmaci per le malattie rare è più difficile. Con la creazione della partnership DRIMID sono stati compiuti passi importanti per rendere i nuovi farmaci accessibili a questi gruppi di pazienti. Il progetto nasce da una collaborazione tra la Fondazione ARCH, ReumaNederland, la società farmaceutica AlfaSigma e una serie di ospedali olandesi con l'obiettivo di (ri)sviluppare farmaci per le malattie rare.

Malattie immunitarie rare

Le malattie infiammatorie rare immunomediate hanno solitamente una causa sconosciuta e sono spesso accompagnate dalla formazione di autoanticorpi (il sistema immunitario attacca il proprio corpo). Esempi di tali malattie includono la granulomatosi con poliangioite, la miosite infiammatoria, la vasculite dei grandi vasi, le malattie correlate alle IgG4, la malattia di Behçet, la malattia di Sjögren e la sclerosi sistemica. Uno dei maggiori problemi nella pratica clinica è che molti pazienti non rispondono adeguatamente ai comuni farmaci antinfiammatori nel tempo. Pertanto, esiste un bisogno medico insoddisfatto di opzioni terapeutiche adeguate per questo gruppo.

Lo studio

Lo scopo dello studio è indagare se filgotinib è efficace nei pazienti con malattie immunitarie rare e se il farmaco è ben tollerato. Ora che il primo studio DRIMID è stato approvato dal comitato di etica medica, si stanno ricercando pazienti con una delle seguenti malattie immunitarie rare:

• Behçet-Krankheit
• idiopathische entzündliche Myositis
• IgG4-bedingte Erkrankung

È importante che i partecipanti presentino sintomi di malattia attivi all'inizio dello studio. Inoltre, è importante che abbiano prima provato metodi di trattamento regolari, come il prednisone e almeno un altro farmaco antinfiammatorio. Se la malattia non rispondeva o rispondeva in modo inadeguato a questi farmaci, o se il paziente era ipersensibile a questi farmaci, il paziente potrebbe essere idoneo a questo nuovo studio.

Nell'ambito dello studio, i pazienti saranno seguiti per 26 settimane. In diversi momenti dello studio, l'effetto del farmaco sui sintomi sarà misurato da un medico attraverso esame fisico, esami del sangue e questionari. Se al termine dello studio si ritiene che il farmaco funzioni bene per il paziente, il paziente può continuare ad assumerlo. La partecipazione allo studio è gratuita.

Ospedali partecipanti

Lo studio coordinato dal reumatologo Prof. Dr. Jaap van Laar (Dipartimento di reumatologia e immunologia clinica, UMC Utrecht) inizierà in sei ospedali olandesi. I pazienti possono essere contattati dal loro medico per partecipare, ma possono anche informarsi essi stessi sull'idoneità. Puoi farlo inviando un'email a [email protected]. L'infermiera ricercatrice dell'UMC Utrecht contatterà quindi l'ospedale più adatto al paziente. Lo studio sarà condotto nelle seguenti sedi:

–UMC Utrecht

– UMC di Amsterdam

– MC Erasmus (Rotterdam)

– Radboudumc (Nijmegen)

– Ospedale Haga (L’Aia)

– Centro medico Zuyderland (Heerlen)

Consorzio DRIMID

DRIMID è un acronimo che sta per “Drug Rediscovery for Rare Immune Mediated Inflammatory Diseases”. ARCH (Arthritis Research and Collaboration Hub, una piattaforma medica olandese di esperti per le malattie autoimmuni rare), ReumaNederland e UMC Utrecht (il primo partner accademico di DRIMID) hanno fondato il consorzio pubblico-privato DRIMID nel 2021. Il consorzio è finanziato da ReumaNederland e Health Holland. Nel tempo, i ricercatori del consorzio intendono espandere il progetto ad altre malattie immunitarie, oltre che ad altre aziende farmaceutiche e farmaci.

Fonti: